- Yeni bir Alzheimer ilacı olan lecanemab, federal makamlardan hızlandırılmış onay aldı.
- Onay ilaca bağlıdır bir faz 3 klinik çalışmasında bilişsel gerilemeyi yavaşlatmada umut vaat etti.
- Çalışma sırasında ilacı alırken üç kişinin öldüğüne dair haberler var.
- Bazı uzmanlar, lecanemab’ın yalnızca semptomları azaltabileceğini ve beyin fonksiyonlarını iyileştirmediğini söylediler.
- Bununla birlikte, çok sayıda Alzheimer kuruluşundan yetkililer, onayı önemli ve cesaret verici bir kilometre taşı olarak selamladı.
Alzheimer hastalığını tedavi etmek için yeni bir ilaç aldı
FDA yetkilileri, onayın “Alzheimer hastalığı için etkili bir tedavi bulmak için devam eden mücadelede önemli bir ilerlemeyi temsil ettiğini” söyledi.
“Alzheimer hastalığı, ondan muzdarip olanların hayatlarını ölçülemez bir şekilde etkiliyor ve sevdikleri üzerinde yıkıcı bir etkisi var” dedi Dr. Bir basın açıklamasında FDA’nın İlaç Değerlendirme ve Araştırma Merkezi’ndeki Nörobilim Ofisi direktörü Billy Dunn. “Bu tedavi seçeneği, sadece hastalığın semptomlarını tedavi etmek yerine, Alzheimer’ın altta yatan hastalık sürecini hedefleyen ve etkileyen en son terapidir.”
İlaç lecanemab, Leqembi markası altında pazarlanmaktadır.
Bazı uzmanlar etkinliğini sorguladı, ancak ilaç, bir faz 3 klinik çalışmasında umut vaat etti.
Araştırmacılar, klinik deneyde Alzheimer hastalığı olan kişilere verildiğinde lecanemab’ın bilişsel ve işlevsel düşüşü %27 oranında yavaşlattığını söyledi.
Çalışma sonuçları Kasım ayı sonunda New Journal of Medicine’de yayınlandı.
Ancak Science dergisi, Aralık ayı sonlarında klinik deney sırasında ilacı alırken üç kişinin öldüğünü bildirdi. Journal, üçüncü ölümün, Eylül ortasında beyin şişmesi ve kanaması geçirdikten sonra ölen 79 yaşındaki Floridalı bir kadın olduğunu bildirdi.
Klinik araştırmanın bir uzantısı sırasında meydana gelen ölümü, Kasım ayı deneme sonuçlarında bildirilmedi.
Konu Başlıkları
Alzheimer kuruluşlarının lecanemab onayına yanıtı
FDA’nın lecanemab onayı, birkaç Alzheimer kuruluşundan yetkililer tarafından övüldü.
“Alzheimer Derneği FDA’nın bu eylemini alkışlıyor ve kutluyor. Alzheimer Derneği Başkanı ve CEO’su DrPH Joanne Pike, “Şimdi, Alzheimer hastalığının seyrini, hastalığın erken evrelerindeki insanlar için anlamlı bir şekilde değiştiren ikinci bir onaylı tedavimiz var” dedi.
“Alzheimer hastalığının erken evrelerinde alındığında hastalığın ilerlemesini yavaşlatarak, insanların günlük hayata katılmak ve bağımsız yaşamak için daha fazla zamanı oluyor” diye ekledi. “Bu, eşlerini, çocuklarını ve torunlarını kabul etmek için daha fazla ay anlamına gelebilir. Aynı zamanda, bir kişinin güvenli ve doğru bir şekilde araba kullanmak ve aile bütçesiyle hemen ilgilenmek ve hobilerine ve ilgi alanlarına tam olarak katılmak için daha fazla zamana sahip olduğu anlamına da gelebilir.
Alzheimer’s Drug Discovery Foundation’ın (ADDF) tepkisi de aynı derecede olumluydu.
