Patienten mit schweren Erkrankungen können damit Zugang zu vielversprechenden Medikamenten erhalten, bevor diese in vollem Umfang zugelassen sind. Im Gegenzug dafür werden die Arzneimittel einem rigorosen Evaluierungsverfahren unterzogen, um sie hinsichtlich ihrer Sicherheit und Wirksamkeit in der allgemeinen Anwendung zu beurteilen.
Los pacientes que padecen enfermedades graves pueden lograr acceso a fármacos promisorios antes de que reciban plena aprobación y, a cambio de ello, aceptan someterse a una rigurosa evaluación para determinar su seguridad y eficacia para el uso general.