title: Ehdotus Euroopan parlamentin ja neuvoston asetukseksi (EY) harvinaislääkkeistä

text: EUROOPAN YHTEISÖJEN KOMISSIO •ff it Bryssel, 27. 07. 1998 KOM( 1998) 450 lopull. 98/0240 (COD) Ehdotus EUROOPAN PARLAMENTIN JA NEUVOSTON ASETUKSEKSI (EY) Harvinaislääkkeistä (komission esittämä) PERUSTELUT EHDOTUKSEN PERUSTELUT Tavoite Oikeusperusta ja menettely Toissijaisuus ja suhteellisuus Lainsäädännön ja hallinnon yksinkertaistaminen Yhdenmukaisuus yhteisön muun politiikan kanssa Kuulemiset Arviointi Vaikutukset yrityksiin EHDOTUKSEN OSATEKIJÄT Soveltamisala Määrittelyn perusteet Harvinaislääkkeitä käsittelevä komitea Määrittelymenettely Tutkimussuunnitelmaa koskevissa asioissa avustaminen Markkinoille saattamista koskeva yhteisön lupa Yksinoikeus lääkkeen markkinointiin Muut kannustimet EHDOTUKSEN TEKSTI 1 artikla - Tavoite 2 artikla- Soveltamisala ja määritelmät 3 artikla - Harvinaislääkkeeksi määrittelemisen perusteet 4 artikla - Harvinaislääkkeitä käsittelevä komitea 5 artikla- Harvinaislääkkeeksi määrittelemisen menettely 6 artikla - Tutkimussuunnitelmaa koskevissa asioissa avustaminen 7 artikla - Yhteisön markkinoille saattamista koskeva lupa 8 artikla - Yksinoikeus lääkkeeseen markkinoilla 9 artikla - Muut kannustimet 10 artikla - Yleiskertomus 11 artikla - Voimaantulo RAHOITUSSELVITYS 2 3 3 3 4 4 5 5 6 6 7 7 7 8 9 9 9 10 11 12 15 15 15 16 16 17 17 18 19 19 19 20 1cu PERUSTELUT ja lääketieteellinen Lääketiede tutkimus ovat viime vuosikymmeninä edistyneet merkittävästi kuolleisuuden vähentämisessä, eliniän pidentämisessä ja tiettyjen sairauksien hävittämisessä maailmasta. Parhaiten on onnistuttu lastentautien ehkäisyssä rokotuksin ja infektiotautien alalla antibioottien sekä aidsin diagnoosiin, ehkäisyyn tai hoitoon tarkoitettujen viruslääkkeiden ansiosta. Myös syövän sekä sydän- ja verisuonisairauksien diagnoosissa, ehkäisyssä ja hoidossa on edistytty huomattavasti. Edelleen on kuitenkin useita sairauksia, joita ei voida kunnolla hoitaa ja joihin ei ole lääkkeitä eikä muita diagnoosi-, ehkäisy- tai hoitomenetelmiä. Osa näistä on tunnettuja ja laajalle levinneitä, mutta on myös paljon sellaisia, joista kärsivät vain harvat; tällaisia sairauksia on luokiteltu noin 5 000. Lääketeollisuus ei ole halukas kehittämään lääkkeitä näiden sairauksien hoitoon. Lääkkeiden tutkimus ja kehittäminen tulevat nykyisin niin kalliiksi, että lääkkeen kehittämisen, luvan hankkimisen ja markkinoille saattamisen kustannuksia on käytännössä mahdoton saada takaisin tarjoamalla lääkettä tavanomaisilla ehdoilla niille harvoille potilaille, jotka sitä tarvitsevat. Tämän vuoksi kyseisiä lääkkeitä kutsutaan harvinaislääkkeiksi. Yhteiskunnan kannalta ei ole hyväksyttävää, että jotkut potilaat eivät pääse hyötymään lääketieteen kehityksestä vain siksi, että heidän sairaudestaan kärsivät vain harvat. On julkishallinnon vastuulla luoda tarvittavat kannustimet ja mukauttaa hallinnollisia menettelyitä siten, että myös näille potilaille voitaisiin tarjota lääkkeitä, joiden laatu, turvallisuus ja tehokkuus ovat lääkkeiltä yleisesti vaadittua tasoa. Yhdysvalloissa otettiin vuonna 1983 käyttöön kannustinjärjestelmä harvinaislääkkeiden kehittämiseksi {Orphan Drug Act). Kaikki harvinaislääkkeitä valmistavat yritykset saavat liitovaltion verotuksessa vähennyksen, joka vastaa 50 prosenttia kliinisten tutkimusten kustannuksista. Harvinaislääkkeet on vapautettu FDAn {Food and Drug Administration) hyväksynnän hakemiseen liittyvästä maksusta, ja ensimmäinen tiettyä indikaatiota varten luvan saanut valmiste saa seitsemän vuoden yksinoikeuden markkinoilla. Lisäksi kongressi varaa FDA:Ile noin 20 miljoonaa dollaria harvinaislääkkeiden kehittämistä varten jaettavia apurahoja varten. Viimeisten kolmentoista vuoden aikana 837 lääkettä on saanut harvinaislääkkeen aseman, ja näistä noin 323 n kehittämistä on tuettu apurahaohjelmassa. Vuoden 1997 loppuun mennessä 152 harvinaislääkkeen markkinoille saattamiseen oli myönnetty lupa, ja niitä käyttää nykyään yli 7 miljoonaa potilasta. Yhdysvaltojen harvinaislääkeohjelman menestys on kannustanut monia muita maita pyrkimään samaan. Japanissa otettiin käyttöön vastaava järjestelmä vuonna 1995, Singaporessa vuonna 1997 ja Australiassa vuonna 1998. Useat Euroopan unionin jäsenvaltiot ovat viimeisten kymmenen vuoden aikana ryhtyneet erityistoimenpiteisiin, joiden tarkoituksena on ollut lisätä tietoa harvinaisista sairauksista sekä helpottaa niiden havaitsemista, diagnoosia, ehkäisyä tai hoitoa. Joissain tapauksissa lainsäädännössä tai kannattamattoman lääkkeen käsitteeseen. Toimenpiteet ovat kuitenkin olleet hajanaisia aloitteita, joiden avulla harvinaisten sairauksien tutkimus ei ole päässyt kunnolla kehittymään. tai hallinnollisissa määräyksissä viitataan harvinaislääkkeen Tutkimuksen ja teknologisen kehittämisen neljänteen puiteohjelmaan vuosiksi 1994-1998 (erityisesti biolääketieteen ja terveyden Biomed 2 -ohjelmaan) sisältyy yhteisön tason tutkimustoimia harvinaislääkkeiden kehittämiseksi. Ohjelmalla tuetaan myös harvinaisten sairauksien perustutkimusta sekä kliinistä ja epidemiologista tutkimusta. sairaudet on lisäksi yksilöity yhteisön Harvinaiset toiminnan painopistealueeksi kansanterveyden alan toimintakehyksessä (KOM(93) 559 lopullinen ja KOM(97) 225 lopullinen). Komissio on äskettäin tehnyt ehdotuksen Euroopan parlamentin ja neuvoston päätökseksi harvinaisia sairauksia koskevasta yhteisön toimintaohjelmasta vuosiksi 1999- 2003. Ohjelman tavoitteena on jakaa tietoa, tutkia harvinaisten sairauksien klustereita populaatiossa ja tukea näiden sairauksien potilasjärjestöjä. ja kehittämisen ilmi, että harvinaislääkkeiden Yhdysvaltojen ja Japanin kokemuksista käy selvästi tutkimuksen ovat harvinaislääkkeiden virallisen tunnustamisjärjestelmän luominen ja tällaisten lääkkeiden lääkkeen varsinaisesta markkinoimisen markkinoille saattamisesta alkaen. salliminen yksinoikeudella riittävän kauan tukipolitiikan keskeiset tehokkaan tekijät EHDOTUKSEN PERUSTELUT Tavoite Tämän ehdotuksen tavoitteena on perustaa yhteisön menettely harvinaislääkkeiden määrittelemiseksi ja ottaa käyttöön harvinaislääkkeiden tutkimuksen, kehittämisen ja markkinoille saattamisen kannustimia varsinkin myöntämällä 10 vuoden yksinoikeus lääkkeiden markkinointiin. Ehdotus liittyy sisämarkkinoiden toteuttamiseen ja sisältyy komission työohjelmaan vuodeksi 1997. Oikeusperusta ja menette/y Ehdotuksessa vahvistetaan harvinaislääkkeiden määrittelyn yhdenmukaistetut perusteet ja määrittelyyn käytettävä yhteisön menettely; siinä avataan yhteisön markkinat lääkkeille kyseisen keskitetyn menettelyn kautta ja harvinaislääkkeiksi määritetyille myönnetään niihin 10 vuoden yksinoikeus markkinoilla kaikkialla yhteisössä. EY:n perustamissopimuksen 100 a artikla tarjoaa oikeusperustan tällaiselle järjestelmälle. Yhdysvalloissa ja Japanissa saatu kokemus on vahvistanut sitä käsitystä, että markkinointiyksinoikeus on toimenpiteen menestyksen kannalta tärkeä kannustin. Käsitys vahvistui myös konsultoitaessa jäsenvaltioita ja teollisuutta. Jäsenvaltiot eivät voi toteuttaa toimenpidettä itsenäisesti ilman yhteisön ulottuvuutta, koska tämä olisi vastoin direktiiviä 