Patient Report Outcome Measure and Patient Report Experience Measure. An example inside of person's life with Parkinson
10.13135/1971-8551/5353
L’invecchiamento della popolazione e l’aumento delle malattie croniche e degenerative, unite alla sempre crescente enfasi posta sull’empowerment del paziente, renderanno ancora più importante la necessità di individuare le metriche sull'esperienza del paziente. I Patient Report Experience Measure e i Patient Report Outcome Measure rappresentano degli strumenti che misurano l’esperienza del paziente nei processi di ricerca e sviluppo, nella cura. La necessità di far luce sulle evidenze internazionali di rilevazione del sapere esperienziale del paziente e del caregiver ha permesse di individuare alcune metriche già in uso nella pratica clinica
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1971-8551
5353
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it
Alessandra Veronese
Tutor
patient report experience
Il Patient Report Outcome Measure e il Patient Report Experience Measure. Un esempio nella vita della persona affetta da Parkinson
Text.Serial.Journal
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Original articles
2020-12-11
2020-12-11
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Alessandra Veronese
2020/12/11
10.13135/1971-8551/5353
Paziente Esperta EUPATI Italia, Biologa, Master in Comunicazione Scientifica, Università di Milano
1971-8551
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patient report experience
Il Patient Report Outcome Measure e il Patient Report Experience Measure. Un esempio nella vita della persona affetta da Parkinson
https://ojs.unito.it/index.php/tutor/article/download/5353/4787
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     Il Patient Report Outcome
     Measure e il Patient Report Ex-
     perience Measure.
     Un esempio nella vita della per-
     sona affetta da Parkinson
     Sabrina Grigolo 1, Patrizia Iovane 2, Alessandra Veronese3
     1 Paziente   Esperta EUPATI, Dottoranda Dipartimento Scienze Psicologiche, Antropologiche e dell’Edu-
     cazione, Università degli Studi di Torino. Autore per corrispondenza: sabrina.grigolo@unito.it
     2 Operatore   socio-sanitario.
     3 Paziente   Esperta EUPATI Italia, Biologa, Master in Comunicazione Scientifica, Università di Milano


RIASSUNTO
L’invecchiamento della popolazione e l’aumento delle malattie croniche e degenerative, unite alla
sempre crescente enfasi posta sull’empowerment del paziente, renderanno ancora più importante la
necessità di individuare le metriche sull'esperienza del paziente. I Patient Report Experience Measure
e i Patient Report Outcome Measure rappresentano degli strumenti che misurano l’esperienza del
paziente nei processi di ricerca e sviluppo, nella cura.
La necessità di far luce sulle evidenze internazionali di rilevazione del sapere esperienziale del pa-
ziente e del caregiver ha permesse di individuare alcune metriche già in uso nella pratica clinica.
Parole chiave: empowerment del paziente, patient engagement, patient report outcome, patient re-
port experience.


ABSTRACT
The aging of the population and the increase in chronic and degenerative diseases, combined with
the emphasis on patient empowerment, will make it necessary to identify patient experience metrics
even more important. PREMs and PROMs represent tools that measure the patient's experience in
research and development processes and in care plan.
The need to identify the international evidence of the patient's and caregiver's experiential knowledge
has made it possible to define some metrics already in use in clinical practice.
Keywords: empowerment of the patient, patient engagement, patient report outcome, patient report
experience.


16
Volume 20, numero 2



L’invecchiamento della popolazione e l’au-         progettato e istituito il primo programma
mento delle malattie croniche e degenera-          nazionale di indagine del National health
tive, unite alla sempre crescente enfasi po-       Service (NHS) in Inghilterra per valutare l'e-
sta sull’empowerment del paziente, rende-          sperienza del paziente. L'iniziativa CAHPS è
ranno ancora più importante la necessità di        stata avviata nel 1995 dalla AHRQ ameri-
individuare le metriche sull'esperienza del        cana, con questionari standardizzati che mi-
paziente. I Patient      Report Experience         surano l'esperienza del paziente.
Measure (PREM) misurano, infatti, le perce-        Il Patient Report Outcome Measure e il Pa-
zioni dei pazienti e dei caregiver, concen-        tient Report Experience Measure rappresen-
trandosi sul processo di cura e su come            tano due sistemi di valutazione degli out-
esso sia in grado di influenzare la loro espe-     come e dell’esperienza vissuta del paziente
rienza. Ad esempio “Il paziente ha aspettato       e del caregiver.
molto tempo per il trattamento?” oppure “Il        Studi recenti hanno dimostrato che esiste
paziente ha ritenuto di essere coinvolto nel       una    discrepanza     tra    la   percezione
processo decisionale?” oppure “Il paziente         dell’evento avverso dei pazienti e dei pro-
ha avuto modo di porre domande al medico           fessionisti sanitari (Addario, 2019): i medici
prescrittore?”.                                    tendono a sottostimare quanto riportato
Un'esperienza di cura positiva del paziente        dal paziente (Di Maio, 2016).
dovrebbe essere considerata un outcome             A partire dalla seconda metà degli anni
importante che va a completare altre misure        2000, il servizio Sanitario Inglese ha ini-
della qualità. Esiste, infatti, una correlazione   ziato a raccogliere indicatori descritti dai
stretta tra esperienza del paziente nel pro-       pazienti e dai caregiver principalmente per
cesso di cura (PREM) e gli esiti (PROM).           scopi di valutazione della qualità delle cure
Molte iniziative di PREM sono state intra-         erogate e di valutazione della performance
prese nei decenni scorsi su modello dell'I-        dei sistemi sanitari. Questi possono essere
stituto Picker 1 nel Regno Unito e del Consu-      classificati, come indicato nel Report OECD
mer Assessment of Healthcare Providers             del 2017, in indicatori di:
and Systems (CAHPS) negli Stati Uniti. Nel
1987 l'Istituto Picker ha sviluppato i prin-       − esito riferiti dai pazienti => PROM
cipi di Patient Centered Care , che è diven-       − esperienza di cura => PREM
tato un framework utilizzato a livello inter-
nazionale per supportare una cura di alta          Su mandato dei Ministri della Sanità
qualità centrata sui pazienti. Nel 2002, ha        dell’area OECD, l’OECD stessa lancia nel


