Olipudase alfa
ಕ್ಸೆನ್ಪೊಜೈಮ್ ಎಂಬ ಬ್ರಾಂಡ್ ಹೆಸರಿನಲ್ಲಿ ಮಾರಾಟವಾಗುವ ಒಲಿಪುಡೇಸ್ ಆಲ್ಫಾ, ಆಸಿಡ್ ಸ್ಪಿಂಗೊಮೈಲಿನೇಸ್ ಕೊರತೆ (ಎಎಸ್ಎಮ್ಡಿ) ಪ್ರಕಾರ ಎ/ಬಿ ಅಥವಾ ಟೈಪ್ ಬಿ ಯ ಕೇಂದ್ರವಲ್ಲದ ನರಮಂಡಲದ (ಸಿಎನ್ಎಸ್) ಅಭಿವ್ಯಕ್ತಿಗಳ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಲ್ಲಿ ಬಳಸಲಾಗುವ ಔಷಧಿಯಾಗಿದೆ. ಸಾಮಾನ್ಯ ಅಡ್ಡಪರಿಣಾಮಗಳಲ್ಲಿ ಸೋಂಕುಗಳು, ದ್ರಾವಣ-ಸಂಬಂಧಿತ ಪ್ರತಿಕ್ರಿಯೆಗಳು ಅಥವಾ ಜಠರಗರುಳಿನ ದೂರುಗಳು (ಮಕ್ಕಳಲ್ಲಿ ರೋಗದ ಚಿಹ್ನೆಗಳು ಮತ್ತು ರೋಗಲಕ್ಷಣಗಳು) ಸೇರಿವೆ. ಐತಿಹಾಸಿಕವಾಗಿ ನೀಮನ್-ಪಿಕ್ ರೋಗದ ಪ್ರಕಾರಗಳಾದ ಎ (ಎನ್ಪಿಡಿ ಎ) ಮತ್ತು ಬಿ (ಎನ್ಪಿಡಿ ಬಿ) ಎಂದು ಉಲ್ಲೇಖಿಸಲಾಗಿರುವ ಎಎಸ್ಎಂಡಿ ಒಂದು ಆನುವಂಶಿಕ ಅಸ್ವಸ್ಥತೆಯಾಗಿದೆ. ಇದು ಲೈಸೊಸೋಮಲ್ ಶೇಖರಣಾ ಕಾಯಿಲೆಗಳು ಎಂದು ಕರೆಯಲ್ಪಡುವ ಚಯಾಪಚಯ ಅಸ್ವಸ್ಥತೆಗಳ ದೊಡ್ಡ ಕುಟುಂಬಕ್ಕೆ ಸೇರಿದೆ, ಇದರಲ್ಲಿ ಕೊಬ್ಬುಗಳು ದೇಹದ ಜೀವಕೋಶಗಳ ಭಾಗಗಳಲ್ಲಿ ಬೆಳೆದು ಪೋಷಕಾಂಶಗಳು ಮತ್ತು ಇತರ ವಸ್ತುಗಳನ್ನು ಒಡೆಯುತ್ತವೆ. ಇದು ಜೀವಕೋಶಗಳು ಕಾರ್ಯನಿರ್ವಹಿಸುವ ವಿಧಾನದ ಮೇಲೆ ಪರಿಣಾಮ ಬೀರುತ್ತದೆ ಮತ್ತು ಅವು ಸಾಯಲು ಕಾರಣವಾಗುತ್ತದೆ, ಇದು ಅಂಗಾಂಶಗಳು ಮತ್ತು ಅಂಗಗಳ ಸಾಮಾನ್ಯ ಕಾರ್ಯಚಟುವಟಿಕೆಯ ಮೇಲೆ ಪರಿಣಾಮ ಬೀರುತ್ತದೆ. ಕೊಬ್ಬಿನ ಪದಾರ್ಥಗಳ ಶೇಖರಣೆಯು ಮೆದುಳಿಗೆ ಹಾನಿ ಮತ್ತು ಯಕೃತ್ತು ಮತ್ತು ಗುಲ್ಮದಂತಹ ಅಂಗಗಳ ಊತವನ್ನು ಉಂಟುಮಾಡುವುದರಿಂದ ಎ. ಎಸ್. ಎಂ. ಡಿ. ಯು ಗಂಭೀರವಾಗಿ ದುರ್ಬಲಗೊಳಿಸುತ್ತದೆ ಮತ್ತು ಜೀವಕ್ಕೆ ಅಪಾಯಕಾರಿಯಾಗಿದೆ. ಕ್ಸೆನ್ಪೊಜೈಮ್ ಮೊದಲ ಎ. ಎಸ್. ಎಂ. ಡಿ-ನಿರ್ದಿಷ್ಟ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಾಗಿದೆ. ಈ ಔಷಧವು ಕಿಣ್ವ ಬದಲಿ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಾಗಿದ್ದು, ರೋಗಿಗಳ ಕೊರತೆಯ ಅಥವಾ ದೋಷಯುಕ್ತ ಕಿಣ್ವವಾದ ಆಸಿಡ್ ಸ್ಪಿಂಗೊಮೈಲಿನೇಸ್ (ಎಎಸ್ಎಂ) ಅನ್ನು ಬದಲಿಸಲು ಅಭಿವೃದ್ಧಿಪಡಿಸಲಾಗಿದೆ ಮತ್ತು ಆ ಮೂಲಕ ಜೀವಕೋಶಗಳಲ್ಲಿ ಕೊಬ್ಬಿನ ಶೇಖರಣೆಯನ್ನು ಕಡಿಮೆ ಮಾಡುತ್ತದೆ ಮತ್ತು ರೋಗದ ಕೆಲವು ರೋಗಲಕ್ಷಣಗಳನ್ನು ನಿವಾರಿಸುತ್ತದೆ. ಯುರೋಪಿಯನ್ ಮೆಡಿಸಿನ್ಸ್ ಏಜೆನ್ಸಿಯು ಆಸಿಡ್ ಸ್ಪಿಂಗೊಮೈಲಿನೇಸ್ ಕೊರತೆಯ (ಎಎಸ್ಎಮ್ಡಿ) ಎ/ಬಿ ಅಥವಾ ಬಿ ವಿಧದ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಾಗಿ ಮತ್ತು ಯು. ಎಸ್. ಫುಡ್ ಅಂಡ್ ಡ್ರಗ್ ಅಡ್ಮಿನಿಸ್ಟ್ರೇಷನ್ ವಯಸ್ಕ ಮತ್ತು ಮಕ್ಕಳ ರೋಗಿಗಳಲ್ಲಿ ಆಸಿಡ್ ಸ್ಪಿಂಗೊಮೈಲಿನೇಸ್ ಕೊರತೆಯ (ಎಎಸ್ಎಮ್ಡಿ) ಕೇಂದ್ರವಲ್ಲದ ನರಮಂಡಲದ ಅಭಿವ್ಯಕ್ತಿಗಳ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಾಗಿ ಕ್ಸೆನ್ಪೊಜೈಮ್ ಅನ್ನು ಅನುಮೋದಿಸಿದೆ. ಬದಲಿ ಕಿಣ್ವವನ್ನು ರಿಕಾಂಬಿನೆಂಟ್ ಡಿಎನ್ಎ ತಂತ್ರಜ್ಞಾನ ಎಂದು ಕರೆಯಲಾಗುವ ವಿಧಾನದಿಂದ ಉತ್ಪಾದಿಸಲಾಗುತ್ತದೆಃ ಇದನ್ನು ಜೀನ್ (ಡಿಎನ್ಎ) ಅನ್ನು ಪರಿಚಯಿಸಿದ ಜೀವಕೋಶಗಳಿಂದ ತಯಾರಿಸಲಾಗುತ್ತದೆ, ಇದು ಕಿಣ್ವವನ್ನು ಉತ್ಪಾದಿಸಲು ಅನುವು ಮಾಡಿಕೊಡುತ್ತದೆ. ಜಪಾನ್ನಲ್ಲಿ ಮಾರ್ಚ್ 2022 ರಲ್ಲಿ, ಯುರೋಪಿಯನ್ ಒಕ್ಕೂಟದಲ್ಲಿ ಜೂನ್ 2022 ರಲ್ಲಿ ಮತ್ತು ಯುನೈಟೆಡ್ ಸ್ಟೇಟ್ಸ್ನಲ್ಲಿ ಆಗಸ್ಟ್ 