Генная терапия представляет собой абсолютно новый подход к лечению и обладает значительным терапевтическим потенциалом в отношении большого спектра заболеваний, в том числе вызванных генетическими нарушениями. Одним из видов генной терапии является терапия in vivo, которая подразумевает, что воздействие на генный аппарат соматических клеток происходит непосредственно внутри организма пациента. Значимым преимуществом данной терапии является потенциальная возможность излечения заболеваний, для которых ранее не существовало эффективной терапии или применялась лишь поддерживающая симптоматическая терапия. В настоящей статье описаны международные подходы к классификации препаратов генной терапии, приведен обзор препаратов генной терапии in vivo, зарегистрированных в настоящее время в разных странах, а также проанализированы особенности их разработки, производства и регистрации. В целом, для многих препаратов генной терапии in vivo, в силу ограниченного числа пациентов, характерна недостаточность клинической доказательной базы, особенно в отношении долгосрочности кинического эффекта, что осложняет процесс их регистрации и экономической оценки для последующего включения в систему государственного финансирования. Также необходимо отметить, что генные препараты, зарегистрированные в настоящее время за рубежом, имеют крайне высокую стоимость, что ограничивает их широкое внедрение в клиническую практику. Производство препаратов генной терапии требует ряда дополнительных мер, направленных на обеспечение качества продукции, что также усложняет процесс их производства и регистрации. В силу отсутствия необходимости в крупных производственных мощностях препараты генной терапии производятся централизованно, что усложняет логистику препаратов. В связи с этим актуальным является анализ международного опыта обращения препаратов генной терапии in vivo с целью оптимизации отечественных подходов к регулированию, оценке и финансированию генных технологий.
генная терапия in vivo, нормативно-правовое регулирование, разработка лекарственных препаратов, производство лекарственных препаратов, регистрация лекарственных препаратов, обзор