                                                                                               17
                          Il Patient Report Outcome Measure e il Patient Report Experience Measure.




2017 una iniziativa innovativa chiamata           Ben più complesso, invece, risulta essere il
“PaRIS”2 (Patient-Reported Indicators Sur-        PROM in quanto non si limita a raccogliere
veys ) finalizzata al raggiungimento di due       informazioni sulla vita del paziente ma for-
obiettivi:                                        nisce dati importanti sul livello di raggiun-
                                                  gimento degli outcome clinici. Il processo di
1. il monitoraggio internazionale degli indi-     coinvolgimento dei pazienti nella costru-
   catori di patient-reported nelle aree dove     zione dei PROM risulta, quindi, particolar-
   già esistono. Gli Stati Membri dell’area       mente importante perché è il paziente che
   OCSE collaborano per sviluppare gli in-        può valutare la qualità della vita in termini
   dicatori in tre aree: sostituzione di anca     di outcome qualitativi. Uno studio del 2019
   e ginocchio, nel cancro del seno e nelle       propone una checklist per il coinvolgimento
   cure mentali;                                  dei pazienti, in qualità di partner e non di
2. sviluppo di una survey internazionale su-      end user, quando si inizia a progettare lo
   gli outcome e sull’esperienza dei pazienti     sviluppo di un PROM (Fig. 1).
   con patologie croniche che sono trattati       In questi ultimi anni, anche in Italia sta ma-
   nelle cure primarie o in un setting ambu-      turando la figura del Paziente Esperto (PE),
   latoriale.                                     un paziente o caregiver con esperienza di
                                                  vita specifica in una patologia di elevato im-
Il PREM può orientare e suggerire modifiche       patto sociale, che può contribuire ad elabo-
alla pratica clinica necessarie al migliora-      rare un percorso conoscitivo ed esperien-
mento della qualità delle cure erogate.           ziale al fine di migliorare sia l’accesso alle
Prendere in considerazione la “voce del pa-       cure che l’esito delle cure stesse.
ziente” nella progettazione dei sistemi sani-     Creato nel 1985 dal prof. David Tucket
tari può aiutare nell’erogazione di un'assi-      dell’Università di Cambridge, il termine “pa-
stenza sanitaria che sia più rispondente alle     ziente esperto”, che all’inizio riconosceva i
vere esigenze dei pazienti e delle comunità.      pazienti solo come esperti delle proprie pa-
Un esempio di PREM può essere “se il pa-          tologie, successivamente si è evoluto fino
ziente ritenga di essere adeguatamente            ad indicare “chi mette le conoscenze acqui-
coinvolto in decisioni importanti circa il suo    site attraverso l’esperienza diretta della pa-
processo di cura” mentre un esempio di            tologia a disposizione “della comunità
PROM può essere se il paziente è libero dal       scientifica, dei pazienti, di altri che possono
dolore/ha un livello di dolore sopportabile       trarne vantaggio o beneficio”. Il termine
dopo una operazione chirurgica.                   "paziente esperto" è apparso per la prima


 18
Volume 20, numero 2



volta in un rapporto presentato al parla-                capacità di "sviluppare la fiducia e la moti-
mento britannico nel 1999 come "iniziativa               vazione dei pazienti affetti da una malattia
per i cittadini per aiutare loro ad affrontare           cronica, a utilizzare le proprie capacità e co-
le malattie croniche”. Il rapporto suggerisce            noscenze ad assumere un controllo efficace
che programmi per pazienti esperti nel Re-               sulla vita "(Cordier, 2014).
gno Unito dovrebbero essere basati sulla


 Identificare i pazienti partner potenziali con un livello di competenza e di esperienza necessario.
 Questo potrebbe includere:
  pazienti partner con una esperienza di malattia rilevante per consigliare sul modello di malattia e
 appropriatezza delle misure nel PRO
  pazienti esperti, pazienti advocate o advocate ricercatori preparati sull’uso dei PRO nel clinical trial
  pazienti advocate o leader advocate di ricerca che possono consigliare sugli scopi e sulla gestione del
 progetto


 Chiarire gli scopi e le attività del progetto dei PRO in un linguaggio adatto a coloro che non hanno una
 preparazione scientifica:
  sviluppo di sintesi laiche degli scopi del progetto
  scrivere chiaramente la descrizione delle attività per i pazienti partner coinvolti e gli input a ciascuna
 fase del progetto
  delineare in modo chiaro le tempistiche e i punti di interazione, indicando l'impegno in termini di tempo
 richiesto dai partner dei pazienti