65/65/ETY. Jos jäsenvaltiot ryhtyisivät tällaisiin toimiin koordinoimattomasti, yhteisön sisäinen kauppa vaikeutuisi ja kilpailu vääristyisi, mikä haittaisi sisämarkkinoiden toimintaa. Tämä ehdotus kuuluu kansanterveyden alaan, joten terveyden suojelun korkea taso on varmistettava 100 a artiklan 3 kohdan mukaisesti. Tämä merkitsee erityisesti sitä, että harvinaislääkkeen markkinointiin sen hyväksymisen yhteydessä myönnetty yksinoikeus voidaan peruuttaa, jos määrittelyperusteet eivät enää täyty tai jos lääkkeestä perittävä hinta on sellainen, että se mahdollistaa kohtuuttoman voiton. Lisäksi hyväksyntä voidaan myöntää myös toiselle lääkkeelle, jos hyväksynnän haltija ei pysty tarjoamaan lääkettä riittävästi tai jos toinen lääke osoittautuu luotettavammaksi, tehokkaammaksi tai kliinisiltä ominaisuuksiltaan paremmaksi kuin yksinoikeudella markkinoitava lääke. Toissijaisuus ja suhteeiiisuus Neuvosto painotti harvinaisten tautien lääkkeistä 20. joulukuuta 1995 antamassaan että "yhteisestä päätöslauselmassa lähestymistavasta harvinaisiin tauteihin ja harvinaisten tautien lääkkeisiin Euroopan tasolla on hyötyä epidemiologiselta, kansanterveydelliseltä ja taloudelliselta kannalta". (EYVL N:o C 350, 30. 12. 1995, s. 3), Kuten edellä todettiin, harvinaislääkkeiden ongelmat liittyvät harvinaisista sairauksista kärsivien potilaiden vähäisyyteen ja näiden sairauksien hoitoon kehitettyjen lääkkeiden kannattamattomuuteen. On selvää, että ongelmiin voidaan puuttua paremmin yhteisellä ja yhtenäisellä EY n tason toiminnalla kuin erillisillä kansallisilla aloitteilla. Yhteisön toiminnalla voidaan lisäksi hyödyntää paremmin niitä välineitä, joita lääkealalla on otettu käyttöön sisämarkkinoiden toteuttamiseksi, kuten asetuksella (ETY) N:o 2309/93 perustettua Euroopan lääkkeiden markkinoille saattamista koskevaa yhteisön lupamenettelyä. lääkearviointivirastoa ja estää syytä omalta jäsenvaltioita ole kuitenkaan edistämästä Ei harvinaislääkkeiden tutkimusta ja kehittämistä. Ehdotuksella perustetaan yhteisön lupamenettely harvinaislääkkeiksi määriteltyjen lääkkeiden markkinoille saattamiseksi, mutta se ei silti estä käyttämästä kansallisia menettelyjä (varsinkaan vastavuoroista tunnustamista), jos asianomaiset toimijat pitävät niitä tarkoituksenmukaisempina. Lisäksi harvinaislääkkeiden ehdotuksessa tutkimuksen, kehittämisen ja markkinoille saattamisen kannustimia oman toimivaltansa puitteissa. jäsenvaltioita kehotetaan ottamaan käyttöön osaltaan Lainsäädännön ja haliinnon yksinkertaistaminen Ehdotettu säädösmuoto on asetus. Kyseisellä säädöksellä, jota ei tarvitse saattaa osaksi jäsenvaltioiden kansallista oikeusjärjestelmää, erityisen hyvin perustaa harvinaislääkkeiden määrittelyyn tarkoitettu yhteisön menettely ja luoda yksinoikeus lääkkeeseen markkinoilla. voidaan Harvinaislääkkeeksi määrittelyä varten ehdotetaan yksinkertaista ja nopeaa menettelyä, jossa hyödynnetään nykyisiä rakenteita: Euroopan lääkearviointivirastoa ja ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä käsittelevää pysyvää komiteaa (jonka lausunto on kuitenkin tarpeen vain silloin, kun komission ehdotus poikkeaa lääkearviointiviraston lausunnosta). Tällä asetusehdotuksella luodaan yleiset oikeudelliset puitteet. Jos yksityiskohtaisemmat hallinnolliset määräykset ovat tarpeen, komissio antaa ne yleisinä ohjeina kuullen jäsenvaltioita, Euroopan lääkearviointivirastoa ja asianosaisia. Tämä menettelytapa on yleinen lääkealalla. Yhdenmukaisuus yhteisön muun politiikan kanssa sairauksia koskevasta yhteisön Oheinen ehdotus tuotiin julki tiedonannossa, jonka komissio julkaisi 26. toukokuuta 1997 kansanterveyden harvinaisia tärkein lopullinen). Oheisen toimintakehyksessä harvinaislääkkeen määrittelyperuste käsitteelle vastaa toimintaohjelmassa ehdotettua ohjeellista määritelmää (esiintyvyys alle viisi kymmentä tuhatta kohti yhteisössä). toimintaohjelmasta ehdotuksen harvinaisen (KOM(97) sairauden 225 tutkimuksen ja Lisäksi ehdotuksella jatketaan teknologisen kehittämisen neljännen puiteohjelman (1994-1998) toimia. Biolääketieteen ja terveyden ohjelmaan (Biomed 2) sisältyy tutkimustoimia tutkimusalue, harvinaislääkkeiden kehittämiseksi ja joka tukee harvinaisten sairauksien perus- ja kliinistä tutkimusta. harvinaisten sairauksien kuuluu johon jatkoa myös komission sovellettavista Ehdotus on teollisuuspolitiikan lopullinen). Harvinaislääkkeiden (KOM(93) 718 tutkimuksen ja kehittämisen kannustimilla tuetaan tiedonannon tavoitteiden mukaisesti luomista innovaatioita ja edistetään vakaan ja ennakoitavan sääntely-ympäristön lääketutkimukselle Euroopan unionissa. tiedonannolle edellytyksistä lääkealalla Kuulemiset Tästä ehdotuksesta on kuultu perusteellisesti alan eturyhmiä. Viranomaisten, korkeakoulujen, edustajista lääketeollisuuden muodostuva asiantuntijaryhmä kokoontui helmikuussa 1995 Brysselissä tarkastellakseen komission teettämän tutkimuksen tuloksia ja vetääkseen niistä tarpeelliset johtopäätökset. ja potilasjärjestöjen Neuvosto antoi joulukuussa 1995 päätöslauselman, jossa komissiota pyydettiin tutkimaan harvinaislääkkeiden tilannetta Euroopassa ja tekemään tarvittaessa ehdotuksia, joiden avulla erityisesti harvinaisiin sairauksiin tarkoitettujen lääkkeiden saatavuutta voitaisiin parantaa. toimitti elokuussa 1996 asianomaisille osapuolille Komissio luonnosehdotuksen harvinaislääkkeitä koskevaksi asetukseksi. Farmasian komitean työryhmä tarkasteli luonnosehdotusta kahdessa kokouksessa. Ehdotusta on tutkittu ja siitä on keskusteltu myös useissa julkisissa kokouksissa, erityisesti lääkevalmisteita käsittelevässä Euroopan parlamentin työryhmässä. Neuvottelujen jälkeen laadittiin joulukuussa 1996 muutettu luonnosehdotus. Tätä uutta luonnosehdotusta ovat tukeneet useat eri tahot, erityisesti harvinaisten sairauksien potilasjärjestöt. Nämä 1997 eurooppalaisen kattojärjestön EURORDISin, jonka päätavoitteita on myötävaikuttaa siihen, että harvinaislääkkeitä tukeva Euroopan yhteisön säädös annettaisiin nopeasti. lisäksi muodostaneet maaliskuussa järjestöt ovat Arviointi Tämä ehdotus sisältää useita erilaisia arviointimenettelyjä. ja tärkeimmän tutkimuksen kehittämisen Menettelyt liittyvät pääosin 10 vuoden yksinoikeuteen markkinoilla, joka muodostaa harvinaislääkkeiden kannustimen. Markkinointiyksinoikeus on erityisen arkaluonteinen järjestely, johon on varauduttava asianmukaisesti. Niinpä ehdotuksessa säädetään, että yksinoikeus voidaan peruuttaa kuudennen vuoden lopussa jäsenvaltion pyynnöstä, jos se voi osoittaa, että aikanaan harvinaislääkkeeksi määrittelemiseen oikeuttaneet ehdot eivät enää täyty tai että asianomaisesta lääkkeestä perittävä hinta on sellainen, että mahdollistaa kohtuuttoman voiton. Lisäksi yksinoikeudesta voidaan milloin tahansa poiketa, jos yksinoikeuden haltija ei pysty tarjoamaan lääkettä riittävästi tai jos toinen lääke osoittautuu luotettavammaksi, tehokkaammaksi tai kliinisiltä ominaisuuksiltaan paremmaksi kuin yksinoikeudella markkinoitava lääke. Lisäksi ehdotuksessa säädetään, että komissio arvioi järjestelyn kuusi vuotta sen käyttöönoton jälkeen ja julkaisee tällöin kertomuksen saaduista kokemuksista. Vaikutukset yrityksiin Tästä ehdotuksesta