“Bugünün haberleri inanılmaz derecede önemli ve sadece hastalar için değil tıp ve araştırma camiası için de bir iyimserlik kaynağı” dedi Dr. ADDF’nin kurucu ortağı ve baş bilim sorumlusu Howard Fillit, bir basın açıklamasında. “İnsanoğlunun bildiği tartışmasız en karmaşık hastalık hakkında yıllarca süren araştırmalarımızın işe yaradığını gösteriyor ve bize Alzheimer’ı sadece tedavi edilebilir değil, önlenebilir hale getirebileceğimiz konusunda umut veriyor.”
Ancak Fillit bir uyarı da yayınladı.
“Bu cesaret verici bir haber, ancak lecanemab’ın onaylanması yalnızca ilk adım” dedi. “Alzheimer’ın tedavileri, yalnızca benzersiz hastalık patolojilerine göre doğru hastaya doğru zamanda doğru ilaç verilirse hastalara fayda sağlayacaktır ve bunun için yeni ve yeni tanısal biyobelirteçlere ihtiyacımız var.”
Pike, sigorta kapsamının da büyük bir engel olacağını ekledi.
“Bu haber heyecan verici olsa da, bu sınıf tedavilere sigortasız ve Medicare’siz erişim, cepten ödemeyi göze alabilenlerle sınırlı olacak” dedi. “Alzheimer Derneği resmi başvuruda bulundu. [federal officials] Medicare yararlanıcılarının, FDA onaylı Alzheimer tedavileri kapsamına girmeleri için bir klinik araştırmaya kaydolma gerekliliğini ortadan kaldırın.”
Alzheimer ilacı klinik denemesinden detaylar
En son klinik çalışma Mart 2019 ile Mart 2021 arasında Kuzey Amerika, Asya ve Avrupa’daki 235 tesiste gerçekleştirildi. Çalışma, 50 ila 90 yaşları arasındaki yaklaşık 1.800 yetişkini içeriyordu. Tüm katılımcılarda bir çeşit erken bunama veya Alzheimer vardı. Katılımcıların yarısı lecanemab ve diğer yarısı plasebo aldı.
Araştırmacılar, 12. ayda lecanemab ile plasebo arasında anlamlı bir fark olmadığını, ancak 18. ayda lecanemab alanların bir miktar amiloid klirensi ve daha az bilişsel gerileme gösterdiğini bildirdi.
Bununla birlikte, araştırmacılar, lecanemab alan katılımcıların, plasebo alanlara göre hem 12 ayda hem de 18 ayda daha yüksek yan etki yüzdesine sahip olduğunu söylediler.
Bununla birlikte, lecanemab’ın geliştiricileri olan Biogen ve Eisai’den yetkililer, en son klinik araştırmanın Alzheimer topluluğu için umut verdiğini söyledi.
Biogen’in İcra Kurulu Başkanı Michel Vounatsos yaptığı açıklamada, “Bugünkü duyuru, hastalara ve ailelerine, onaylanması halinde lecanemab’ın Alzheimer hastalığının ilerlemesini yavaşlatma potansiyeline sahip olabileceği ve biliş ve işlev üzerinde klinik olarak anlamlı bir etkiye sahip olabileceği konusunda umut veriyor” dedi. . “Önemli olarak, çalışma, beyindeki kümelenmiş amiloid beta’nın temizlenmesinin, erken evre hastalığı olan hastalarda hastalığın yavaşlaması ile ilişkili olduğunu gösteriyor.”
Lecanemab ile ilgili klinik çalışma umut veriyor
Lecanemab, erken Alzheimer hastalığını tedavi etmek için kullanılır. Beyinde bulunan hastalığın bir biyolojik belirteci olan amiloid beta plaklarını düşürdüğü önceki klinik çalışmalarda gösterilmiştir.
“Lecanemab…, Alzheimer hastalığına özgü plakların ve yumakların bir parçası olarak oluşan beta-amiloid bileşenlerini hedef alan bir monoklonal antikor infüzyon tedavisidir. Ve bu yeni terapiler, bu amiloid plakları etkili bir şekilde temizler. Alzheimer hastalığının tedavisinde heyecan verici yeni bir bölüm” dedi Dr. Scott A. Kaiser, geriatrist ve California, Santa Monica’daki Providence Saint John’s Sağlık Merkezi’ndeki Pacific Neuroscience Institute’ta geriatrik bilişsel sağlık direktörü.
