För att klarlägga indikationerna, och arbeta ut rekommendationer för användningen av dessa inom onkologi och hematologi anordnade expertgruppen för cytostatika och immunmodulerande medel inom LÄKSAK (läkemedelssakkunniga inom Stockholms läns landsting) en temadag där representanter för berörda kliniker bjöds in. Hematopoetiska tillväxtfaktorer är potenta men också mycket dyra läkemedel. Behandling med erytropoetin (Tabell II) kan övervägas i vissa fall vid transfusionskrävande anemi hos patienter som behandlas med cytostatika. Ett tämligen stort antal hälsoekonomiska studier har genomförts vad gäller såväl primär som sekundär profylax med G-CSF och GM-CSF. Flera studier visar att tillförsel av G-CSF och GM-CSF ökar antalet granulocyter hos neutropena MDS-patienter, men den kliniska betydelsen av detta är ännu oklar. Slutsatsen av internationella studier är att kostnaderna för primär profylax varierar kraftigt; ganska många studier är dåligt kontrollerade. Betydelsen av detta är särskilt tydlig när det gäller kostnadsintensiva läkemedel, som exempelvis hematopoetiska tillväxtfaktorer. Vid allogen transplantation har man nu i ökad omfattning börjat utnyttja perifera stamceller. Här är indikationen för livslång behandling med G-CSF mycket stark och ökar utan tvivel såväl livskvalitet som livslängd hos dessa patienter, även om behandlingen sannolikt ger en ökad risk för utveckling av MDS och leukemi vid den kongenitala formen. Vad gäller sekundär profylax, dvs om patienten vid föregående behandlingstillfälle drabbats av neutropen infektion, kan tillväxtfaktorer ges vid kurativt syftande behandling. Å andra sidan har de farhågor man haft för att användning av tillväxtfaktorer vid myeloisk leukemi skulle stimulera den leukemiska cellklonen inte besannats. Behandlingen är emellertid kostnadskrävande, och inga studier har visat överlevandefördelar med erytropoetinbehandling. Autolog stamcellstransplantation Hematopoetiska tillväxtfaktorer i hematologisk och onkologisk praxis. Tabell I. Man får också en snabbare rekonstitution av granulocyter. Även om man i laboratoriet har visat att tillväxtfaktorer på så sätt kan öka effekten av cytostatika mot myeloiska leukemiceller har detta hittills inte kunnat verifieras kliniskt. Erytropoetinpreparat