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NCT03392974. Faz 3 Etid Evalye Efficacité / Sekirite nan Valoctocogene Roxaparvovec yon AAV vektè-medyatè Gene Transfè nan hFVIII nan yon Dòz nan 4E13vg / kg nan Hemophilia A Pasyan ki gen rezidyèl FVIII Nivo ≤1IU / dL ki resevwa profiletik FVIII perfusion. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03392974
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NCT03392974. Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit / Sicherheit des Valoctocogens Roxaparvovec und eines AAV-Vektor-vermittelten Gentransfers von hFVIII in einer Dosis von 4E13vg / kg bei Patienten mit Hämophilie A mit verbleibenden FVIII-Spiegeln ≤ 1 IE / dl, die prophylaktische FVIII-Infusionen erhalten. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03392974