Еврокомиссия впервые одобрила препарат генной терапии
Технология, которая исправляет ошибки в генетическом коде человека, впервые была одобрена Европейской комиссией для коммерческого использования.
Первой страной, одобрившей генную терапию, был Китай Еврокомиссия разрешила продажу на всей территории ЕС препарата Glybera, который является лекарством против редкой болезни, из-за которой организм человека не может должным образом переваривать жиры. По словам производителей, препарат появится в продаже уже в следующем году. Генная терапия базируется на простом тезисе: если с частью генетического кода пациента есть проблемы, надо менять код. Тем не менее, во время исследований в этой области ученые сталкивались с многочисленными проблемами: у пациентов развивалась лейкемия, а во время одного из тестирований в США умер подросток. К этому моменту в ЕС, как и в США, такую технологию лечения применяли только в исследовательских лабораториях. Расщепление жиров Задача Glybera - лечить недостаточность фермента липопротеинлипазы. У одного человека на миллион встречаются генетические нарушения, которые проявляются в неспособности или проблемах с расщеплением жиров. Как следствие, жир накапливается в крови, что вызывает сильную боль в животе и опасное для жизни воспаление поджелудочной железы. Единственным способом лечения является очень строгая диета. "Окончательное одобрение Glybera Европейской комиссией является существенным шагом навстречу доступности генной терапии не только для покрытия недостатка липопротеинлипазы, но и для лечения большого количества редких заболеваний, с которыми до сих пор медицина не могла справиться", - отметил Йорн Алдаг, исполнительный директор компании UniQure, которая разработала препарат Glybera. Компания-разработчик также заявила, что планирует просить разрешение на коммерческое использование препарата также в США и Канаде. Первой страной, одобрившей генную терапию, был Китай. На ту же тему Тэги