 Avere strutture di governance chiare che include il paziente partner dall’inizio:
  assicurarsi che eventuali comitati consultivi o comitati direttivi abbiano pazienti partner come membri
  le riunioni decisionali hanno riservare del tempo per ottenere approfondimenti, feedback e indicazioni
 dai pazienti partner
  costruire in tempo utile prima delle riunioni per garantire la risposta a qualsiasi domanda posta dai
 partner dei pazienti sui documenti o sulle pre-letture per la riunione

Figura 1. Checklist per coinvolgere i pazienti partner quando si inizia un progetto di sviluppo dei PRO
(Addario, 2019)




                                                                                                              19
                               Il Patient Report Outcome Measure e il Patient Report Experience Measure.



Esempi di PROM generici relativi alla qualità della vita    3


EQ-5D è una misura generica di esito della salute ed è applicabile a una vasta gamma di condizioni di
salute e trattamenti, individuando 243 possibili “stati di salute”. Con questo questionario i pazienti de-
scrivono il proprio stato di salute su cinque dimensioni: 1. mobilità, 2. auto-cura, 3. attività abituale, 4.
dolore/disagio, 5. ansia/depressione.
Per ognuna delle dimensioni è scelto un livello di gravità da 1 a 3: nessun problema, problema moderato
o problema grave. Il questionario EQ-5D genera quindi un indice EQ-5D che è un profilo sanitario che può
essere trasformato in un indice globale di salute con un valore totale ponderato per la qualità della vita
percepita, e rappresentando quindi una generale descrizione della 24 salute del paziente e, inoltre, con-
frontare come questo stato di salute è percepito dalla popolazione generale.


Short Form 36 (SF-36)
L'indagine breve sulla salute o Short-form 36 comprende otto dimensioni della salute: il funzionamento
fisico, il dolore fisico, le limitazioni al ruolo dovute ai problemi di salute fisica, le limitazioni al ruolo dovute
a problemi personali o emotivi, il benessere emotivo, il funzionamento sociale, energia/stanchezza e per-
cezione della salute in generale.
Gli otto punteggi scalari sono le somme ponderate delle domande nelle rispettive sezioni. Ogni scala viene
poi trasformata direttamente in un punteggio da 0 a 100. Un punteggio pari a zero equivale alla massima
disabilità e un punteggio di 100 equivale a nessuna disabilità. I punteggi delle otto scale sono riassunti
in una componente fisica e una mentale su cui viene pesata la scala. Il SF-36 è il PROM generico più
comunemente usato nelle sperimentazioni cliniche. Richiede la licenza per l’utilizzo.


SF-12
SF-12 è una misura generica degli esiti di salute, composta da 12 elementi derivanti dal punteggio a 36
elementi. Fornisce due punteggi riepilogativi: la componente fisica (Physical Component Summary o PCS)
e la componente mentale (Mental Component Summary o MCS), che vanno da 0 a 100. Richiede la licenza
per l’utilizzo.


Veterans Rand 12-item survey (VR-12) e 36-item survey (VR-36) sono analoghi ai precedenti ma disponi-
bili gratuitamente.


Crosswalk algorithms
Uno studio del 2016 ha valutato con successo un approccio probabilistico di mappatura sui punteggi di
utilità EQ-5D basati sulle risposte SF-12 utilizzando reti bayesiane. Tale approccio di mappatura consente
agli algoritmi crosswalk di convertire le risposte SF-12 ai punteggi dell'indice EQ-5D, e quindi, in buona
sostanza, consentendo confronti tra i diversi strumenti.


A questi strumenti, si affiancheranno strumenti di rilevazione del burden del caregiver al fine di misurare
il carico emotivo-affettivo e di lavoro a cui sono sottoposti.




20
Volume 20, numero 2



Negli ultimi anni, diversi ricercatori stanno              LE DIGITAL HEALTH TECHNOLOGIES
sperimentando nuove modalità per soste-                    NICE ha pubblicato nel 2019 gli standard
nere il paziente nelle decisioni e nelle scelte            da applicare alle Digital Health Technolo-
importanti per la propria salute. Le Terapie               gies. La struttura che propongono è inte-
digitali (TDx) rappresentano l’ultima innova-              ressante in quanto permette di classificare
zione per la salute e il selfcare del paziente.            le tecnologie ad oggi disponibili sul mer-
                                                           cato e in uso nella pratica sanitaria.