hyötyvät kaikki lääkkeiden tutkimukseen ja kehittämiseen osallistuvat yritykset niiden koosta, alasta ja toimipaikasta riippumatta. On kuitenkin syytä muistaa, että Yhdysvalloissa - missä ehdotetun kaltainen järjestelmä on ollut käytössä jo yli 12 vuotta - useimmat harvinaislääkkeiden määrittelyä koskevat hakemukset tulevat bioteknologiaan ja geenitekniikkaan erikoistuneilta pienyrityksiltä (valtaenemmistö harvinaisista sairauksista on joko geneettisiä tai muita kehityshäiriöitä). Ehdotuksen hyväksyminen ei edellytä teollisuudelta mukautumista, koska ehdotuksessa säädetään kannustinjärjestelmästä, jonka yritykset voivat halutessaan jättää huomiotta. Ehdotuksen pitäisi kannustaa lääkkeiden tutkimusta ja kehittämistä yhteisössä, millä voi olla vain myönteinen vaikutus työpaikkojen (erityisesti erityisosaamista vaativien) luomiseen sekä investointeihin ja uusien yritysten perustamiseen. Ehdotuksessa ei ole erityisesti pk-yrityksiä koskevia säännöksiä. EHDOTUKSEN OSATEKIJÄT Soveltamisala Ehdotettu järjestelmä koskee direktiivissä 65/65/ETY määriteltyjä ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä. Näitä ovat kaikki aineet tai aineiden yhdistelmät, jotka voidaan antaa ihmiselle tai eläimelle sairauden diagnoosiin, ehkäisyyn tai hoitoon. Huomattakoon erityisesti, että määritelmä kattaa myös rokotteet. Määritelmään eivät sisälly lääkinnälliset laitteet eivätkä ravinnon täydennysaineet. Tämä ei tarkoita sitä, että näitä tuotteita ei voitaisi käyttää harvinaisten sairauksia diagnoosissa, ehkäisyssä tai hoidossa. Ehdotettua kannustinjärjestelmää voidaan kuitenkin sen luonteen vuoksi soveltaa vain lääkkeisiin, joiden markkinoille saattaminen on luvanvaraista. Ehdotus ei koske myöskään eläinlääkkeitä, mikä selittyy jo sen tavoitteesta. Eläinten terveyden alalla on vastaavia ongelmia etenkin ns. pienten lajien osalta, mutta näihin ongelmiin ei voitaisi puuttua tällä ehdotuksella. Määrittelyn perusteet epidemiologisesti Hyväksytään yleisesti, että harvinaislääkkeet voidaan määritellä kahdenlaisin perustein, joko tai populaatiossa ilmaantuvuuden perusteella) tai taloudellisesti (sairauden hoitoon tarkoitetun lääkkeen oletetun kannattamattomuuden perusteella) Perusteet eivät välttämättä ole toisensa poissulkevia, joten tarpeen tullen voidaan käyttää molempia. esiintyvyyden havaittavan (tietyssä Epidemiologisilla perusteilla on selviä etuja, sillä objektiivinen arviointi lääkettä määriteltäessä onnistuu paljon paremmin epidemiologisin kuin taloudellisin perustein. Onhan selvää, että vuosia ennen lääkkeen varsinaista markkinoille saattamista tehtävä kehittämisinvestointien osaksi spekulaatiota. kattamismahdollisuuksien suureksi arviointi on Yhdysvalloissa käytettiin aluksi taloudellista perustetta {Orphan Drug Act 1983), oli osoitettava, ettei ollut kohtuullista edellyttää, että lääkkeen kehittämisestä ja yleisölle tarjoamisesta aiheutuvat kustannukset voitaisiin kattaa lääkkeen myynnillä Yhdysvalloissa. Järjestelmä ei kuitenkaan toiminut, joten kongressi muutti sitä vuonna 1984 lisäämällä siihen rinnakkain käytettävän epidemiologisen perusteen: tämän jälkeen lääke voitiin määritellä harvinaislääkkeeksi myös osoittamalla, että lääkkeellä hoidettavasta sairaudesta ihmistä. Yhdysvalloissa määriteltiin vuosina 1984-1992 kaikki kärsii alle 200 000 harvinaislääkkeet pelkästään epidemiologisin perustein. Ainoa väite, joka on toisinaan esitetty epidemiologisten perusteiden käyttöä vastaan, perustuu siihen huomioon, että jotkin Yhdysvalloissa harvinaislääkkeiksi määritellyt lääkkeet ovat myöhemmin osoittautuneet (hyvinkin) kannattaviksi. Näin on tapahtunut tosin vain hyvin harvoin (vain noin prosentissa tapauksista), mikä on osoituksena siitä, että Yhdysvalloissa voidaan tarkoituksenmukaisesti valita harvinaislääkkeiksi ehdolla olevat lääkkeet. epidemiologisen käytettävän perusteen avulla Näin ollen ehdotetaan, että ensisijaisesti käytettäisiin epidemiologista perustetta (esiintyvyys). Komissio on ehdottanut edellä mainitussa tiedonannossa harvinaisia sairauksia koskevasta yhteisön toimintaohjelmasta, että harvinaiset sairaudet määritellään sellaisiksi henkeä uhkaaviksi tai invalidisoiviksi sairauksiksi, joiden esiintyvyys on niin pieni, että niiden vuoksi tarvitaan erityisiä yhteistoimia, jotta ehkäistäisiin merkittävä prenataalinen tai varhainen sairastuvuus ja kuolleisuus tai yksilön elämänlaadun tai sosiaalistaloudellisen potentiaalin tiedonannossa ehdotetaan, että pieni esiintyvyys määriteltäisiin alle viideksi kymmentä tuhatta kohti koko yhteisössä. Tätä määritelmää ehdotetaan yhtenäisyyden nimissä myös oheisessa ehdotuksessa. Kuten huomataan, suhde on pienempi kuin Yhdysvalloissa käytetty (7,5 kymmentä tuhatta kohti) ja hieman suurempi kuin Japanissa käytetty (4 kymmentä tuhatta kohti). Esiintyvyys määritellään yhteisössä siten, että kolmannessa maailmassa yleisten mutta meillä harvinaisten sairauksien (esim. trooppisten sairauksien) ehkäisyyn tai hoitoon tarkoitetut lääkkeet hyötyisivät uudesta järjestelmästä. tuntuva heikkeneminen. Lisäksi On myös sairauksia, jotka eivät tarkkaan ottaen kuulu harvinaisten sairauksien luokkaan, mutta jotka eivät toistaiseksi ole päässeet kunnolla hyötymään lääketieteen kehityksestä. Näitä ovat henkeä uhkaavat tai invalidisoivat tartuntataudit, joiden diagnoosiin, hoitoon tai ehkäisyyn tarkoitettujen lääkkeiden tutkimusta ja kehittämistä on syytä kannustaa. Näille lääkkeille pitäisi myöntää harvinaislääkkcen asema, vaikka niillä hoidettavien sairauksien esiintyvyys olisikin enemmän kuin viisi kymmentä tuhatta kohti. Tällöin on kuitenkin voitava osoittaa, että ilman harvinaislääkkeen aseman tuomia kannustimia lääkkeitä ei alettaisi kehittää. Jos voidaan osoittaa, että harvinaislääkkeen markkinointi on osoittautunut ennakoitua kannattavammaksi, kaikki jäsenvaltiot voivat vaatia yksinoikeuden peruuttamista kuudennen vuoden lopussa markkinoille saattamista koskevan luvan myöntämisen jälkeen (ks. jäljempänä "Yksinoikeus lääkkeen markkinointiin"). Harvinaislääkkeitä käsittelevä komitea Määrittelyä koskevien hakemusten arvioinnissa on tarkoituksenmukaista hyödyntää ensisijaisesti nykyisiä rakenteita eli asetuksella (ETY) N:o 2309/93 perustettua Euroopan lääkearviointivirastoa, jolla on tehtävään tarvittavat resurssit ja infrastruktuuri. Itse arvioinnista voisi todennäköisesti huolehtia lääkevalmistekomitea, joka vastaa lääkearviointivirastossa kaikista ihmisille tarkoitettujen lääkkeiden arviointiin liittyvistä tieteellisistä kysymyksistä. Ratkaisulla olisi kuitenkin myös haittapuolensa. Ensinnäkin sillä annettaisiin yhdelle ainoalle komitealle valtuudet ilmoittaa kantansa harvinaislääkkeeksi määrittelemistä koskeviin hakemuksiin lausuntonsa harvinaislääkkeiden markkinoille saattamista koskevista hakemuksista. Toiseksi lääkevalmistekomitean työtaakka on jo nyt melkoinen. ja sen jälkeen myös antaa Tämän sijaan pitäisikin perustaa uusi komitea Euroopan lääkearviointivirastoon, joka huolehtisi komitean sihteeristön tehtävistä. Komitea koostuisi jäsenvaltioiden nimittämistä jäsenistä, jotka valittaisiin heidän asemansa ja kokemuksensa perusteella harvinaisten sairauksien alalla. Komiteaa