montreal, 18 Ocak 2023 /PRNewswire/ — Dünya Hemofili Federasyonu’nun (WFH) çalışmalarında hasta güvenliğinin ön planda kalmasını sağlamak için, hemofili hastaları için gen tedavisinin uzun vadeli güvenliğini ve etkinliğini izlemek üzere bir kayıt defteri geliştirdik: WFH Gene Tedavi Kaydı (GTR). WFH GTR’nin lansmanı, hemofili için gen tedavisinin hem Amerika Birleşik Devletleri Gıda ve İlaç İdaresi (FDA)¹ hem de Avrupa İlaç Ajansı (EMA)² tarafından onaylanmasıyla aynı zamana denk gelir.
Dünya çapındaki bu girişim, ister klinik bir araştırma yoluyla ister pazara sunulmuş bir ürün aracılığıyla olsun, gen tedavisi alan tüm hastalar hakkında önemli veriler toplamayı amaçlıyor. Dünyanın dört bir yanından klinik veriler bu kayıtta birleştirilecek ve hemofilide gen tedavisinin uzun vadeli güvenliği ve etkinliğine ilişkin kritik soruları yanıtlamak için kullanılacaktır. Verileri tek bir küresel kayıtta birleştirmek, hemofili gibi nadir bir hastalıkta düşük olay ve gecikmeli güvenlik olaylarının saptanmasını sağlamak için en iyi yaklaşımdır. Toplanan veriler hastalar, doktorlar, araştırmacılar, üreticiler ve düzenleyici kurumlar için değerli bir kaynak olacaktır.
“Hasta güvenliği hepimizin sorumluluğundadır” diye açıklıyor Glenn Pierce, MD, PhD, WFH Başkan Yardımcısı, Medikal. “Geniş bir coğrafi alandaki küçük bir hasta popülasyonunda nadir görülen yan etkilerin tespit edilmesini sağlamak için tek bir küresel kayıt defterinde (WFH GTR) veri toplamak çok önemlidir.”
WFH GTR, Uluslararası Tromboz ve Hemostaz Derneği (ISTH), Avrupa Hemofili Konsorsiyumu (EHC), ABD Ulusal Hemofili Vakfı (NHF), Amerikan Tromboz ve Hemostaz Ağı (ATHN), Hasta Tarafından Bildirilen Sonuçlar ile işbirliği içinde geliştirilmiştir. Yükler ve Deneyimler (PROBE) çalışma grubu, üreticiler ve gen terapisi alanında uzmanlar. WFH, WFH GTR’nin teknolojik gelişiminde United BioSource Corporation ve Lifelink Systems ile ortak olmaktan gurur duyar.
WFH GTR, klinik deney veya pazarlanan bir ürün aracılığıyla gen tedavisi görmüş tüm PWH’leri kaydetmeye artık hazır. WFH GTR’ye katılmakla ilgilenen hemofili tedavi merkezleri ve ulusal kayıt merkezleri bizimle şu adresten iletişime geçmelidir: [email protected].
Gen Tedavisi Kaydı aşağıdakiler tarafından desteklenir:
Kurucu vizyoner ortaklar: Biomarin, CSL Behring, Pfizer, Spark
İşbirliği ortağı: Takeda
¹FDA onayı: https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-gene-therapy-treat-adults-hemophilia-b
²EMA onayı – Roctavian / HemA: https://www.ema.europa.eu/en/news/first-gene-therapy-treat-severe-haemophilia. Hemgenix / HemB:
Hemofili ve diğer kanama bozuklukları hakkında
Kanama bozukluğu olan kişilerde kanın pıhtılaşma süreci düzgün çalışmaz, bu da normalden daha uzun süre kanamalarına neden olur ve bazı kişilerde eklemlerde, kaslarda veya vücutlarının diğer kısımlarında spontan kanamalar olabilir ve bu da kanamalara yol açabilir. gelişimsel ve kalıcı hareketlilik sorunları. Dünya çapında kalıtsal kanama bozukluklarıyla yaşayan insanların ezici çoğunluğu hâlâ teşhis, tedavi ve bakıma erişemiyor.
Dünya Hemofili Federasyonu Hakkında
Dünya Hemofili Federasyonu (WFH), dünya çapında kalıtsal kanama bozukluğu olan kişiler için bakımı iyileştirmeye ve sürdürmeye adanmış kar amacı gütmeyen bir kuruluştur. Herkes İçin Tedavi vizyonumuz, kanama bozukluğunun türüne, cinsiyetine veya nerede yaşadıklarına bakılmaksızın, kalıtsal kanama bozukluğu olan tüm insanların bakıma erişebildiği bir dünya içindir.
147 ülkede sağlık hizmeti sağlayıcıları (HCP’ler), hükümetler ve ulusal üye kuruluşlardan (NMO’lar) oluşan küresel ağımızla ortak çalışıyoruz. Ortak hedeflerimize ulaşmak için küresel savunuculuk ve işbirliğini teşvik ederken, NMO’larımıza ve sağlık hizmeti sağlayıcılarımıza topluluklarında kanama bozuklukları ile yaşayan insanları tespit etmek, desteklemek ve tedavi etmek için ihtiyaç duydukları bilgi ve araçları sağlıyoruz.
WFH hakkında daha fazla bilgi edinmek için lütfen şu adresi ziyaret edin: www.wfh.org.
Medya bağlantısı: neha suhakDirektör, Pazarlama ve İletişim, [email protected]+1 514-875-7944, #2857, www.wfh.org
Fotoğraf –
Kaynak : https://www.easternherald.com/2023/01/18/wfh-gene-therapy-registry-now-live/