Figura 2. X DHT classificati per le funzioni e stratificati sulla base dei livelli delle evidenze (NICE, 2019)


Gli standard offrono una guida che può aiu-                dovrebbero permettere di acquisirlo con
tare anche il paziente nell’identificare la ti-            consapevolezza e non superficialità. Ad
pologia di app e di strumento indicato, e,                 esempio: chi utilizza il DHT è una persona
soprattutto, il diverso livello di rischio delle           che potenzialmente è vulnerabile come i
DHTs. Quando utilizziamo un device, infatti,               bambini oppure gli adulti a rischio? Quanto
occorre porsi una serie di domande che ci                  serie possono essere le conseguenze se il



                                                                                                                 21
                            Il Patient Report Outcome Measure e il Patient Report Experience Measure.




DHT fallisce nel realizzare quanto descritto?       In letteratura troviamo diversi esempi di uti-
Il DHT è usato con un supporto di personale         lizzo dei DHT come strumento per il miglio-
sanitario qualificato e con esperienza? Il          ramento della condizione di autonomia
DHT incluse algoritmi di learning machine o         della persona affetta da una patologia neu-
di intelligenza artificiale? Il rischio finanzia-   rodegenerativa.
rio o organizzativo del DHT atteso è molto          Studi recenti hanno rilevato i benefici signi-
alto?                                               ficativi dell’attività fisica sulla salute e
Quali sono le DHT utilizzabili dalla persona        sull’autonomia delle persone con Parkin-
affetta da Parkinson e dal suo caregiver?           son, anche se richiedono un importante im-
Limitiamoci a considerare solo gli strumenti        pegno da parte del paziente nel seguire i
che migliorano il livello di autonomia attra-       programmi di esercizio fisico. Il videocoa-
verso il monitoraggio a distanza e le terapie       ching è stato utilizzato per integrare un in-
cognitivo-comportamentali basate brain-             tervento comportamentale basato su Inter-
based. Per il principio di Hebb del 1949, le        net e sul Social Cognitive Theory, come ap-
esperienze significative, ripetute, emozio-         proccio per aumentare la comprensione e la
nanti costruiscono strutture cognitive sem-         padronanza dei materiali, incoraggiando il
pre via via più stabili (Trinchero, 2015). Le       supporto nel cambio di comportamento (El-
ricerche degli ultimi decenni hanno infatti         lis, 2013).
sottolineato la plasticità del cervello umano       Uno studio americano del 2016 sull’uso
lungo l’intero carico della vita sottoponen-        delle tecnologie nella malattia di Parkinson,
dolo a una serie di cambiamenti determinati         consigliano che le tecnologie dovrebbero
da ciò che si apprende. Tali cambiamenti            essere 1) sviluppate come piattaforme
possono essere alla base di un incremento           aperte e integrate con i sistemi di cartelle
dell’ “intelligenza”, ossia della capacità di ri-   cliniche elettroniche, 2) adatte all’acquisi-
spondere in modo efficace ed efficiente a           zione di dati dei fenomeni motori e non mo-
determinati stimoli che richiedono l’inter-         tori e 3) integrati nei sistemi di erogazione
pretazione di una situazione e la presa di          del trattamento (Espay , 2016).
decisione, l’azione conseguente, la rifles-         Un interessante protocollo americano pub-
sione sulle proprie interpretazioni ed azioni       blicato recentemente valuterà l'usabilità, la
e il loro cambiamento quando necessario             fattibilità e la validità della versione digitale
(Trinchero, 2013).                                  del test Action Research Arm utilizzando il
                                                    sistema Bi-Manu-Trainer come piattaforma
                                                    e come algoritmo. Il Bi-Manu-Trainer (BMT)


 22
Volume 20, numero 2



è un esempio di un sistema Virtual Reality        i farmaci, impedendo una corretta valuta-
terapeutico per l'allenamento degli arti su-      zione dello stato generale di salute. Se il
periori nella riabilitazione. Fornisce tre mo-    medico, invece, avesse la possibilità di esa-
dalità di feedback (acustico, visivo e senso-     minare un tracciato oggettivo delle attività
riale) per facilitare l'adattamento delle pre-    del paziente nell’ultima settimana, ma an-
stazioni e offre l'opportunità di eseguire at-    che delle ultime 24 ore, potrebbe ricavarne
tività di movimento dell'arto superiore con       un quadro complessivo ben diverso, che re-
diverse opzioni di gioco sullo schermo del        gistra ad esempio fluttuazioni motorie lun-
computer. Il dispositivo è stato sviluppato       ghe ed invalidanti.
appositamente per i movimenti di braccia,         Le tecnologie sanitarie mobili come i sen-
mani e dita. Permette di rilevare e visualiz-     sori indossabili e smartphone mirano a mi-
zare anche piccoli cambiamenti di movi-           surare parametri della salute in modo più
mento (Behrendt, 2018).                           preciso e obiettivo. Essi generano informa-
Un ambito operativo di interesse clinico di       zioni mediche rilevanti dall'ambiente di vita
applicazione delle DTH è l’aderenza alla te-      reale e, come tale, migliori mettendo in evi-
rapia. Infatti, la non aderenza al trattamento    denza la compromissione correlata alla ma-
porta a esiti di trattamento non ottimali,        lattia delle attività della vita quotidiana
spesso fatali, e a costi enormi per l’econo-      (Klucken , 2018).
mia. Ciò è particolarmente importante nella       Questi risultati dimostrano la fattibilità dei
malattia di Parkinson per la natura progres-      biomarcatori digitali basati su smartphone
siva del processo degenerativo. Il personale      e indicano che le tecnologie dei sensori
sanitario ha un tempo di consultazione limi-      smartphone forniscono dati affidabili, validi,
tato con i pazienti il che rende difficile la     clinicamente significativi e altamente sensi-
comprensione completa da parte degli              bili nella malattia di Parkinson (Cedarbaum,
stessi pazienti sulla terapia, sul cambia-        2019).
mento dello stile di vita etc. La rapida cre-     Non ci sono ancora sufficienti evidenze che
scita delle tecnologie digitali offre l'oppor-    le DHT migliorino efficacemente gli out-
tunità di migliorare l'aderenza e la qualità      come dei pazienti con Parkinson. Si può de-
del processo decisionale durante la consul-       durre, però, che, agendo indirettamente sul
tazione. Spesso, infatti, accade che in vista     monitoraggio dei dati e sui continui feed-
della visita da effettuare, il paziente si pre-   back, si inducano continue correzioni nei
senti dal medico subito dopo aver assunto         comportamenti e, quindi, un cambiamento