täydentäisi kolme komission nimeämää potilasjärjestöjen edustajaa lääkearviointiviraston suosituksesta ja joiden erityistehtävänä olisi varmistaa yhteydet lääkevalmistekomiteaan. Sekä jäsenvaltioiden edustajat että lääkevalmisteita käsittelevä Euroopan parlamentin työryhmä ovat kannattaneet tällaista komiteaa, johon kuuluisi potilasjärjestöjen edustajia. jotka komissio nimittäisi sekä kolme henkilöä, Määrittelymenettely Määrittelymenettelyn pitäisi olla nopea ja joustava. Lääkearviointiviraston sihteeristö käsittelisi hakemuksen siten, että harvinaislääkkeitä käsittelevä komitea voisi antaa lausuntonsa 60 päivän kuluessa siitä, kun sihteeristö on kelpuuttanut hakemuksen. Harvinaislääkkeen määrittelemisellä on huomattava juridinen vaikutus sekä sen kehittämisen rahoittajaan että kolmansiin osapuoliin, joten yhteisön toimielimen (tässä tapauksessa komission) pitäisi päättää siitä. Komissiolla olisi 30 päivää aikaa päätöksen tekemiseen. Poikkeustapauksissa, joissa komission päätös eroaa harvinaislääkkeitä lääkkeitä käsittelevän komitean käsittelevän pysyvän komitean (Ula-tyyppisen sääntelykomitean) menettelyä. sovellettaisiin tarkoitettuja lausunnosta, ihmisille Tutkimussuunnitelmaa koskevissa asioissa avustaminen Harvinaislääkkeen kehittämiseen liittyy tiettyjä erityisongelmia, jotka on otettava huomioon. Voi esimerkiksi olla hyvinkin vaikeaa löytää potilaita kliinisiin tutkimuksiin, jos tutkittava lääke todennäköisesti koskee vain hyvin harvoja potilaita. syystä ehdotuksessa Tästä pyytää ja kliinisten lääkearviointivirastoa avustamaan tutkimusten toteuttamisessa ja seurannassa sekä kaikissa muissakin lupahakemuksen sisältöön liittyvissä kysymyksissä. annetaan tutkimussuunnitelman rahoittajalle mahdollisuus laatimisessa Markkinoille saattamista koskeva yhteisön lupa Markkinoille saattamista koskeva yhteisön lupa (jonka yhteisö myöntää ns. keskitetyn menettelyn avulla) on yksinkertaisin ja nopein keino saattaa lääke markkinoille koko yhteisössä. Siksi menettelyä pitäisi helpottaa harvinaislääkkeiden osalta. Tätä varten ehdotetaan kahta toimenpidettä. lääke täyttää asetuksen (ETY) N:o 2309/93 On ensinnäkin syytä vapauttaa harvinaislääkettä koskevan luvan hakija velvoitteesta osoittaa, että liitteen vaatimukset. Useimmiten lääke täyttää liitteen vaatimukset helposti, mikä johtuu joko siitä, että kyse on bioteknologisella menetelmällä valmistetusta lääkkeestä (valtaosa harvinaisista sairauksista on joko geneettisiä tai muita kehityshäiriöitä, jolloin tällaisten sairauksien diagnoosissa, ehkäisyssä tai hoidossa turvaudutaan perinteisesti geenitekniikkaan), tai siitä, että lääkkeestä on erityistä hyötyä terapiassa. Yksinkertaisin ratkaisu olisi kuitenkin säätää, että harvinaislääkkeisiin voidaan suoraan soveltaa keskitettyä menettelyä. On myös otettava huomioon, että keskitetyn menettelyn käytöstä on suoritettava lääkearviointivirastolle maksu asetuksen (ETY) N:o 297/95 mukaisesti. Kun on kyse kannattamattomista lääkkeistä, tämän maksun suorittaminen voi olla hankala este. Harvinaisista sairauksista kärsivillä potilailla on kuitenkin oikeus edellyttää lääkkeiltään samoja lääkkeiltä, joten arviointiperusteita ei saisi väljentää. Siksi pitäisi ottaa käyttöön järjestelmä, jonka avulla voitaisiin samalla sekä vapauttaa harvinaislääkettä koskevan luvan hakija maksusta joko kokonaan tai osittain että maksaa lääkearviointivirastolle (esittelijöille ja arvioinnista tchokkuustakeita kuin muiltakin turvallisuus- ja laatu-, vastaaville asiantuntijoille) suoritetuista palveluista. Tätä varten yhteisön talousarviosta ehdotetaan maksettavaksi vuosittainen osuus, jonka nimenomaisena tarkoituksena olisi kattaa harvinaislääkkeiden maksuvapautukset (ks. rahoitusselvitys). Painotettakoon, että vaikka keskitettyä menettelyä voidaan käyttää harvinaislääkkeiden luvanantoon, menettely ei ole pakollinen. Tällainen velvoite ei vastaisi tämän ehdotuksen tavoitetta eikä suhteellisuusperiaatetta. Jos harvinaislääkkeen rahoittaja päättää syystä tai toisesta käyttää muuta kuin keskitettyä menettelyä (vastavuoroista tunnustamista), hänen on voitava tehdä niin. Yksinoikeus lääkkeen markkinointiin Yleisesti ollaan yksimielisiä siitä, että yksinoikeus lääkkeeseen markkinoilla on keskeinen ja olennainen osa harvinaislääkkeiden tutkimuksen ja kehittämisen kannustinjärjestelmää. Oheisessa asetusehdotuksessa markkinointiyksinoikcus myönnetään vain, jos yhteisö on määritellyt lääkkeen harvinaislääkkeeksi ja myöntänyt sille markkinoille saattamista koskevan luvan. Näin annettu suoja estää sen, että yhteisö tai jäsenvaltio myöntäisi myöhemmin samalle tuotteelle (eli samalle vaikuttavalle aineelle) markkinointiluvan samaa terapeuttista indikaatiota varten. Suoja ei siis estä toisen valmisteen markkinoille saattamista saman terapeuttisen terapeuttista indikaation osalta, millä rajoitettaisiin perusteettomasti innovaatiota, kolmansien osapuolten oikeuksia ja potilaiden odotuksia. On selvää, että erityisesti lääkkeiden makromolekyylien (proteiinien) osalta, joiden aminohappojärjestyksissä on vain hyvin pieniä eroja. Yhdysvalloissa saadusta alan kokemuksesta on erityistä hyötyä laadittaessa asiaa koskevia suuntaviivoja, jotka komissio vahvistaa kuullen jäsenvaltioita ja lääkearviointivirastoa. samankaltaisuusasteen määrittäminen ongelmallista on On tärkeää huomata, että pelkällä määrittelyllä ei vielä myönnetä yksin- eikä ennakko- oikeutta. Niinpä useat rahoittajat voivat periaatteessa saada määritellyksi saman valmiste- indikaatioyhdistelmän, jos muiden tekijänoikeuksien (joita tällä ehdotuksella ei tietenkään rajoiteta) soveltamisesta ei muuta johdu. Kun valmiste-indikaatioyhdistelmää koskeva yhteisön markkinointilupa on myönnetty yhdelle rahoittajalle, yhteisön lupaa tai kansallista lupaa ei voida enää myöntää muille rahoittajille saman valmiste-indikaatioyhdistelmän osalta. testituloksia koskevien Yksinoikeuden kestoksi ehdotetaan 10 vuotta (Yhdysvalloissa kesto on 7 vuotta); 10 jotka vuotta on yhteisössä niiden markkinointiluvan haltija on antanut hakemuksensa tueksi. Kestoa voidaan kuitenkin supistaa kuuteen vuoteen jäsenvaltion pyynnöstä, jos se voi osoittaa, että yksi tai useampi lääkettä määriteltäessä käytetyistä ehdoista (esiintyvyys alle viisi kymmentä tuhatta kohti tai henkeä uhkaavan tai invalidisoivan sairauden hoitoon tarkoitetun lääkkeen oletettu kannattamattomuus) ei enää täyty tai että markkinointiluvan haltija vaatii valmisteesta kohtuuttoman hinnan. suoja-aika, tietojen investoida Yksinoikeus markkinointiin kannattamattomaan tutkimukseen, mutta se ei saisi olla ristiriidassa potilaiden etujen eikä kansanterveysvaatimusten että Siksi markkinointiyksinoikeudesta voidaan poiketa, jos yksinoikeuden haltija ei pysty 10 ehdotuksessa teollisuudelle säädetään, kannustin kanssa. tärkeä on tarjoamaan lääkettä riittävästi tai jos toinen hakija voi osoittaa, että hänen oma lääkkeensä on luotettavampi tai tehokkaampi. Suuntaviivoissa, jotka komissio aikanaan julkaisee (ks. edellä), käsitellään myös näitä kysymyksiä. On huomattava, että kun yksinoikeudesta poiketaan, sitä ei varsinaisesta peruuteta ja se edelleen estää myöntämästä uusia lupia samalle valmisteelle samaa indikaatiota verten. Muut kannustimet Yksinoikeus markkinointiin on epäilemättä tärkein kannustin kehittää harvinaislääkkeitä, mutta ei varmaankaan ainoa. Yhteisön ja jäsenvaltioiden tehtävänä on säätää oman toimivaltansa puitteissa muista kannustimista, jotka hyödyttäisivät erityisesti (mutta ei yksinomaan) yhteisön harvinaislääkkeiksi määrittelemiä tasolla tärkeimmät kannustimet liittyvät tutkimuksen tukemiseen, kun taas verokannustimet (erityisesti veronhuojennukset) lienevät tehokkain kansallinen tapa kannustaa tutkimusta. lääkkeitä. Yhteisön Komissio laatii yksityiskohtaisen luettelon käytettävistä kannustimista jäsenvaltioiden toimittamien tietojen pohjalta. 