Resamirigene bilparvovec
ರೆಸಾಮಿರಿಜೀನ್ ಬಿಲ್ಪರ್ವೊವೆಕ್ (ಸಂಕೇತ ಹೆಸರುಃ ಎಟಿ132) ಎಂಬುದು ಪ್ರಾಯೋಗಿಕ ಜೀನ್ ಥೆರಪಿ ಔಷಧಿಯಾಗಿದ್ದು, ಎಕ್ಸ್-ಲಿಂಕ್ಡ್ ಮಯೋಟ್ಯೂಬುಲರ್ ಮಯೋಪತಿ (ಎಕ್ಸ್ಎಲ್ಎಂಟಿಎಂ) ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಾಗಿ ಅಧ್ಯಯನ ಮಾಡಲಾಗಿದ್ದು, ಇದು ಮುಖ್ಯವಾಗಿ ಗಂಡು ಶಿಶುಗಳ ಮೇಲೆ ಪರಿಣಾಮ ಬೀರುವ ಮತ್ತು ಎಂಟಿಎಂ1 ಜೀನ್ನಲ್ಲಿನ ರೂಪಾಂತರದಿಂದ ಉಂಟಾಗುವ ತೀವ್ರವಾದ ಮತ್ತು ಸಾಮಾನ್ಯವಾಗಿ ಮಾರಣಾಂತಿಕ ಆನುವಂಶಿಕ ಅಸ್ವಸ್ಥತೆಯಾಗಿದೆ. ಈ ಔಷಧವು ಅಡೆನೊ-ಸಂಬಂಧಿತ ವೈರಸ್ ವರ್ಗದಿಂದ (ಎಎವಿ8) ವೈರಲ್ ವಾಹಕದಲ್ಲಿ ಆವರಿಸಲ್ಪಟ್ಟ ಎಂಟಿಎಂ1 ಟ್ರಾನ್ಸ್ಜೀನ್ ಅನ್ನು ಒಳಗೊಂಡಿರುತ್ತದೆ ಮತ್ತು ಇದನ್ನು ಬಾಧಿತ ಮಕ್ಕಳಿಗೆ ಇಂಟ್ರಾವೆನಸ್ ದ್ರಾವಣವಾಗಿ ನೀಡಲಾಗುತ್ತದೆ. ಈ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯನ್ನು ಆಸ್ಟೆಲ್ಲಾಸ್ ಜೀನ್ ಥೆರಪೀಸ್ ಅಭಿವೃದ್ಧಿಪಡಿಸಿದೆ ಮತ್ತು ಪ್ರಸ್ತುತ ಯುನೈಟೆಡ್ ಸ್ಟೇಟ್ಸ್ನಲ್ಲಿ ಹಂತ I/II ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಪ್ರಯೋಗದಲ್ಲಿದೆ. ಅಕ್ಟೋಬರ್ 2021 ರ ಹೊತ್ತಿಗೆ, ಚಿಕಿತ್ಸೆಗೆ ಸಂಬಂಧಿಸಿದ ಯಕೃತ್ತಿನ ವೈಫಲ್ಯವನ್ನು ಅನುಭವಿಸಿದ ನಂತರ ನಾಲ್ಕು ಮಕ್ಕಳು ಪ್ರಯೋಗದಲ್ಲಿ ಸಾವನ್ನಪ್ಪಿದ್ದರು, ಮತ್ತು ಪ್ರಯೋಗವನ್ನು ಯು. ಎಸ್. ಫುಡ್ ಅಂಡ್ ಡ್ರಗ್ ಅಡ್ಮಿನಿಸ್ಟ್ರೇಷನ್ ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ತಡೆಹಿಡಿದಿದೆ. ಉಲ್ಲೇಖಗಳು ಜೀನ್ ಥೆರಪಿ ಪ್ರಾಯೋಗಿಕ ಔಷಧಗಳು ಆಸ್ಟೆಲ್ಲಾಸ್ ಫಾರ್ಮಾ