                                                                                              23
                               Il Patient Report Outcome Measure e il Patient Report Experience Measure.




nel comportamento. Ulteriori studi sono ne-            1. È fondamentale sedersi allo stesso ta-
cessari per confermare le ipotesi di par-                 volo nelle fasi iniziali di progettazione di
tenza. Le DHT sono in continua espansione                 studi clinici e tecnologie digitali
così come i protocolli di validazione dell’ef-         2. È importante stabilire dei parametri che
ficacia clinica e non solo di fattibilità tecno-          valutino sintomi motori, non-motori e le-
logica.                                                   gati all’umore
Quindi, come può orientarsi il paziente di             3. È cruciale incorporare la prospettiva del
Parkinson (PD) davanti all’offerta così varie-            paziente, di come funziona e si sente du-
gata del panorama DHT? Nel mosaico di in-                 rante un colloquio o quando risponde ad
formazioni che vengono aggiornate conti-                  un questionario di qualità della vita per
nuamente, come può contribuire a sanare lo                poter comparare questi dati con le mi-
scollamento tra le potenzialità delle DHT                 sure digitali. Inoltre, è ragionevole pen-
esistenti e la realtà fruita sul territorio?              sare che si ottengano maggiori benefici
Come può il paziente fare sentire la propria              includendo i soggetti in questo processo
voce per poter accedere in tempo utile a te-              di valutazione delle DHT sin dai primi
rapie digitali e innovative che facilitino la             stadi di progressione della malattia.
diagnosi, completino la cura standard, mi-             4. È necessario raccogliere ed eventual-
gliorino la qualità di vita?                              mente adeguare la normativa riguar-
Uno studio pubblicato nel Settembre 2019                  dante l’acquisizione di dati digitali sulla
dal Critical Path Institute, Parkinson’s Con-             salute di individui malati ma anche di
sortium (Cedarbaum, 2019), e nato dalla                   quelli sani, che operano come confronto.
collaborazione pre-competitiva tra aziende
pubbliche, private ed enti regolatori come             Da questo stesso lavoro sono scaturiti tre
EMA ed FDA, ha dimostrato che pazienti ed              aspetti tecnici che dovranno essere consi-
enti regolatori svolgono un ruolo chiave               derati nella stesura degli studi clinici con te-
nello sviluppo e nel rilascio di tecnologie ef-        rapie digitali:
ficienti a prescindere dall’ambito in cui ven-
gono impiegate, sia esso ad esempio il mo-             1. il fattore paziente: l’aderenza nella rac-
nitoraggio della progressione della malattia              colta dei dati da remoto, le differenze de-
o il percorso riabilitativo.                              gli ambienti e degli stili di vita dei pa-
Dal confronto tra le parti, sono emersi com-              zienti sulla variabilità delle misurazioni
menti rilevanti che le autorità regolatorie            2. il fattore qualità dei dati: l’accesso ai dati
hanno così sintetizzato:                                  originali, l’effetto degli aggiornamenti di


 24
Volume 20, numero 2



   software e hardware, la gestione dei dati        Come pazienti/caregiver Parkinson, allora
   mancanti, la trasparenza degli algoritmi.        dobbiamo chiederci cosa possiamo fare per
3. il metodo di analisi dei dati: la necessità      favorire l’introduzione o adozione di speci-
   di comparatori per valutare nuove misu-          fiche DHT sin dai primi accertamenti dia-
   razioni.                                         gnostici, affinché i clinici possano essere
                                                    supportati nell’inquadrare la malattia par-
Sulla base di queste considerazioni, la voce        tendo da sintomi base, quali espressioni
del paziente e del caregiver PD dovranno            facciali, postura, irrigidimento muscolare.
assumere in futuro un ruolo determinante            È intuitivo, inoltre, che l’adozione di DHT
nella ricerca di DHT che esprimano un’effi-         specifiche per il PD potrebbero portare be-
cacia quantificabile e che incontrino i reali       nefici anche ai Centri Parkinson dislocati sul
bisogni dei pazienti.                               territorio. Centri dove spesso non c’è uni-
In una malattia in cui l’esperienza di vita va-     formità di trattamento, né di controlli, né di
ria di giorno in giorno e di ora in ora, con        percorsi riabilitativi. Centri dove la scarsità
fluttuazioni motorie e non-motorie pratica-         di risorse e personale mette a dura prova la
mente continue anche quando il paziente             sussistenza dei servizi stessi. Centri in cui la
viene considerato stabile, la speranza che le       fisioterapia, la terapia occupazionale o una
DHT migliorino la gestione quotidiana della         dieta mirata spesso non vengono presi in
malattia diventa la sfida più eterogenea            considerazione.
della ricerca.                                      Certo, in Italia la situazione non è ovunque
Bisogna riconoscere, infatti, che attual-           così drammatica, ma resta decisamente
mente più in altri Paesi che in Italia, si          molto distante dall’ideale.
stanno ottenendo ottimi risultati nell’appli-       Come pazienti esperti della patologia (in se-
cazione di DHT per diagnosticare precoce-           guito approfondiremo meglio questo con-
mente il Parkinson, risparmiando ai Sistemi         cetto), quindi, pur riconoscendo il valore e
Sanitari tutti i costi di gestione delle attività   l’intensità dell’impegno speso per svilup-
per giungere alla diagnosi. Diagnosi che an-        pare le DHT, in prospettiva ci auguriamo
cora oggi spesso arriva per esclusione,             che almeno alcune di esse vengano diffuse
dopo un iter che dura mesi o anni.                  e diventino parte integrante della cura per
Si può diagnosticare più precocemente la            migliorare la vita di tutti i pazienti PD e di
malattia? Una diagnosi precoce può arre-            chi li assiste.
stare il declino fisico e psichico?                 All’ultimo Congresso Nazionale della So-
                                                    cietà Italiana di Neurologia (12-15 Ottobre