11 EHDOTUKSEN TEKSTI Ehdotus: Euroopan parlamentin ja neuvoston asetus (EY) Harvinaislääkkeistä Euroopan parlamentti ja Euroopan unionin neuvosto, jotka ottavat huomioon Euroopan yhteisön perustamissopimuksen ja erityisesti sen 100 a artiklan, ottavat huomioon komission ehdotuksen, ottavat huomioon talous- ja sosiaalikomitean lausunnon, noudattavat EY:n perustamissopimuksen 189 b artiklassa määrättyä menettelyä, sekä katsovat, että 1. 2. 3. 4. 5. joitakin sairauksia ilmenee niin harvoin, että tällaisen sairauden diagnosoimiseen, ehkäisemiseen tai hoitamiseen käytettävän lääkkeen kehittämisestä ja markkinoille saattamisesta aiheutuvia kustannuksia ei saada katettua lääkkeen oletetuilla myyntituloilla; lääkettä tavanomaisessa markkinatilanteessa; tämän vuoksi mainittuja lääkkeitä kutsutaan "harvinaislääkkeiksi", lääketeollisuus ei ole halukas kehittämään tällaista harvinaisia sairauksia sairastavat potilaat ovat oikeutettuja samanlaatuiseen hoitoon kuin muutkin potilaat; tämän vuoksi on tarpeen edistää sitä, että lääketeollisuus tutkii, kehittää ja saattaa markkinoille mainittuja lääkkeitä; harvinaislääkkeiden kannustimin Amerikan kehittämistä Yhdysvalloissa vuodesta 1983 ja Japanissa vuodesta 1993, edistetty on kuin yhteisönkin Euroopan unionissa on toistaiseksi toteutettu vain rajoitettuja toimia niin kansallisella kehittämisen tasolla edistämiseksi; tällainen toiminta on parasta toteuttaa yhteisön tasolla, jotta voidaan hyötyä mahdollisimman laajoista markkinoista ja estää rajallisten voimavarojen hajaantuminen; toiminta yhteisön tasolla on suotavampaa kuin jäsenvaltioiden koordinoimattomat toimenpiteet, jotka voivat johtaa kilpailun vääristymiin ja yhteisön sisäisen kaupan esteisiin, harvinaislääkkeiden olisi määriteltävä yksinkertaisesti ja yksiselitteisesti, mitkä harvinaislääkkeet ovat oikeutettuja kannustimiin; asianmukaisin tapa saavuttaa tämä tavoite on ottaa määrittelemiseksi menettely avoin käyttöön harvinaislääkkeiksi, lääkkeiden yhteisön on laadittava puolueettomat perusteet mainitun määrittelemisen tekemiseksi; tai mainittujen perusteiden olisi perustuttava diagnosoitavan, ehkäistävän hoidettavan sairauden esiintyvyyteen; enintään viittä tapausta 10 000 henkilöä kohti pidetään yleensä asianmukaisena rajana; henkeä uhkaavien tai vaikeiden tartuntatautien olisi oltava oikeutettuja kannustimiin, vaikka niiden esiintyvyys olisi enemmän kuin viisi tapausta 10 000 henkilöä kohti, 12 6. 7. 8. 9. 10. tutkimaan olisi harvinaislääkkeeksi määrittelemistä koskevia hakemuksia perustettava komitea, jonka jäsenet jäsenvaltiot nimeävät heidän mainittujen tautien tutkimiseen ja hoitamiseen liittyvän kokemuksensa perusteella; kyseiseen komiteaan pitäisi lisäksi kuulua kolme komission nimeämää potilasjärjestöjen edustajaa sekä kolme henkilöä, jotka komissio nimittäisi lääkearviointiviraston riittävästä suosituksesta; yhteensovittamisesta ja lääkevalmistekomitean välillä, oltava käsittelevän lääkearviointiviraston harvinaislääkkeitä vastuussa komitean olisi sovellettava mainittuja sairauksia sairastavat potilaat ansaitsevat samanlaatuiset, yhtä turvalliset ja yhtä tehokkaat lääkkeet kuin muutkin potilaat; harvinaislääkkeisiin olisi näin harvinaislääkkeiden ollen kehittämisen rahoittajilla olisi oltava mahdollisuus saada yhteisön lupa; Euroopan lääkearviointivirastolle maksettava maksusta olisi luvan antamisen helpottamiseksi; yhteisön talousarviosta olisi korvattava Euroopan lääkearviointivirastolle sen tästä johtuva tulojen pieneneminen; luovuttava yhteisön arviointimenettelyä; tavanomaista Amerikan Yhdysvalloissa ja Japanissa saatujen kokemukset osoittavat, että tehokkain kannustin saada teollisuus investoimaan harvinaislääkkeiden kehitykseen ja markkinoille saattamiseen on mahdollisuus saada yksinoikeus lääkkeeseen markkinoilla joiksikin vuosiksi, joiden aikana osa investoinneista on mahdollisuus saada takaisin; neuvoston direktiivin 65/65 4 artiklan 8 kohdan a alakohdan iii alakohdan mukainen tietosuoja ei ole riittävä kannustin tähän tarkoitukseen; yksinoikeus siihen terapeuttiseen indikaatioon, jota varten harvinaislääkkeen määritelmä on annettu; potilaiden etujen suojelemiseksi harvinaislääkkeelle myönnetty yksinoikeus markkinoilla ei saisi estää saattamasta markkinoille vastaavaa lääkettä, joka on turvallisempi, tehokkaampi tai muutoin kliinisesti parempi, lääkkeeseen markkinoilla olisi kuitenkin rajoitettava tässä asetuksessa harvinaislääkkeiksi määriteltyjen lääkkeiden rahoittajilla olisi jäsenvaltioiden myöntämistä oltava oikeus hyötyä kaikista yhteisön kannustimista, joilla tuetaan harvinaisten sairauksien diagnosointiin, ehkäisyyn tai hoitoon tarkoitettujen lääkkeiden tutkimusta tai kehitystä, tai tutkimuksen ja teknologisen kehittämisen neljänteen puiteohjelmaan (1994-1998) kuuluvassa Biomed 2 -erityisohjelmasta tuetaan harvinaisten sairauksien hoidon tutkimusta, johon kuuluu menetelmiä harvinaislääkkeiden nopeaksi kehittämiseksi ja sen selvittäminen, mitä harvinaislääkkeitä Euroopassa jo on saatavilla; tämän rahoituksen tarkoituksena on edistää kansainvälisen yhteistyön aikaansaamista, jotta harvinaisista sairauksista voitaisiin tehdä perus- ja kliinistä tutkimusta; harvinaisten sairauksien tutkimus on jatkossakin komission painopistealueita, sillä se on sisällytetty komission ehdotukseen tutkimuksen ja teknologisen kehittämisen viidenneksi perustetaan oikeuskehys, joka mahdollistaa kyseisen tutkimuksen tulosten täytäntöönpanon nopeasti ja tehokkaasti, ja puiteohjelmaksi (1998-2002); asetuksella tällä 11. harvinaiset sairaudet on määritelty yhteisön toiminnan ensisijaiseksi alaksi kansanterveyden toimintakehyksessä (KOM(93) 559 lopullinen); komissio on tiedonannossaan harvinaisia sairauksia koskevasta yhteisön toimintaohjelmasta kansanterveyden toimintakehyksessä (KOM(97) 225 lopullinen) päättänyt asettaa harvinaiset sairaudet etusijalle kansanterveysalan politiikassaan; komissio on 13 antanut ehdotuksen Euroopan parlamentin ja neuvoston päätökseksi harvinaisia sairauksia koskevan yhteisön toimintaohjelman hyväksymisestä vuosiksi 1999- toimintakehyksessä; ohjelmaan kuuluu 2003 kansanterveyden tiedottamista, liittyviä väestössä esiintyviä ryppäitä ja kyseisten harvinaisiin sairauksiin sairauksien potilasjärjestöille annettavaa tukea koskevia toimia; tällä asetuksella toteutetaan yksi kyseisessä toimintaohjelmassa tarkoitetuista tärkeistä kohdista, OVAT ANTANEET TÄMÄN ASETUKSEN: 14 / artikla Tavoite Tämän asetuksen tarkoituksena on ottaa käyttöön yhteisön menettely määrittelemiseksi harvinaislääkkeiksi määriteltyjen lääkkeiden tutkimiseksi, kehittämiseksi ja saattamiseksi markkinoille. lääkkeiden ja myöntää kannustimia harvinaislääkkeiksi 2 artikla Soveltamisala ja määritelmät Tässä asetuksessa tarkoitetaan 'lääkkeellä' ihmisille tarkoitettua lääkettä, sellaisena kuin se on määriteltynä direktiivin 65/65/ETY 2 artiklassa, 'harvinaislääkkeellä' tämän asetuksen edellytysten mukaisesti määriteltyä lääkettä, 'rahoittajalla' yhteisöön sijoittautunutta oikeus- tai luonnollista henkilöä, joka hakee lääkkeen määrittelemistä harvinaislääkkeeksi, 'virastolla' Euroopan lääkearviointivirastoa. 