2022 ರಲ್ಲಿ ಒಲಿಪುಡೇಸ್ ಆಲ್ಫಾವನ್ನು ವೈದ್ಯಕೀಯ ಬಳಕೆಗಾಗಿ ಅನುಮೋದಿಸಲಾಯಿತು. ಯು. ಎಸ್. ಫುಡ್ ಅಂಡ್ ಡ್ರಗ್ ಅಡ್ಮಿನಿಸ್ಟ್ರೇಷನ್ (ಎಫ್. ಡಿ. ಎ.) ಇದನ್ನು ಪ್ರಥಮ ದರ್ಜೆಯ ಔಷಧವೆಂದು ಪರಿಗಣಿಸುತ್ತದೆ. ಸಮಾಜ ಮತ್ತು ಸಂಸ್ಕೃತಿ ಒಲಿಪುಡೇಸ್ ಆಲ್ಫಾ ಎಂಬುದು ಅಂತರರಾಷ್ಟ್ರೀಯ ಸ್ವಾಮ್ಯರಹಿತ ಹೆಸರು (ಐ. ಎನ್. ಎನ್) ಆಗಿದೆ. ಮಾರ್ಚ್ 2022 ರಲ್ಲಿ ಜಪಾನ್ನಲ್ಲಿ ವೈದ್ಯಕೀಯ ಬಳಕೆಗಾಗಿ ಒಲಿಪುಡೇಸ್ ಆಲ್ಫಾ ಎಂಬ ಕಾನೂನು ಸ್ಥಿತಿಯನ್ನು ಅನುಮೋದಿಸಲಾಯಿತು. 19 ಮೇ 2022 ರಂದು, ಯುರೋಪಿಯನ್ ಮೆಡಿಸಿನ್ಸ್ ಏಜೆನ್ಸಿ (ಇಎಂಎ) ಯ ಮಾನವ ಬಳಕೆಗಾಗಿ ಔಷಧೀಯ ಉತ್ಪನ್ನಗಳ ಸಮಿತಿ (ಸಿಎಚ್ಎಂಪಿ) ಸಕಾರಾತ್ಮಕ ಅಭಿಪ್ರಾಯವನ್ನು ಅಂಗೀಕರಿಸಿತು, ಆಸಿಡ್ ಸ್ಪಿಂಗೊಮೈಲಿನೇಸ್ ಕೊರತೆ (ಎಎಸ್ಎಂಡಿ) ಪ್ರಕಾರ ಎ/ಬಿ ಅಥವಾ ಬಿ ಪ್ರಕಾರದ ಕೇಂದ್ರವಲ್ಲದ ನರಮಂಡಲದ (ಸಿಎನ್ಎಸ್) ಅಭಿವ್ಯಕ್ತಿಗಳ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಾಗಿ ಉದ್ದೇಶಿಸಲಾದ ಔಷಧೀಯ ಉತ್ಪನ್ನ ಕ್ಸೆನ್ಪೋಜೈಮ್ಗೆ ಮಾರ್ಕೆಟಿಂಗ್ ಅಧಿಕಾರವನ್ನು ನೀಡಲು ಶಿಫಾರಸು ಮಾಡಿತು. ಯುರೋಪಿಯನ್ ಮೆಡಿಸಿನ್ಸ್ ಏಜೆನ್ಸಿ (ಇಎಂಎ) ಯ ವೇಗವರ್ಧಿತ ಮೌಲ್ಯಮಾಪನ ಕಾರ್ಯಕ್ರಮದ ಅಡಿಯಲ್ಲಿ ಕ್ಸೆನ್ಪೋಜೈಮ್ ಅನ್ನು ಪರಿಶೀಲಿಸಲಾಯಿತು. ಈ ಔಷಧೀಯ ಉತ್ಪನ್ನಕ್ಕೆ ಅರ್ಜಿದಾರರು ಜೆನ್ಜೈಮ್ ಯುರೋಪ್ ಬಿವಿ. ಒಲಿಪುಡೇಸ್ ಆಲ್ಫಾವನ್ನು ಜೂನ್ 2022 ರಲ್ಲಿ ಯುರೋಪಿಯನ್ ಒಕ್ಕೂಟದಲ್ಲಿ ವೈದ್ಯಕೀಯ ಬಳಕೆಗಾಗಿ ಅನುಮೋದಿಸಲಾಯಿತು. ಹೆಚ್ಚಿನ ಓದುವ ಉಲ್ಲೇಖಗಳು ಬಾಹ್ಯ ಕೊಂಡಿಗಳು ಆರ್ಫನ್ ಡ್ರಗ್ಸ್ ಸನೋಫಿ