Většina pozornosti se upírá na genetické choroby, jako jsou Alzheimerova či Parkinsonova nemoc, a na svalovou dystrofii.
Большие надежды связаны с возможностью лечения генетических заболеваний, таких как болезнь Альцгеймера или болезнь Паркинсона, а также мышечной дистрофии.