この機構が職員およそ300人の体制で1日発足し、初代の理事長に就任した前慶応大学医学部長の末松誠氏は幹部職員らを前に「機構には各省から人材が集まり、多様性がある。新しいことをやりやすい組織であり、患者に一刻も早く医療分野の研究開発の成果を届けたい」と述べ、政府や研究施設、企業などとのネットワークを生かして成果を挙げたいという考えを示しました。
政府は、現在輸入超過となっている医薬品や医療機器の貿易収支を改善し、経済成長に資する産業に育成することを目指しており、日本医療研究開発機構では2020年ごろまでに、革新的ながん治療薬を開発するため10種類以上の薬の治験を始めるほか、iPS細胞の技術を活用した新しい治療薬の実際の診療での使用を始めるなどとしています。