CAMBRIDGE, Mass. – Amylyx Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: AMLX), nadir ve genellikle ölümcül bir genetik hastalık olan Wolfram sendromunun (WS) potansiyel tedavisi olan AMX0035’i değerlendiren Faz 2 HELIOS çalışmasına kaydın tamamlandığını duyurdu. bilinen bir tedavisi yok. Çalışmaya 12 yetişkin katılımcı başarıyla dahil edildi ve ön sonuçların 2024 yılının ikinci yarısında alınması bekleniyor.
HELIOS çalışması, AMX0035’in WS’li yetişkinlerde endokrinolojik, nörolojik ve oftalmolojik fonksiyonlar üzerindeki güvenliğini, tolere edilebilirliğini ve etkisini değerlendirmek üzere tasarlanmış açık etiketli bir çalışmadır. Bu çalışmadan elde edilen bulgular, Amylyx tarafından WS için gelecekteki denemelerin geliştirilmesine rehberlik edecektir.
WS, diğer semptomların yanı sıra nörodejenerasyon ve çocuklukta başlayan diyabet ile karakterizedir ve prognozu sıklıkla önemli nörolojik eksiklikleri ve erken ölümü içerir. Mevcut tedaviler öncelikli olarak semptom yönetimine yönelik olup, bu ilerleyici hastalıktan etkilenenler için karşılanmamış değerli bir ihtiyaç bırakmaktadır.
St. Louis’deki Washington Üniversitesi Tıp Fakültesi’nden araştırmacılar, Amylyx ile işbirliği içinde, Eylül 2022’de AMX0035’in WS’deki hastalık yollarını ve belirtilerini etkileyebileceğini öne süren klinik öncesi veriler yayınladı. Bu veriler, WS tedavisinde AMX0035’in terapötik gelişimi için konseptin ilk kanıtını sağladı.
Sodyum fenilbutirat ve taurursodiolün oral sabit dozlu bir kombinasyonu olan AMX0035, yetişkinlerde amyotrofik lateral sklerozun (ALS) tedavisi için Amerika Birleşik Devletleri’nde RELYVRIO® olarak onaylanmıştır ve aynı endikasyon için Kanada’da ALBRIOZA™ olarak geniş çapta onaylanmıştır. İlaç aynı zamanda diğer nörodejeneratif hastalıklar için de araştırılıyor.
Kasım 2020’de FDA, WS tedavisi için AMX0035’e yetim ilaç statüsü verdi; Bu, klinik gelişim için finansal teşvikler ve düzenleyici onayın ardından potansiyel pazar ayrıcalığı gibi faydalar sağlayabilir.
Bu makalenin telif hakkı Amylyx Pharmaceuticals, Inc.’e aittir. Tarafından yapılan basın açıklamasına dayanmaktadır.
InvestingPro İçgörüleri
Amylyx Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: AMLX) yakın zamanda Faz 2 HELIOS denemesine kaydını tamamladı; bu, şirketin nadir hastalıklara yönelik yeni tedaviler arayışında önemli bir kilometre taşı oldu. Yatırımcılar ve sektör gözlemcileri Amylyx’in büyüme ve yenilik potansiyeline bakarken InvestingPro’nun temel finansal ölçümleri şirketin mevcut pazar konumu hakkında fikir veriyor.
InvestingPro Information, Amylyx’in yaklaşık 1,02 milyar dolarlık bir piyasa değerine sahip olduğunu gösteriyor, bu da yatırımcıların büyüme beklentilerine olan güvenini yansıtıyor. Yatırımcıların kazançlar için prim ödediğini gösteren 771,56’lık yüksek F/K oranına rağmen, 2023’ün üçüncü çeyreği itibarıyla on iki aylık düzeltilmiş F/K oranı 15.426,37’ye sıçradı ve bu da gelecekteki kazanç büyümesine ilişkin yüksek beklentilere işaret ediyor. Şirketin geliri, 2023 yılının 3. çeyreği itibarıyla yıllık %85.181,74 oranında astronomik bir büyüme göstererek, hızla genişleyen iş ölçeğini ortaya koydu.
2023’ün 3. çeyreğinin son on iki ayı itibarıyla Fiyat/Defter oranı 2,5 olan Amylyx’in hisseleri, defter değerinin yaklaşık iki buçuk katı değerindedir; bu, piyasanın şirketin varlıklarına ve gelecekteki karlılığına olan güveninin bir göstergesi olabilir.
InvestingPro Tips, 2023’ün 3. çeyreği itibarıyla son on iki aydaki sırasıyla %85.181,74 ve %60,76’lık Gelir Artışı ve %60,76’lık Brüt Kâr Marjının, şirketin yenilikçi uygulamalarını finansal başarıya dönüştürme becerisinin temel göstergeleri olduğunu öne sürüyor. Yüksek brüt kar marjı, klinik deneylerde ilerledikçe ve yeni ilaçlar için düzenleyici onay ararken Amylyx için özellikle ümit vericidir.
Kapsamlı analiz ve ek bilgilerle ilgilenenler için InvestingPro, yatırımcıların bilinçli kararlar almasına yardımcı olacak daha fazla ipucu sunuyor. SFY24Kupon kodunu kullanarak 2 yıllık InvestingPro+ aboneliğinizde %10 ek indirim alabilirsiniz veya SFY241 Kupon kodunu kullanarak 1 yıllık abonelikte %10 ek indirimden yararlanabilirsiniz. Bu aboneliklerle yatırımcılar, Amylyx’in finansal durumu ve pazar potansiyeli hakkında daha derin bir anlayış sağlayabilecek toplam 7 ek InvestingPro İpucuna erişebilir.
Amylyx, nörodejeneratif hastalıklara yönelik karmaşık ilaç geliştirme ortamında ilerlemeye devam ederken, bu finansal ölçümler ve uzman ipuçları, şirketin ilerlemesini izleyen ve uzun vadeli yatırım potansiyelini değerlendiren yatırımcılar için çok değerli olacaktır.
Bu makale yapay zeka yardımıyla oluşturulmuş, bir editör tarafından çevrilmiş ve incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şartlar ve Koşullarımıza bakın.