                                                                                                  25
                            Il Patient Report Outcome Measure e il Patient Report Experience Measure.




2019) è stato chiaramente portato all’atten-         In particolare, per il PD, i percorsi integrati
zione il fatto che solo 4 Regioni Italiane su        di cura, salvo rarissime isole felici, sono ca-
20 hanno adottato Percorsi Diagnostico Te-           renti a livello locale, dove mancano i livelli
rapeutico Assistenziali (PDTA) per la malat-         minimi di assistenza a fronte di una crescita
tia di Parkinson. I PDTA sono interventi             di numerosità dei casi, di abbassamento
complessi basati sulle migliori evidenze             dell’età di insorgenza della malattia, di ri-
scientifiche e caratterizzati dall'organizza-        schio clinico elevato.
zione del processo di assistenza per gruppi          Il percorso che dal medico di medicina ge-
specifici di pazienti, attraverso il coordina-       nerale porta al centro Parkinson, soprat-
mento e l'attuazione di attività consequen-          tutto all’inizio è lungo, tortuoso e può con-
ziali standardizzate da parte di un team             durre in realtà ad ambulatori virtuali in cui
multidisciplinare.                                   l’assistenza al paziente consiste in 30 mi-
Poiché la complessità̀ di un sistema come            nuti di visita semestrale. Visita che, per
quello sanitario può̀ creare condizioni favo-        quanto approfondita, non può consentire la
renti la variabilità̀, i difetti di congruità̀, di   corretta conoscenza e gestione della malat-
continuità̀ e di scarsa integrazione nella           tia a livello del singolo, della comunità, della
cura, a maggior ragione nelle malattie neu-          rete familiare,
rodegenerative progressive è fondamentale            In questo senso potrebbe sicuramento aiu-
adottare percorsi di cura che siano meto-            tare l’ascolto attivo dei pazienti esperti
dologicamente standardizzati e che miglio-           della patologia durante la stesura dei PDTA,
rino l’operatività di tutte le strutture defi-       affinché questi possano prevedere l’inseri-
nendo gli obiettivi singoli e comuni, i ruoli        mento delle terapie digitali, di provata effi-
di ciascuno, i tempi di intervento, gli ambiti       cacia, che consentano ad esempio diagnosi
di intervento e i compiti degli operatori.           precoci e precise o la prescrizione di pro-
Se in tutte le Regioni Italiane fosse in uso         grammi riabilitativi utilizzabili in remoto, ri-
un PDTA, inoltre, si potrebbe confrontare in         ducendo la fisioterapia in clinica.
maniera oggettiva sia quanto differiscono i          Non possiamo negare che sul tema della Di-
modelli organizzativi assistenziali rispetto         gital Health il nostro Paese sembra arre-
al percorso scelto, sia quali sono le diffe-         trato rispetto ad altri Paesi Europei, e sia
renze diagnostiche o l’impatto economico             presente un vuoto legislativo sull’argo-
della scelta di diversi PDTA.                        mento. Nonostante questo, proprio il valore
                                                     potenziale e l’evoluzione continua della me-