3 artikla Harvinaislääkkeeksi määrittelemisen perusteet 1. 2. Lääke määritellään harvinaislääkkeeksi, jos sen rahoittaja voi osoittaa, että lääke on tarkoitettu sellaisen sairauden diagnosointiin, ehkäisyyn tai hoitoon, jota esiintyy enintään viidellä potilaalla kymmentä tuhatta henkilöä kohti yhteisössä hakemuksen tekoajankohtana, ja että mainittuun sairauteen ei ole olemassa tyydyttävää yhteisössä luvan saanutta diagnoosi-, ehkäisy- tai hoitomenetelmää tai, jos sellainen menetelmä on olemassa, että kyseisen lääkkeen voidaan kohtuudella odottaa olevan turvallisempi, tehokkaampi tai muuten kliinisesti parempi kuin muut lääkkeet. Sen estämättä, mitä 1 kohdassa säädetään, lääke voidaan myös määritellä harvinaislääkkeeksi, jos rahoittaja voi osoittaa, että lääke on tarkoitettu henkeä uhkaavan tai vakavan tartuntataudin hoitoon yhteisössä ja että sen markkinoille saattaminen tuottoa tarvittavien investointien kattamiseksi. ilman kannustimia ei todennäköisesti antaisi riittävää 3. Kuultuaan yksityiskohtaiset ohjeet tämän artiklan soveltamisesta. jäsenvaltioita, virastoa ja asianomaisia tahoja komissio laatii 15 4 artikla Harvinaislääkkeitä käsittelevä komitea 1. 2. 4. 5. 6. Perustetaan harvinaislääkkeitä käsittelevä komitea, jäljempänä 'komitea'. Komitean tehtäviin kuuluvat a) b) c) 3. tutkia kaikki hakemukset, jotka sille jätetään tämän asetuksen mukaisesti; lääkkeen määrittelemistä harvinaislääkkeeksi koskevat neuvoa komissiota pyydettäessä Euroopan unionin harvinaislääkkeitä koskevan politiikan laatimisessa ja kehittämisessä; avustaa komissiota kansainvälisissä yhteyksissä harvinaislääkkeisiin liittyvissä asioissa erityisesti Amerikan Yhdysvaltoihin ja Japaniin, ja yhteyksissä potilaiden tukiryhmiin. Komitea koostuu kunkin jäsenvaltion nimeämästä yhdestä jäsenestä, komission nimeämistä, potilasjärjestöjä edustavista kolmesta jäsenestä ja kolmesta edustajasta, jotka komissio nimeää viraston suosituksesta. Komitean jäsenet nimitetään kolmen vuoden toimikaudeksi, joka voidaan uudistaa. Heidän valitaan heidän asemansa ja kokemuksensa perusteella harvinaisten sairauksien hoidon tai tutkimuksen alalla. Komitea valitsee puheenjohtajan, jonka toimikausi on kolme vuotta ja voidaan uudistaa. Komission edustajat ja viraston toimitusjohtaja tai hänen edustajansa saavat osallistua kaikkiin komitean kokouksiin. Virasto huolehtii komitean sihteeristön tehtävistä. 5 artikla Harvinaislääkkeeksi määrittelemisen menettely 1. Jotta lääke voidaan määritellä harvinaislääkkeeksi, rahoittajan on tehtävä virastolle sitä koskeva hakemus. 2. Hakemukseen on liitettävä seuraavat tiedot ja asiakirjat: a) b) c) d) rahoittajan nimi tai toiminimi ja pysyvä osoite; lääkettä koskevat laadulliset ja määrälliset tiedot; ehdotettu terapeuttinen indikaatio; osoitus siitä, että hakemukseen voidaan soveltaa 3 artiklan 1 tai 2 kohdassa esitettyjä perusteita. 3. 4. Kuultuaan yksityiskohtaiset ohjeet määrittelyä koskevien hakemusten muodostaja sisällöstä. jäsenvaltioita, virastoa tahoja komissio ja asianomaisia laatii tarkistaa, että hakemus on oikein Virasto laatii komitealle yhteenvetokertomuksen. Virasto voi tarvittaessa pyytää rahoittajaa täydentämään hakemukseen liitettyjä tietoja ja asiakirjoja. laadittu, ja 16 5. 6. 7. 8. Virasto huolehtii siitä, että komitea antaa lausuntonsa 60 päivän kuluessa oikein laaditun hakemuksen vastaanottamisesta. Lausuntoa laatiessaan komitea pyrkii kaikin keinoin pääsemään yksimielisyyteen. Jos yksimielisyyttä ei saavuteta, lausunto koostuu jäsenten enemmistön kannasta. Lausunto voidaan hankkia kirjallista menettelyä käyttäen. Kun komitean lausunnossa esitetään, että annetut tiedot eivät vastaa 3 artiklan 1 kohdassa säädettyjä perusteita, virasto ilmoittaa tästä välittömästi rahoittajalle. Rahoittaja voi kolmenkymmenen päivän kuluessa lausunnon vastaanottamisesta tehdä yksityiskohtaisen perustellun valituksen, jonka virasto antaa komitean käsiteltäväksi. Komitea tutkii seuraavassa kokouksessaan, olisiko lausuntoa tarkistettava. Virasto toimittaa komitean lopullisen lausunnon välittömästi komissiolle, joka antaa sitä koskevan päätöksen kolmenkymmenen päivän kuluessa lausunnon vastaanottamisesta. Jos luonnos päätökseksi ei poikkeuksellisesti ole komitean lausunnon mukainen, päätös tehdään asetuksen (ETY) N:o 2309/93 72 artiklassa säädettyä menettelyä noudattaen. Päätöksestä ilmoitetaan rahoittajalle, ja se annetaan tiedoksi virastolle ja jäsenvaltioiden toimivaltaisille viranomaisille. 9. Määritellyt lääkkeet merkitään yhteisön harvinaislääkkeiden rekisteriin. 6 artikla Tutkimussuunnitelmaa koskevissa asioissa avustaminen 1. rahoittaja voi ennen markkinoille saattamista koskevan Harvinaislääkkeen lupahakemuksen tekemistä pyytää virastolta neuvoa erilaisten kokeiden ja tutkimusten tekemisessä, jotka ovat tarpeen lääkkeen laadun, turvallisuuden ja tehokkuuden osoittamiseksi. 2. Virasto ottaa käyttöön harvinaislääkkeiden kehittämistä koskevan menettelyn, joka kattaa erityisesti: a) b) avustamisen tutkimussuunnitelman laadinnassa ja kliinisten tutkimusten seurannassa; sääntöjä koskevan avustamisen lupahakemuksen sisällön määrittelemisessä neuvoston asetuksen (ETY) N. o 2309/93 6 artiklan mukaisesti. 7 artikla Yhteisön markkinoille saattamista koskeva lupa 1. 2. Harvinaislääkkeen markkinoille saattamisesta vastaava henkilö voi pyytää yhteisöltä lupaa lääkkeen markkinoille saattamiseksi asetuksen (ETY) N:o 2309/93 säännösten mukaisesti ilman, että on välttämätöntä perustella lääkkeen olevan mainitun asetuksen liitteen yhdenkään osan vaatimusten mukainen. Yhteisö myöntää virastolle vuosittain erityisen rahoitusosuuden asetuksen (ETY) N. o 2309/93 57 artiklassa säädetyn rahoitusosuuden lisäksi. Virasto käyttää tätä rahoitusosuutta yksinomaan asetuksen (EY) N:o 2309/93 nojalla vahvistettujen yhteisön sääntöjen mukaisten maksujen kattamiseen. Viraston toimitusjohtaja laatii kunkin vuoden lopussa yksityiskohtaisen kertomuksen erityisen rahoitusosuuden 17 3. 1. 2. 3. 4. 5. käytöstä. Kunakin vuonna jäljelle jäänyt rahoitusosuuden määrä siirretään ja vähennetään seuraavan vuoden erityisestä rahoitusosuudesta. Harvinaislääkkeelle myönnetty markkinoille saattamista koskeva lupa koskee ainoastaan sellaisia terapeuttisia indikaatioita, jotka täyttävät 3 artiklassa asetetut ehdot. Tämä ei rajoita mahdollisuutta hakea erillistä markkinoille saattamista koskevaa lupaa sellaisten muiden indikaatioiden osalta, jotka eivät kuulu tämän asetuksen soveltamisalaan. 