Some can inhibit a specific function of a protein or disrupt protein–protein interactions. Pharmacology usually restricts the term "small molecule" to molecules that bind specific biological macromolecules and act as an effector, altering the activity or function of the target. Small molecules can have a variety of biological functions or applications, serving as cell signaling molecules, drugs in medicine, pesticides in farming, and in many other roles.
และยังเปลี่ยนกิจกรรมหรือหน้าที่ของพอลิเมอร์ชีวภาพ ขอบเขตมวลโมเลกุลขั้นสูงของโมเลกุลเล็กอยู่ที่ประมาณ 800 ดาลตัน ซึ่งทําให้โมเลกุลเล็กสามารถแพร่ข้ามเยื่อหุ้มเซลล์ได้อย่างรวดเร็ว เพื่อที่จะไปถึงจุดออกฤทธิ์ (site of action) ภายในเซลล์ได้ นอกเหนือจากนี้ การจํากัดมวลโมเลกุลนี้เป็นเงื่อนไขจําเป็นแต่ไม่เพียงพอแก่ชีวปริมาณออกฤทธิ์ (bioavailability) ทางปาก โมเลกุลเล็กสามารถมีหน้าที่ทางชีววิทยาได้หลากหลาย โดยเป็นโมเลกุลส่งสัญญาณของเซลล์ เป็นเครื่องมือในชีววิทยาโมเลกุล เป็นยาในทางการแพทย์ เป็นสารฆ่าสัตว์รังควาน (pesticide) ในการเกษตร ฯลฯ