 26
Volume 20, numero 2



dicina digitale dovrebbe richiedere un cam-        sospette alterazioni cardiologiche di moni-
bio di passo che promuova la valutazione           torarsi con l’Holter.
costante dei reali effetti prodotti da tali tec-   Per questo potrebbe essere utile iniziare
nologie sugli esiti di salute e sanitari. Do-      l’uso delle terapie digitali con l’analisi dei
vrebbe incentivare la ricerca di indicatori        bisogni già espressi dai malati, ma attual-
che misurino l'effettivo aumento dell'effi-        mente insoddisfatti, come appunto diagnosi
cienza dei processi sanitari e la riduzione        più precise e precoci.
complessiva dei costi della sanità.                Secondo una recente ricerca condotta
Realizzare tali obiettivi implica un'azione di     dall'ente benefico Parkinson nel Regno
informazione e formazione di operatori, sta-       Unito, su un campione di 2000 persone con
keholder e pazienti e un cambio di atteg-          PD, per il 26% era stata inizialmente
giamento complessivo.                              escluso il Parkinson e circa la metà di loro
Talvolta, come comunità di pazienti, si ha la      sono stati trattati per una condizione di-
percezione     che    l’attuazione    di   piani   versa.
d’azione lungimiranti si scontri con una           Lo studio, inoltre, ha anche evidenziato che
macchina burocratica troppo complessa o            le donne avevano maggiori probabilità di
che si debba interloquire con un sistema           essere mal diagnosticate rispetto agli uo-
decisionale carente di conoscenza o ap-            mini.
prezzamento delle DHT.                             Poiché vi sono degli strumenti già validati
Tuttavia, siamo consapevoli che la com-            che riducono sensibilmente I tempi di at-
prensione e l’accettazione del contributo di       tesa, bisognerebbe valutare l’eticità di la-
pazienti preparati possa aiutare a sdoga-          sciare queste persone nel limbo, mentre ve-
nare le prime terapie digitali anche per il        dono peggiorare il loro stato di salute fino
Parkinson, dato che in letteratura si ritro-       a perdere l’autonomia o la possibilità di vi-
vano già alcuni strumenti efficaci che si pos-     vere una vita sociale accettabile.
sono adottare, sensibilizzando i diversi at-       Da alcuni anni sono disponibili strumenti di
tori del processo: personale medico, pa-           provata efficacia ben noti soprattutto alle
zienti, economi.                                   comunità di pazienti anglofoni che, per que-
In sostanza, se oggi impediamo ai pazienti         sto motivo, possono accedervi più facil-
di indossare uno smart-watch con app vali-         mente: si tratta di app specifiche per il Par-
date per diagnosticare sintomi indicatori di       kinson che, con l’approvazione del pa-
PD, è come se negassimo a un paziente con          ziente, tramite diversi componenti dello
                                                   smartphone quali microfono, telecamera,


                                                                                               27
                           Il Patient Report Outcome Measure e il Patient Report Experience Measure.




touch screen, accelerometro catturano in           Parkinson's Disease Motor Symptoms (Ratti,
ambiente non clinico dati sui sintomi mo-          2019) che ha valutato un’app per tablet, in
tori, generando valori di severità del PD che      grado di incorporare una nuova scala ana-
correlano fortemente con quelli dei test mo-       logica visiva per la valutazione della mobi-
tori standard somministrati dai medici.            lità globale (m-VAS) e la Scales for Outcome
Queste app, inoltre, registrando i dati 24h        in Parkinson Assessment Diary Card (m-
su 24 e durante il weekend, sono in grado          SCOPA-DC).
di consegnare al medico un quadro com-             Ai pazienti è stato chiesto di utilizzare l'app
pleto e preciso della situazione motoria e         per registrare i loro sintomi quattro volte al
non-motoria del paziente                           giorno per due settimane in momenti spe-
Un articolo pubblicato su JAMA nel luglio          cifici della giornata, per stimare la loro ca-
2018, sull’uso di Smartphones e Machine            pacità motoria momentanea percepita per
Learning per quantificare la severità del          quanto riguarda i movimenti involontari, la
Parkinson, ha dimostrato inoltre che con           destrezza della mano, la deambulazione e il
uno smartphone si possono catturare flut-          cambio di posizione.
tuazioni intra-giornaliere di un sintomo,          Per quasi il 43% dei pazienti è stata rilevata
correlarle con le scale standard attualmente       una discrepanza tra il punteggio totale m-
utilizzate per la diagnosi, e individuare la ri-   SCOPA-DC e MDS-UDPDRS. Ulteriori analisi
sposta alla terapia dopaminergica.                 hanno indicato che i pazienti con disac-
Il risultato del punteggio ottenuto racco-         cordo più elevato erano quelli che tende-
gliendo dati da remoto sull’equilibrio, il tipo    vano ad avere una malattia più avanzata,
di camminata, la voce, la digitazione sul di-      maggiore affaticamento o peggiore qualità
spositivo e al tempo di reazione (6168 tipi        del sonno. E’ chiaro quindi che, nonostante
di accertamenti ricavati da 129 soggetti) ha       molto ci sia ancora da fare su questa ed al-
dimostrato ancora una volta che non solo i         tre app, in un approccio prospettico esse
risultati sono sovrapponibili a quelli raccolti    consentiranno una migliore valutazione cli-
in clinica, ma che le misure raccolte “nel         nica dei sintomi soggettivi dei pazienti e,
mondo reale” possono migliorare le cure ri-        quindi, una migliore gestione della malattia.
cevute e consentire una valutazione ancor          Di fatto, l’importanza di ricevere informa-
più oggettiva delle nuove terapie.                 zioni corrette e oggettive sullo stato di sa-
Il Journal of Parkinson Disease nel Novem-         lute del paziente PD è uno dei aspetti critici
bre 2019 ha pubblicato l’articolo intitolato       per i clinici. Spesso il malato ha una perce-
“A New Home-Based App to Better Monitor            zione delle proprie performance che non


