カルムスチン
適応
日本では、脳内留置用製剤が悪性神経膠腫の腫瘍切除後に用いられる。
米国では、脳腫瘍（神経膠腫、多形膠芽腫、髄芽腫、星状細胞腫を含む）のほか、多発性骨髄腫や悪性リンパ腫（ホジキンおよび非ホジキンに用いられる。BCNUはO⁶-ベンジルグアニン（日本未承認）等のアルキルグアニントランスフェラーゼ（AGT）阻害薬と併用されることが多い。AGT阻害薬はグアニンのN¹とシトシンのN³の間で架橋されたDNAの修復を阻害する事でBCNUの有効性を高めることができる。
米国には静脈注射用製剤もあり、骨髄移植の一つ造血幹細胞移植で患者（被移植側）の白血球数を減らすためにも用いられる。この場合通常は、フルダラビンおよびメルファランが併用される。
留置
日本では上記の様に、悪性神経膠腫の切除術後に生体内分解性ポリマー基材（ポリフェプロサン20）に含浸した製剤が用いられる。
米国においても、脳腫瘍の治療に用いるために生体分解性ウェハー含浸製剤が認可されており、開頭術中に用いられる。