Naučnici od HIV virusa razvili terapiju za lečenje „dece iz balona“
Američki naučnici kažu da su uz pomoć HIV virusa napravili genetsku terapiju koja je izlečila osmoro dece od teške kombinovane imunodeficijencije, poznate kao bolest „bubble boy".
Gael sa mamom. On je jedan od pacijenta koji je dobio terapiju u istraživačkoj bolnici Sent Džud Rezultati istraživanja objavio je Nju Ingland medicinski žurnal, a sprovedeno je u bolnici u Tenesiju. Ova deca, rođena sa vrlo slabim ili bez imuniteta, sada imaju funkcionalne imune sisteme. Deca sa ovom bolešću koja nisu dobila terapiju moraju da žive u potpuno sterilnim uslovima i obično umiru još kao bebe. U okviru genetske terapije uzima se koštana srž beba i ispravlja defekt u njihovom DNK, odmah nakon rođenja. Dejvit Veter je 1970-ih postao poznat kao "bubble boy" „Ispravni" gen (koji se koristi za lečenje) ubacuje se u izmenjenu verziju ćelije HIV-a, virusa koji izaziva SIDU. Naučnici su saopštili da većina beba izađe iz bolnice za mesec dana. Doktorka Evelina Mamkarc, jedna od autorki studije, rekla je u saopštenju: „Ovi pacijenti su sada već deca, reaguju na vakcine i imaju imunološki sistem koji stvara sve imune ćelije koje su im potrebne za zaštitu od infekcija dok istražuju svet oko sebe i žive normalne živote". „Ovo su prvi izlečeni pacijenti sa sindromom SCID-X1", dodala je, misleći na najčešći tip teške kombinovane imunodeficijencije. Pacijenti su dobijali terapiju u Dečijoj istraživačkoj bolnici Sent Džud u Memfisu, kao i u Beniof dečijoj bolnici u San Franncisku. Kakav je ovo sindrom? Slučaj Dejvida Vetera je možda najpoznatiji od svih slučaja teške kombinovane imunodeficijencije (SCID), bolesti zbog koje nije smeo da ima direktan kontakt sa svetom van plastične komore. Veter, koji je dobio nadimak „dečak u balonu" (Bubble Boy), rođen je 1971. godine sa ovim sindromom, a umro je sa 12 godina posle neuspešne transplantacije koštane srži. Veter je smešten u plastičnu izolacionu komoru 20 sekundi posle rođenja u Dečijoj bolnici u Hjustonu, gde je živeo sve do šeste godine kada je dobio specijalno plastično odelo koje je napravila NASA, američka agencija za svemirski program. Njegovi roditelji su već izgubili jedno dete od ove bolesti pre njegovog rođenja. Koje su opcije za lečenje? Treutno, najbolja metoda lečenja ovog sindroma je transpalantacija koštane srži od srodnog davaoca. Međutim iz Sent Džud bolnice kažu da više od 80 odsto ovih pacijenata nemaju takve davaoce i da moraju da se oslone na matične ćelije drugih davaoca. Sa ovom procedurom šanse za izlečenjem imunodeficijencije su manje i ona nosi veći rizik od ozbiljnih nuspojava kao posledice lečenja. Prethodne inovacije u genetskoj terapiji donele su alternative transplantaciji koštane srži, ali su u nekim slučajevima obuhvatale i hemioterapiju i uticale su na brojne druge bolesti, uključujući poremećaje krvi, anemiju srpastih ćelija i talasemiju, kao metabolički sindrom.