أولاً هو خلل ناجم عن جين واحد، ثانيًا؛ العضو الرئيسي المتأثر هو الرئة التي من السهل نسبيًا الوصول إليها بواسطة الإدارة الموضعية.
 First; it is a monogenetic disorder, secondly; the main affected organ is the lung which is relatively easy  to be accessed  by topical administration.