8 artikla Yksinoikeus lääkkeeseen markkinoilla Kun harvinaislääkkeelle on myönnetty markkinoille saattamista koskeva lupa asetuksen (ETY) N:o 2309/93 nojalla, yhteisö ja jäsenvaltiot eivät saa kymmeneen vuoteen hyväksyä toista markkinoille saattamista koskevaa lupahakemusta eivätkä myöntää markkinoille saattamista koskevaa lupaa tai jatkaa voimassa olevaa markkinoille saattamista koskevaa lupaa vastaavanlaisen lääkkeen osalta samaa terapeuttista indikaatiota varten. lyhentää kuuteen Määräaikaa voidaan kuitenkin viidennen vuoden lopussa vuoteen, jos jäsenvaltio voi osoittaa, että mainittu lääke ei enää täytä 3 artiklassa säädettyjä perusteita tai että mainitusta lääkkeestä perittävä hinta on sellainen, että se mahdollistaa kohtuuttoman voiton. Jäsenvaltion on tällöin aloitettava 5 artiklassa säädetty menettely. Poiketen siitä, mitä I kohdassa säädetään ja tämän kuitenkaan estämättä soveltamasta henkistä omaisuutta koskevaa lainsäädäntöä tai muuta yhteisön antaa lainsäädäntöä, markkinoille vastaavanlaiselle lääkkeelle, jolla on sama terapeuttinen indikaatio, jos saattamista koskeva voidaan lupa a) b) c) alkuperäisen harvinaislääkkeen markkinoille saattamista koskevan luvan haltija on antanut hyväksymisensä toiselle hakijalle tai alkuperäisen harvinaislääkkeen markkinoille saattamista koskevan luvan haltija ei pysty toimittamaan riittävää määrää lääkettä taikka toinen hakija pystyy osoittamaan hakemuksessaan, että vaikka toinen lääke on vastaavanlainen kuin jo lääke on turvallisempi, tehokkaampi tai muutoin kliinisesti parempi kuin jo luvan saanut lääke. luvan saanut toinen lääke, Kun yksinoikeus lääkkeeseen markkinoilla on päättynyt, harvinaislääke poistetaan yhteisön harvinaislääkkeiden rekisteristä. Tässä artiklassa tarkoitetaan "vastaavanlaisella lääkkeellä" lääkettä, joka koostuu samasta kemiallisesti vaikuttavasta aineesta tai sen vaikuttavasta osasta, mukaan lukien aineen isomeerit ja isomeerien seokset, kompleksit, esterit ja muut ei- kovalentit johdokset, ja laadullisesti ja määrällisesti samat kuin toksikologiset ominaisuudet ovat alkuperäisellä valmisteella, jos viimeksi mainittujen aineiden farmakologiset biologiselta vaikutukseltaan samanlaisesta aineesta (mukaan lukien aineet, jotka ja/tai eroavat alkuperäisestä aineesta molekyylirakenteensa, valmistusmenetelmänsä osalta), jos mainitun aineen farmakologiset ominaisuudet ovat laadullisesti ja määrällisesti samat kuin alkuperäisellä valmisteella, lähtöaineensa 18 lukien radiofarmascuttisclla vaikutukseltaan samanlaisesta aineesta (mukaan aineet, joissa on erilaiset radionuklidit, ligandit, merkitsemispaikat tai molekyylin ja radionuklidin väliset sidosmekanismit), jos diagnostiset ja terapeuttiset indikaatiot ovat samat kuin alkuperäisellä valmisteella. Kuultuaan yksityiskohtaiset ohjeet tämän artiklan soveltamisesta. jäsenvaltioita, virastoa ja asianomaisia tahoja komissio laatii 1. 2. 3. 4. 9 artikla Muut kannustimet laman asetuksen soveltamisalaan kuuluvat harvinaislääkkciksi määritellyt lääkkeet ovat oikeutettuja yhteisön ja jäsenvaltioiden kannustimiin, joiden tarkoituksena on edistää harvinaislääkkeiden tutkimusta, kehittämistä ja saatavuutta. Jäsenvaltioiden on toimitettava komissiolle kuuden kuukauden kuluessa tämän toimenpiteistä, joita ne ovat asetuksen antamisesta yksityiskohtaiset toteuttaneet harvinaislääkkeiden ja saatavuuden edistämiseksi. Mainitut tiedot on saatettava säännöllisesti ajan tasalle. tutkimuksen, kehittämisen tiedot Jäsenvaltioiden on myös harkittava harvinaislääkkeiden markkinoille saattamista koskevista lupahakemuksista perittävien maksujen peruuttamista joko osittain tai kokonaan. Komissio julkaisee yhden vuoden kuluessa tämän asetuksen antamisesta yksityiskohtaisen luettelon kaikista yhteisön ja jäsenvaltioiden kannustimista, joiden tarkoituksena on edistää harvinaislääkkeiden tutkimusta, kehittämistä ja saatavuutta. Tämä luettelo on saatettava säännöllisesti ajan tasalle. 10 artikla Yleiskertomus Komissio yleiskertomuksen tämän asetuksen soveltamisesta saaduista kokemuksista. julkaisee kuuden vuoden kuluttua tämän asetuksen voimaantulosta 11 artikla Voimaantulo Tämä asetus tulee voimaan kolmantenakymmenentenä päivänä sen jälkeen, kun se on julkaistu Euroopan yhteisöjen virallisessa lehdessä. Tämä asetus on kaikilta osiltaan velvoittava, ja sitä sovelletaan sellaisenaan kaikissa jäsenvaltioissa. 19 RAIIOITUSSELVITYS 1. TOIMENPITEEN NIMI Ehdotus Euroopan parlamentin ja neuvoston asetukseksi harvinaislääkkeistä 2. BUDJETTIKOHDAT B5-3120 rahoitusosuus EMEAn Yhteisön - EMEAn ylimääräiset henkilöstö- ja toimintakustannukset, jotka liittyvät harvinaislääkkeitä ja käsittelevän tutkimussuunnitelmaa koskevissa asioissa avustamiseen. talousarviossa komitean tehtäviin B 5-3121 Harvinaislääkkeitä koskeva erityinen rahoitus, jolla korvataan maksuvapautukset (uusi budjettikohta). 3. OIKEUSPERUSTA Euroopan yhteisön perustamissopimuksen 100 a artikla 4. TOIMENPITEEN KUVAUS 4. 1 Toimenpiteen yleistavoite Tämän ehdotuksen tarkoituksena on: • perustaa yhteisön menettely harvinaislääkkeiden määrittelemiseksi ja • ottaa käyttöön harvinaislääkkeiden ja markkinoille saattamisen kannustimia erityisesti myöntämällä 10 vuoden yksinoikeus lääkkeen markkinointiin. tutkimuksen, kehittämisen 4. 2 Toimenpiteen kesto ja sen uusimista koskevat yksityiskohtaiset säännöt Ehdotetulle asetukselle ei ole määritelty kestoa. vuoden julkaisee Komissio voimaantulosta yksityiskohtaisen luettelon kaikista kannustimista, joita yhteisö ja jäsenvaltiot voivat ottaa käyttöön harvinaislääkkeiden tutkimuksen, kehittämisen ja saatavuuden edistämiseksi. asetuksen kuluessa Komissio julkaisee kuuden vuoden kuluessa asetuksen voimaantulosta yleiskertomuksen saaduista kokemuksista. 20 5. MENOJEN JA TULOJEN LUOKITUS: Hi-pakolliset menot; jaksottamattomat määrärahat 6. MENO-/TULOLAJI: Yhteisön rahoituksella katetaan seuraavat menot. 6. 1. 6. 2. 6 3 Harvinaislääkkeiden määrittelyyn liittyvät Euroopan lääkearviointiviraston toimintakustannukset (Euroopan lääkearviointiviraston budjettikohta 3), jotka katetaan yhteisön perusosuudesta viraston talousarviossa. tutkimussuunnitelma-asioissa Harvinaislääkkeiden määrittelyyn avustamiseen lääkearviointiviraston henkilöstökulut (Euroopan lääkearviointiviraston budjettikohta 1 ), jotka katetaan yhteisön perusosuudesta viraston talousarviossa. liittyvät Euroopan ja Tutkimussuunnitelma-asioissa avustamista ja markkinointilupia koskevien lääkearviointiviraston hakemusten maksuvapautukset budjettikohta 3), jotka korvataan yhteisön erityisosuudesta viraston lääkevalmistebudjetissa. (Euroopan 7. TALOUDELLISET VAIKUTUKSET Harvinaislääkkeiden määrittelemistä, tutkimussuunnitelma-asioissa avustamista ja markkinointilupia koskevien hakemusten käsittelystä aiheutuvat seuraavat menot Euroopan lääkearviointiviraston talousarvioon: lääkearviointiviraston Euroopan jotka rahoitetaan perusrahoituksella. Maksuvapautukset korvataan erityisrahoituksella yhteisön talousarviosta. ja henkilöstökustannukset, kokous- Laskelmat perustuvat harvinaislääkkeen määrittelemistä, tutkimussuunnitelma- asioissa avustamista (maksuvapautukset) ja markkinointilupia (maksuvapautukset) koskevien hakemusten määrään keskitetyssä menettelyssä (ks. taulukko). Hakemusten (lääkkeiden määrittely, tutkimussuunnitelma-asioissa avustaminen ja markkinointiluvat) arvioitu määrä: Vuosi 2000 2001 Maara 5 8 2002 12 2003 12 21 7. 