 28
Volume 20, numero 2



corrisponde al reale. Eventuali testimo-            tare d’uso comune, richiedono una prepara-
nianze del caregiver in questo senso rara-          zione diversa sia degli operatori che del pa-
mente vengono considerate, portando il cli-         ziente ma che, con il supporto di pazienti
nico a decisioni basate su informazioni in-         esperti che divulgano e fanno formazione
complete.                                           anche a livello di pazienti e familiari pos-
Ecco che allora i risultati oggettivi raccolti      sono diventare un valore aggiunto per tutta
da dispositivi digitali sarebbero di estremo        la comunità.
aiuto al medico per individuare la terapia          Va sottolineato, infatti, che la maggior parte
migliore per le reali condizioni di salute del      di queste applicazioni sono state sviluppate
malato.                                             e continuano a migliorare grazie al contri-
Questo        potrebbe        emergere    grazie    buto volontario dei pazienti e, sempre gra-
all’ascolto    attivo    di    pazienti/caregiver   zie a loro, si possono raggiungere livelli di
esperti che riescono a portare ai tavoli tec-       caratterizzazione clinico-patologica sempre
nici l’esperienza di vita e di problematiche        più sofisticati che favoriscono la personaliz-
legate alla patologia raramente espresse al         zazione e la riuscita della cura facendo leva
medico durante le visite di controllo per           proprio sul coinvolgimento dei pazienti in
motivi facilmente immaginabili.                     sottogruppi meglio delineati (per età, per
Si pensi, per esempio, a quali vantaggi di          predominanza di sintomi, per risposta alla
sicurezza ed economici si sarebbero otte-           cura), così come richiede la variabilità intrin-
nuti se nelle fasi precoci di sviluppo clinico      seca di questa patologia.
di farmaci anti-Parkinson d’elezione fossero        Come PE, infine, per contribuire allo svi-
stati raccolti dati dal caregiver in merito ai      luppo delle terapie digitali dobbiamo conti-
comportamenti ossessivo compulsivi, l’iper-         nuare a stimolare riflessioni in merito all’uti-
sessualità, il gioco d’azzardo, la mancanza         lizzo delle stesse DHT secondo criteri di:
di analisi del rischio. Ecco che questo moni-
toraggio inclusivo del caregiver può essere         - affidabilità, ad esempio per una gestione
facilitato dall’uso di app specifiche, che in          autonoma della malattia;
tempo reale e in maniera discreta fungono           - sicurezza rispetto al trattamento dei dati
da campanello d’alarme per il clinico che se-          personali e sensibili. Solo come esempio
gue il paziente.                                       ricordiamo i dispositivi di tele-monito-
Detto questo, si tratta infine dell’adozione           raggio domestico che in alcune circo-
di nuove terapie innovative che per diven-             stanze devono essere attivati quando si
                                                       dismettono i dispositivi indossabili


                                                                                                  29
                            Il Patient Report Outcome Measure e il Patient Report Experience Measure.




- intuitività dell’interfaccia e dell’utilizzo         drug development through precompeti-
- usabilità del dispositivo, prevedendone              tive collaboration [abstract].Mov Dis-
   l’accesso attraverso diverse modalità che           ord.2019; 34 (suppl 2)
   siano compatibili con le fluttuazioni mo-        Cordier JF, The expert patient: towards a
   torie del paziente, oppure prediligendo             novel definition. Eur Respir J 2014; 44:
   raccolte attive o passive di dati secondo           853–857
   le circostanze, ma con il minimo impatto         Di Maio M, Basch E, Bryce J, Perrone F. Pa-
   possibile sulla qualità di vita di pazienti         tient-reported outcomes in the evalua-
   e familiari.                                        tion of toxicity of anticancer treatments.
                                                       Nat Rev Clin Oncol 2016; 13: 319-25
Per ottenere tutto questo, è indispensabile         Ellis T., Motl RW., Physical Activity Behavior
la presenza allo stesso tavolo di tutti i part-        Change in Persons With Neurologic Dis-
ner che si occupano di Parkinson, nessuno              orders: Overview and Examples From
escluso.                                               Parkinson Disease and Multiple Sclero-
                                                       sis, JNPT Volume 37, June 2013
BIBLIOGRAFIA                                        Espay AJ., Bonato P. et al, Technology in
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   and improve upper limb motor function               tion of Smartphone-Based Testing to
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 30
Volume 20, numero 2



Ratti L., Faraci F., Hackethal S., et al A New
     Prospective, Home-Based Monitoring of
     Motor Symptoms in Parkinson's Disease,
     Journal of Parkinson's Disease, Volume
     9, Issue 4 (October 2019)
Trinchero R., Per una didattica brain-based:
     costruire la learning readiness attraverso
     la pratica deliberata, Form@re, 2015,
     Num.3, Vol. 15, pag. 52-66.

Riferimenti in nota

1
    Consultare le sezioni specifiche                   https://
www.picker.org/tools-resources/

2
    Consultare il progetto su www.oecd.org/
health/paris.htm

3
    Gori   D.,    Il     ruolo   degli     indicatori     patient
reported         (PROMs)         per        la       promozione
della qualità dell’assistenza: il caso di studio
della chirurgia del CA prostatico. Tesi di

Dottorato        di Ricerca         in     Scienze       Mediche
Generali     e         Scienze dei       Servizi,     Supervisore
Maria Pia Fantini, Alma Mater                       Studiorum     –
Università       degli      Studi    di Bolognam            Ciclo
XXX,       Anno         Accademico 2017-2018.




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