Außerdem geben biomedizinische Forschungsfirmen gewisse Krankheiten auf, um sich die für sie notwendigen breit angelegten Studien zu sparen, und konzentrieren sich stattdessen auf „orphan diseases“, also seltene Krankheiten, wie Mukoviszidose, für die kleinere klinische Studien ausreichen, die mit größerer Wahrscheinlichkeit erfolgreich sind und bei denen Arzneimitteln entwickelt werden, die über 100 000 US-Dollar pro Jahr und Patient kosten können. Doch da sowohl die Versicherungsunternehmen als auch die Beitragszahler weltweit immer stärker auf die Kostenkontrolle achten, sind die langfristigen Aussichten dieses Geschäftsmodells unsicher.
Además, las empresas dedicadas a las investigaciones biomédicas están abandonando ciertas enfermedades para evitar los ensayos en gran escala que requieren y centrándose, en cambio, en las “enfermedades huérfanas”, como la fibrosis quística, que requieren menores ensayos clínicos, que tienen mayores probabilidades de éxito y de los que resultan medicamentos que pueden costar más de 100.000 dólares al año por paciente, pero, como los aseguradores y los pagadores de todo el mundo se están volviendo cada vez más estrictos con los costos, las perspectivas a largo plazo de ese modelo empresarial no están claras.