Eladocagene exuparvovec
ಅಪ್ಸ್ಟಾಜಾ ಎಂಬ ಬ್ರಾಂಡ್ ಹೆಸರಿನಲ್ಲಿ ಮಾರಾಟವಾಗುವ ಎಲಾಡೋಕಾಜಿನ್ ಎಕ್ಸುಪರ್ವೋವೆಕ್, ಆರೊಮ್ಯಾಟಿಕ್ ಎಲ್-ಅಮೈನೋ ಆಸಿಡ್ ಡೆಕಾರ್ಬಾಕ್ಸಿಲೇಸ್ (ಎಎಡಿಸಿ) ಕೊರತೆಯ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಾಗಿ ಜೀನ್ ಥೆರಪಿ ಉತ್ಪನ್ನವಾಗಿದೆ. ಇದು ಮಾನವನ ಎ. ಎ. ಡಿ. ಸಿ ಕಿಣ್ವಕ್ಕೆ ಜೀನ್ ಎನ್ಕೋಡಿಂಗ್ ಅನ್ನು ಮೆದುಳಿನ ಪುಟಮೆನ್ ಪ್ರದೇಶಕ್ಕೆ ಸೇರಿಸುತ್ತದೆ. ಎ. ಎ. ಡಿ. ಸಿ ಯ ನಂತರದ ಅಭಿವ್ಯಕ್ತಿಯು ಡೋಪಮೈನ್ ಉತ್ಪಾದನೆಗೆ ಕಾರಣವಾಗುತ್ತದೆ ಮತ್ತು ಇದರ ಪರಿಣಾಮವಾಗಿ, ಎ. ಎ. ಡಿ. ಸಿ ಕೊರತೆಯಿರುವ ರೋಗಿಗಳಲ್ಲಿ ಮೋಟಾರು ಕಾರ್ಯದ ಬೆಳವಣಿಗೆಗೆ ಕಾರಣವಾಗುತ್ತದೆ. ಅತ್ಯಂತ ಸಾಮಾನ್ಯ ಅಡ್ಡಪರಿಣಾಮಗಳು ಆರಂಭಿಕ ನಿದ್ರಾಹೀನತೆ, ಕಿರಿಕಿರಿ ಮತ್ತು ಡಿಸ್ಕಿನೀಷಿಯಾವನ್ನು ಒಳಗೊಂಡಿವೆ. ಜುಲೈ 2022 ರಲ್ಲಿ ಯುರೋಪಿಯನ್ ಒಕ್ಕೂಟದಲ್ಲಿ ವೈದ್ಯಕೀಯ ಬಳಕೆಗಾಗಿ ಎಲಾಡೋಕಾಜಿನ್ ಎಕ್ಸುಪರ್ವೊವೆಕ್ ಅನ್ನು ಅನುಮೋದಿಸಲಾಯಿತು. ಅರೋಮ್ಯಾಟಿಕ್ ಎಲ್-ಅಮಿನೊ ಆಸಿಡ್ ಡೆಕಾರ್ಬಾಕ್ಸಿಲೇಸ್ (ಎ. ಎ. ಡಿ. ಸಿ) ಕೊರತೆಯ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಲ್ಲಿ ಎಲಾಡೋಕಾಜಿನ್ ಎಕ್ಸುಪರ್ವೊವೆಕ್ ಅನ್ನು ವೈದ್ಯಕೀಯವಾಗಿ ಬಳಸಲಾಗುತ್ತದೆ. ಸಮಾಜ ಮತ್ತು ಸಂಸ್ಕೃತಿ ಎಲಾಡೊಕಾಜಿನ್ ಎಕ್ಸುಪರ್ವೊವೆಕ್ ಎಂಬುದು ಅಂತರರಾಷ್ಟ್ರೀಯ ಸ್ವಾಮ್ಯರಹಿತ ಹೆಸರು (ಐಎನ್ಎನ್) ಆಗಿದೆ. 19 ಮೇ 2022 ರಂದು, ಯುರೋಪಿಯನ್ ಮೆಡಿಸಿನ್ಸ್ ಏಜೆನ್ಸಿಯ (ಇಎಂಎ) ಮಾನವ ಬಳಕೆಗಾಗಿ ಔಷಧೀಯ ಉತ್ಪನ್ನಗಳ ಸಮಿತಿ (ಸಿಎಚ್ಎಂಪಿ) ಸಕಾರಾತ್ಮಕ ಅಭಿಪ್ರಾಯವನ್ನು ಅಂಗೀಕರಿಸಿತು, ಸುಗಂಧ ಎಲ್-ಅಮೈನೋ ಆಸಿಡ್ ಡೆಕಾರ್ಬಾಕ್ಸಿಲೇಸ್ (ಎಎಡಿಸಿ) ಕೊರತೆಯ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಾಗಿ ಉದ್ದೇಶಿಸಲಾದ ಔಷಧೀಯ ಉತ್ಪನ್ನವಾದ ಅಪ್ಸ್ಟಾಜಾಗೆ ಅಸಾಧಾರಣ ಸಂದರ್ಭಗಳಲ್ಲಿ ಮಾರ್ಕೆಟಿಂಗ್ ಅಧಿಕಾರವನ್ನು ನೀಡಲು ಶಿಫಾರಸು ಮಾಡಿತು. ಅಪ್ಸ್ಟಾಜಾ ಒಂದು ಸುಧಾರಿತ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ಔಷಧೀಯ ಉತ್ಪನ್ನವಾಗಿರುವುದರಿಂದ, ಸಿಎಚ್ಎಂಪಿ ಸಕಾರಾತ್ಮಕ ಅಭಿಪ್ರಾಯವು ಸುಧಾರಿತ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಳ ಸಮಿತಿಯ ಮೌಲ್ಯಮಾಪನವನ್ನು ಆಧರಿಸಿದೆ. ಈ ಔಷಧೀಯ ಉತ್ಪನ್ನದ ಅರ್ಜಿದಾರರು ಪಿಟಿಸಿ ಥೆರಪ್ಯೂಟಿಕ್ಸ್ ಇಂಟರ್ನ್ಯಾಷನಲ್ ಲಿಮಿಟೆಡ್. ಜುಲೈ 2022 ರಲ್ಲಿ ಯುರೋಪಿಯನ್ ಒಕ್ಕೂಟದಲ್ಲಿ ವೈದ್ಯಕೀಯ ಬಳಕೆಗಾಗಿ ಎಲಾಡೋಕಾಜಿನ್ ಎಕ್ಸುಪರ್ವೊವೆಕ್ ಅನ್ನು ಅನುಮೋದಿಸಲಾಯಿತು. ಅಂಕಿ ಅಂಶಗಳ ಉಲ್ಲೇಖಗಳು ಹೆಚ್ಚಿನ ಓದುವಿಕೆ ಬಾಹ್ಯ ಕೊಂಡಿಗಳು ಜೀನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಾದ ಔಷಧಗಳು ಜೀನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ಅನಾಥ ಔಷಧಗಳು