Alglucosidase alfa
ಇತರರಲ್ಲಿ ಮೈಯೋಜೈಮ್ ಎಂಬ ಬ್ರಾಂಡ್ ಹೆಸರಿನಲ್ಲಿ ಮಾರಾಟವಾಗುವ ಆಲ್ಗ್ಲೂಕೋಸಿಡೇಸ್ ಆಲ್ಫಾ, ಅಪರೂಪದ ಲೈಸೋಸೋಮಲ್ ಶೇಖರಣಾ ಅಸ್ವಸ್ಥತೆ (ಎಲ್ಎಸ್ಡಿ) ಎಂಬ ಪೊಂಪೆ ರೋಗದ (ಗ್ಲೈಕೋಜೆನ್ ಶೇಖರಣಾ ಕಾಯಿಲೆ ಪ್ರಕಾರ II) ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಾಗಿ ಕಿಣ್ವ ಬದಲಿ ಚಿಕಿತ್ಸೆ (ಇಆರ್ಟಿ) ಅನಾಥ ಔಷಧವಾಗಿದೆ. ರಾಸಾಯನಿಕವಾಗಿ, ಈ ಔಷಧವು ಪಾಂಪೆ ರೋಗದ ಆಲ್ಫಾ-ಗ್ಲುಕೋಸಿಡೇಸ್ನಿಂದ ಬಳಲುತ್ತಿರುವ ರೋಗಿಗಳಲ್ಲಿ ಕೊರತೆಯಿರುವ ಕಿಣ್ವದ ಸಾದೃಶ್ಯವಾಗಿದೆ. ಇದು ಈ ರೋಗಕ್ಕೆ ಲಭ್ಯವಿರುವ ಮೊದಲ ಔಷಧವಾಗಿದೆ. 2006ರ ಏಪ್ರಿಲ್ನಲ್ಲಿ ಯುನೈಟೆಡ್ ಸ್ಟೇಟ್ಸ್ನಲ್ಲಿ ಮಯೋಜೈಮ್ ಮತ್ತು 2010ರ ಮೇನಲ್ಲಿ ಲುಮಿಜೈಮ್ ಎಂದು ವೈದ್ಯಕೀಯ ಬಳಕೆಗಾಗಿ ಇದನ್ನು ಅನುಮೋದಿಸಲಾಯಿತು. ವೈದ್ಯಕೀಯ ಬಳಕೆಗಳು ಆಲ್ಗ್ಲೂಕೋಸಿಡೇಸ್ ಆಲ್ಫಾವನ್ನು ಪೊಂಪೆ ರೋಗದ (ಜಿಎಎ ಕೊರತೆ) ಜನರಿಗೆ ಸೂಚಿಸಲಾಗುತ್ತದೆ. 2014 ರಲ್ಲಿ ಯು. ಎಸ್. ಫುಡ್ ಅಂಡ್ ಡ್ರಗ್ ಅಡ್ಮಿನಿಸ್ಟ್ರೇಷನ್ ಎಂಟು ವರ್ಷಕ್ಕಿಂತ ಕಡಿಮೆ ವಯಸ್ಸಿನ ಜನರು ಸೇರಿದಂತೆ ಶಿಶು-ಆರಂಭದ ಪೊಂಪೆ ರೋಗದ ಜನರಿಗೆ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ನೀಡಲು ಆಲ್ಗ್ಲೂಕೋಸಿಡೇಸ್ ಆಲ್ಫಾನ ಅನುಮೋದನೆಯನ್ನು ಘೋಷಿಸಿತು. ಇದಲ್ಲದೆ, ಅಪಾಯದ ಮೌಲ್ಯಮಾಪನ ಮತ್ತು ತಗ್ಗಿಸುವ ಕಾರ್ಯತಂತ್ರವನ್ನು (ಆರ್ಇಎಂಎಸ್) ತೆಗೆದುಹಾಕಲಾಗುತ್ತಿದೆ. ಆಲ್ಗ್ಲೂಕೋಸಿಡೇಸ್ ಆಲ್ಫಾ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗೆ ಕಂಡುಬರುವ ಸಾಮಾನ್ಯ ಪ್ರತಿಕೂಲ ಪ್ರತಿಕ್ರಿಯೆಗಳೆಂದರೆ ನ್ಯುಮೋನಿಯಾ, ಉಸಿರಾಟದ ತೊಂದರೆಗಳು, ಸೋಂಕುಗಳು ಮತ್ತು ಜ್ವರ. ವರದಿಯಾದ ಹೆಚ್ಚು ಗಂಭೀರ ಪ್ರತಿಕ್ರಿಯೆಗಳಲ್ಲಿ ಹೃದಯ ಮತ್ತು ಶ್ವಾಸಕೋಶದ ವೈಫಲ್ಯ ಮತ್ತು ಅಲರ್ಜಿಯ ಆಘಾತ ಸೇರಿವೆ. ಮೈಯೋಜೈಮ್ ಪೆಟ್ಟಿಗೆಗಳು ಮಾರಣಾಂತಿಕ ಅಲರ್ಜಿಯ ಪ್ರತಿಕ್ರಿಯೆಯ ಸಾಧ್ಯತೆಯ ಬಗ್ಗೆ ಎಚ್ಚರಿಕೆಗಳನ್ನು ಹೊಂದಿರುತ್ತವೆ. ಅರ್ಥಶಾಸ್ತ್ರ ಕೆಲವು ಅಮೇರಿಕನ್ ಆರೋಗ್ಯ ಯೋಜನೆಗಳು ವಯಸ್ಕರಿಗೆ ಮಯೋಜೈಮ್ಗೆ ಸಬ್ಸಿಡಿ ನೀಡಲು ನಿರಾಕರಿಸಿವೆ ಏಕೆಂದರೆ ಇದು ವಯಸ್ಕರಲ್ಲಿ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗೆ ಅನುಮೋದನೆಯನ್ನು ಹೊಂದಿಲ್ಲ, ಜೊತೆಗೆ ಅದರ ಹೆಚ್ಚಿನ ವೆಚ್ಚವನ್ನು (ಜೀವಿತಾವಧಿಯಲ್ಲಿ ವರ್ಷಕ್ಕೆ US $300,000) ಹೊಂದಿದೆ. 2015ರಲ್ಲಿ, ಲುಮಿಜೈಮ್ ಪ್ರತಿ ರೋಗಿಗೆ 630,159 ಯು. ಎಸ್. ಡಾಲರ್ ಸರಾಸರಿ ಶುಲ್ಕದೊಂದಿಗೆ ಅತ್ಯಂತ ದುಬಾರಿ ಔಷಧವೆಂದು ಸ್ಥಾನ ಪಡೆದಿದೆ. ಉಲ್ಲೇಖಗಳು ಬಾಹ್ಯ ಕೊಂಡಿಗಳು ಅನಾಥ ಔಷಧಿಗಳು ವೈದ್ಯಕೀಯ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಳು ಸನೋಫಿ