保険外併用療養費
先進医療
先進医療とは、大学病院など厚生労働大臣が定める施設基準に適合する医療機関で実施される先端技術を用いた医療のうち、厚生労働大臣の承認を受けたものを指す。2006年10月の改正法施行により、従来の高度先進医療から改編され開始された。医療機関からの申請に基づき、厚生労働省内の先進医療会議が新技術の安全性、倫理性、有効性などを審査し、確認した上で、一定の要件を満たす病院などで行われる。2013年（平成25年）3月現在、106技術が承認されている。またこれまでに63技術が保険適用となり、38技術が効果が確認されなかったために承認を失った。
先進医療は、先進医療会議において先進医療A（未承認・適用外の医薬品・医療機器の使用を伴わない医療技術、人体への影響が極めて小さい医療技術）と先進医療B（未承認・適用外の医薬品・医療機器の使用を伴う医療技術、あるいは伴わない場合であっても特に重点的な観察・評価を必要とするもの）とに振り分けられ、特に先進医療Bは先進医療技術審査部会において技術的妥当性、計画書等の入念な審査が行われる。審査の結果、妥当と判断されれば、先進医療Aは実施可能な医療機関の施設基準を設定し、先進医療Bでは医療機関ごとに個々に実施の可否を決定する。
患者申出療養
患者申出療養とは、高度の医療技術を用いた療養であって、当該療養を受けようとする者の申出に基づき、療養の給付の対象とすべきものであるか否かについて、適正な医療の効率的な提供を図る観点から評価を行うことが必要な療養として厚生労働大臣が定めるものをいう（第63条2項4号）。国内未承認医薬品等の使用や国内承認済みの医薬品等の適応外使用等を迅速に使用したい場合、先進医療の実施基準に外れてしまった場合等を想定している。将来的に保険適用につなげるためのデータ、科学的根拠を集積することを目的とする点で先進医療と共通するが、先進医療は、医療機関が起点となり、先進的な医療を実施するものであったのに対し、患者申出療養は、患者の申出が起点となって、安全性が一定程度確認された上で、身近な医療機関において実施できる仕組みである点に違いがある。
患者は主治医等と相談のうえ、患者申出療養を希望した場合、臨床研究中核病院または特定機能病院に申出を行う。患者は治療の有効性や安全性等の説明を受けたうえで、臨床研究中核病院等が作成した意見書を添えて（意見書の作成が困難な場合、保険外併用療養費の対象とならない）、国に患者申出療養の申請を行う。国による審査期間が大幅に短縮されているのが特徴である（先進医療では6ヵ月程度だったが、患者申出療養では原則6週間（前例がある医療については原則2週間））。なお患者の希望に基づき、保険医療機関において申出に係る相談を実施した場合及び臨床研究中核病院において意見書その他必要な書類を作成した場合には、当該相談及び書類作成に係る費用について、患者から徴収しても差し支えない（平成28年3月4日保医発0304第12号）。