1 Euroopan lisäämällä rahoitettavat kokous-ja henkilöstökustannukset lääkearviointivirastolle myönnettävää perusrahoitusta A - Kokouskustannukset Harvinaislääkkeitä käsittelevän komitean kolmen kuukauden välein pidettävät kaksipäiväiset tulkatut kokoukset Euroopan lääkearviointivirastossa. Kahdenkymmenenyhden edustajan matka- ja oleskelukustannukset korvataan lääkearviointiviraston hallintoneuvoston antamien sääntöjen mukaisesti. Kustannukset kokousta kohti (ecuina) 1998 Vuosittaiset kokouskustannukset yhteensä (neljä kokousta/vuosi) 24 000 96 000 2000 2001 2002 2003 100 000 102 000 104 000 106 000 B - Euroopan lääkearviointiviraston henkilöstökustannukset Harvinaislääkkeiden määritteleminen ja tutkimussuunnitelmaa koskevissa asioissa avustaminen edellyttävät erityistyöryhmän perustamista Euroopan lääkearviointiviraston sihteeristöön. Tyoryhmaii koostumus ja henkilostokustaiinukset (ecuina nykyisten kustannusten mukaan) Virkanimikc ja palkkaluokka Toimen haltijan vuosi-palkka Työryhmän palkka- kustannukse t yhteensä Työryhmän henkilöstö kustannukset yhteensä (mukaan lukien yleiskustan nukset) 2 johtavaa hallintovirkamiesta (A5) 3 tieteellista hallintovirkamiesta (A7) 94 000 94 000 124 080 70 000 210 000 277 200 1 hallintoavustaja (B3) 56 000 56 000 2 virkailijaa (C3) 45 000 90 000 73 920 118 800 Henkilöstökustannukset yhteensä varainhoitovuotta kohti 450 000 594 000 22 c. Kokous- ja henkilöstökustannukset yhteensä 2000 2001 2002 2003 Kokoukset 100 000 102 000 104 000 106 000 Henkilosto 400 000 606 000 618 000 630 000 YHTEENSA 500 000 708 000 722 000 736 000 7. 2 Euroopan korvattavat maksuvapautukset lääkearviointivirastolle annettavalla erityisrahoituksella palveluista lääkearviointiviraston maksullisista Euroopan annetun neuvoston asetuksen (EY) N:o 297/95 7 artiklan 5 kohdassa säädetään, että Euroopan lääkearviointiviraston toimitusjohtaja saa erikoistapauksissa ja painavista kansanterveydellisistä tai eläinten terveyteen liittyvistä syistä myöntää maksuvapautuksia -alennuksia keskitetyn menettelyn mukaisesti käsiteltäville hakemuksille. Maksuvapautukset myönnetään, kun hallintoneuvoston tieteellistä on määrittelemin perustein. toimivaltaista komiteaa kuultu tai Samaa menettelyä käytettäisiin niiden hakemusten maksuvapautuksiin tehtäviä tai -alennuksiin, harvinaislääkkeiden markkinointilupia. jotka koskevat uuden asetuksen nojalla Euroopan lääkearviointiviraston maksullisia palveluita koskevan tällä hetkellä käsiteltävänä olevan neuvoston asetusehdotuksen mukaan täydellisen markkinoille saattamista koskevan lupahakemuksen perusmaksu olisi 200 000 ecua. Maksuvapautuksiin liittyvä rahoitusosuus perustuu hakemusten oletettuun määrään sekä siihen, että maksut alenisivat keskimäärin puoleen. 7. 3 Taloudelliset kokonaisvaikutukset Ehdotetuilla toimenpiteillä arvioidaan olevan seuraava kokonaisvaikutus Euroopan rahoitus määräytyy tältä pohjalta talousarvioon. Yhteisön lääkearviointiviraston Rahoitus koostuisi seuraavista: Yhteison perusosuus (kokous-ja henkilostokustannukset) Yhteison erityisrahoitus maksuvapautuksia varten 2000 2001 2002 2003 $00 000 708 000 722 000 736 000 500 000 800 000 1 200 000 1 200 000 Yhteensa 1 000 000 1 508 000 1 922 000 1 936 000 23 8. PETOSTENVASTAISET TOIMENPITEET Neuvoston asetuksessa (ETY) N:o 2309/93 säädetään erityisistä talousarvion hyväksymis- ja valvontatoimenpiteistä. Jäsenvaltioiden, parlamentin ja komission edustajista talousarvion hyväksymisestä (55 artikla). Varainhoidon valvontamekanismeja kuvaillaan 57 artiklassa. Näihin kuuluu varainhoidon valvojan nimittäminen hallintoneuvoston toimesta. hallintoneuvosto vuosittaisen koostuva vastaa 9. KUSTANNUSTEHOKKUUSANALYYSI 9. 1 Määrälliset erityistavoitteet tautien Neuvosto katsoi harvinaisten lääkkeistä 20. joulukuuta 1995 antamassaan päätöslauselmassa, että "yhteisestä lähestymistavasta harvinaisiin tauteihin ja harvinaisten tautien lääkkeisiin Euroopan tasolla on hyötyä epidemiologiselta, kansanterveydelliseltä ja taloudelliselta kannalta" ja kehotti komissiota "tekemään tarvittaessa ehdotuksia erityisesti erityisesti harvinaisia tauteja saatavuuden parantamiseksi". tarkoitettujen sairastaville lääkkeiden ihmisille Tämän ehdotuksen koskevat säännökset kannustimia yhteisön tasolla rajoittamatta muita, kansallisia kannustimia. tarkoituksena on yhdenmukaistaa harvinaislääkkeitä ja kehittämisen ja ottaa käyttöön tutkimuksen Ehdotetussa asetuksessa annetaan Euroopan lääkearviointiviraston resursseja, erityisesti: rahoittajille mahdollisuus käyttää - jotka resursseja, jäsenvaltiot ovat antaneet Euroopan tieteellisiä lääkearviointiviraston käyttöön, kuten 2 000 asiantuntijan muodostamaa verkkoa, joka käsittää kaiken tarvittavan asiantuntemuksen viraston tieteellisten lausuntojen mahdollisimman korkean laadun takaamiseksi, ja - mahdollisuutta käyttää keskitettyä menettelyä, mikä mahdollistaa nopean ja korkealaatuisen arvion. Arvion perusteella voidaan myöntää yksi ainoa koko yhteisössä voimassa oleva lupa lääkevalmisteiden markkinoille saattamiseen, mikä varmistaa lääkevalmisteiden nopean saatavuuden ja tuo rahoittajien investoinneille nopean katteen. Lisäksi asetuksessa säädetään rahoitus- ja teknisestä tuesta eli - mahdollisuudesta vapauttaa jälkeen markkinointilupia sekä liittyvää opastusta koskevien hakemusten maksuista, mikä parantaa etenkin pk-yritysten mahdollisuuksia käyttää keskitettyä menettelyä. tieteellistä ja sääntelyyn määrittelyn rahoittaja - lääkearviointiviraston tieteellisestä ja sääntelyyn liittyvästä opastuksesta ja tutkimussuunnitelmaa koskevissa asioissa avustamisesta, jolloin rahoittajilla on käytössään Euroopan sääntelyä koskeva asiantuntemus varsinkin kliinisten tutkimusten seurannassa ja hakemusten laatimisessa. Lääkevalmistekomitea ja sen työtyhmät ovat tiiviisti mukana prosessissa, mikä helpottaa hakemusten arviointia, jos rahoittaja päättää tehdä hakemuksensa keskitetyn menettelyn mukaisesti. tieteellinen ja 24 9. 2 Toimenpiteen perustelut Asetuksessa säädetään tehokkaista järjestelmistä ja merkittävistä tutkimuksen ja kehittämisen kannustimista, jotka todennäköisesti parantavat harvinaisten sairauksien hoitoon tarkoitettujen lääkevalmisteiden saatavuutta Euroopassa. Tämä vastaa yhteisön politiikkaa. 9. 3 Toimenpiteen seuranta ja arviointi Euroopan lopussa yksityiskohtaisen raportin yhteisön erityisrahoitusosuuden käytöstä. toimitusjohtaja esittää kunkin vuoden lääkearviointiviraston Lisäksi arvioidaan harvinaislääkevalmisteiden määrittelyyn, markkinointiluvan myöntämiseen etenkin Yhdysvaltoihin liittyy Euroopan lääkearviointiviraston suoritustavoitteisiin, joiden saavuttamista viraston hallintoneuvosto seuraa. saattamiseen verrattuna. Arviointi ja markkinoille ja Japaniin kuluva aika 25 ISSN 1024-4492 KOM(98) 450 lopullinen ASIAKIRJAT FI 05 08 10 15 Luettelonumero : CB-CO-98-460-FI-C ISBN 92-78-38193-4 Euroopan yhteisöjen virallisten julkaisujen toimisto L-2985 Luxemburg U