Eylül ayında Healthline’a konuşan Kaiser, “Bunun beta amiloid plağını temizlediğini biliyoruz” dedi. “Soru, bunun gerçekten beyin işlevine yardımcı olup olmadığıdır. Ancak buradaki fikir, bu plakların beyin hücreleri arasındaki etkili iletişimi ve genel etkileşimi engellediği ve bunları ortadan kaldırmanın yararlı etkileri olabileceğidir.”
Alzheimer hastalığının bedeli
Tahmini olarak neredeyse
Alzheimer hastalığı, erken evrelerde hafif hafıza kaybından, hastalığı olan bir kişinin konuşma yapması veya çevresine uygun şekilde yanıt vermesi için potansiyel zorluklara kadar ilerleyebilen bir bunama şeklidir.
Şu anda Alzheimer hastalığının tedavisi yoktur ve tedavi seçenekleri sınırlıdır.
“Özellikle uyuşturucu söz konusu olduğunda çok fazla alternatif yok. Aksi takdirde bilişi iyileştirebilecek belirli nörotransmitter düzeylerini artıran ilaçlar vardır. Ancak asıl altta yatan hastalık patolojisini veya hastalık ilerlemesini değiştirmiyorlar” dedi Kaiser.
“Bazı küçük semptomatik tedaviler var. Soğuk algınlığı olan biri için öksürük şurubu gibidir. Altta yatan soğuğu gerçekten iyileştirmez veya tedavi etmez, yalnızca semptomatik rahatlama sağlayabilir. Ve Alzheimer hastalığının farmakoterapisine gelince… hepsi bu kadar. Onlarca yıldır onaylananların hepsi bu” diye ekledi.
Lecanemab hakkında bazı tereddütler
Lecanemab, Haziran 2021’de FDA’dan çığır açan tedavi unvanını aldı.
Bu statünün amacı, şu anda ciddi veya yaşamı tehdit eden durumlar için karşılanmayan tıbbi ihtiyaçlara yönelik yeni ilaçların geliştirilmesini hızlandırmak.
Bununla birlikte, bazı bilim adamları, lecanemabın daha önceki 2. aşama denemelerinin kusurları olduğu ve ilacın insanlara gerçek faydalarının sınırlı olabileceği konusunda endişelerini dile getirdiler.
Dr. California’daki Stanford Üniversitesi’nde nöroloji ve nörolojik bilimler profesörü olan Michael Greicius, Healthline’a söyledi.
Greicius, Faz 2B çalışmasında, artan Alzheimer riskiyle ilişkili bir gen türü olan APOE4 taşıyıcısı olan kişilerin, çalışmanın ortasında yüksek dozda tedavi almalarının engellendiğini savundu.
Greicius, “Bu, plasebo grubunda (yüzde 71) yüksek doz grubundan (yüzde 30) çok daha fazla APOE4 taşıyıcısı olduğu anlamına geliyor” diye açıkladı. “APOE4 taşıyıcılarının yüzdesindeki bu fark, klinik sonuçlardaki farkı açıklamak için ilaç kadar olasıdır (veya bence daha olasıdır).
Alzheimer hastalığı için yeni ilaçlarla ilgili endişeler
Benzer bir ilaç olan Aduhelm’in kullanımı onaylandı.
Aduhelm, 2021’de Alzheimer hastalığı için 2003’ten beri ilk yeni tedavi olarak FDA onayı aldı. İlacın amiloid beta plağını azaltmada etkili olduğu temelinde onay aldı.
Greicius, “Bu onay, amiloid plak azalmasının iyileştirilmiş klinik sonuçlarla ilişkili olduğunu gösteren ikna edici bir veri olmadığı için bilim camiası tarafından ağır bir şekilde eleştirildi” dedi.
“Lecanemab ayrıca Aduhelm’de gördüğümüz beyin şişmesi ve beyin kanaması ile ilgili benzer tehlikeli yan etki profiline sahiptir, ancak lecanemab bu açıdan muhtemelen Aduhelm’den biraz daha arkadaş canlısıdır, çünkü hastaların ‘sadece’ yüzde 10’u yüksek- doz grupları bu yan etkileri gösterdi.” [in the phase 2 trial]diye ekledi Greicius.
Daha çok sağlık yazısı okumak için kategorimize göz atabilirsiniz.