Omigapil
ಒಮಿಗಾಪಿಲ್ (ಟಿ. ಸಿ. ಎಚ್. 346 ಅಥವಾ ಸಿ. ಜಿ. ಪಿ. 3466) ಔಷಧಿಯನ್ನು ನೊವಾರ್ಟಿಸ್ ಅಭಿವೃದ್ಧಿಪಡಿಸಿದೆ ಮತ್ತು ಪಾರ್ಕಿನ್ಸನ್ ಕಾಯಿಲೆ (ಪಿ. ಡಿ.) ಮತ್ತು ಅಮ್ಯೋಟ್ರೋಫಿಕ್ ಲ್ಯಾಟರಲ್ ಸ್ಕ್ಲೆರೋಸಿಸ್ (ಎ. ಎಲ್. ಎಸ್.) ಗೆ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ನೀಡಲು ಸಹಾಯ ಮಾಡುವ ಸಾಮರ್ಥ್ಯಕ್ಕಾಗಿ ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಪ್ರಯೋಗಗಳಲ್ಲಿ ಪರೀಕ್ಷಿಸಲಾಗಿದೆ. ಪ್ರಯೋಜನದ ಕೊರತೆಯಿಂದಾಗಿ ಪಿಡಿ ಮತ್ತು ಎಎಲ್ಎಸ್ನ ಅಭಿವೃದ್ಧಿಯನ್ನು ನಿಲ್ಲಿಸಲಾಗಿದೆ, ಆದರೆ ಸಂತೇರಾ ಫಾರ್ಮಾಸ್ಯುಟಿಕಲ್ಸ್ ಜನ್ಮಜಾತ ಸ್ನಾಯುಕ್ಷಯದ (ಸಿಎಂಡಿ) ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಾಗಿ ಅಭಿವೃದ್ಧಿಗಾಗಿ ಸಂಯುಕ್ತವನ್ನು ಖರೀದಿಸಿತು. ಒಮಿಗಾಪಿಲ್ ಅನ್ನು ಮೊದಲ ಬಾರಿಗೆ ಸ್ವಿಟ್ಜರ್ಲೆಂಡ್ನ ಬಾಸೆಲ್ನಲ್ಲಿರುವ ಸಿಬಾ-ಗೈಗಿಯಲ್ಲಿ ಸಂಶ್ಲೇಷಿಸಲಾಯಿತು. ಸಂತೇರಾ ಫಾರ್ಮಾಸ್ಯುಟಿಕಲ್ಸ್ ಅಂದಿನಿಂದ ಒಮಿಗಾಪಿಲ್ನ ಉತ್ಪಾದನೆಯನ್ನು ಮತ್ತು ಸಿಎಂಡಿಗಾಗಿ ಪೂರ್ವಭಾವಿ ಪ್ರಯೋಗಗಳನ್ನು ವಹಿಸಿಕೊಂಡಿದೆ. ಮೇ 2008 ರಲ್ಲಿ, ಒಮಿಗಾಪಿಲ್ಗೆ ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಪ್ರಯೋಗಗಳನ್ನು ಪ್ರಾರಂಭಿಸಲು ಅನಾಥ ಪದನಾಮವನ್ನು ನೀಡಲಾಯಿತು. ಲ್ಯಾಮಿನಿನ್-α2-ಕೊರತೆಯ ಜನ್ಮಜಾತ ಮಸ್ಕ್ಯುಲರ್ ಡಿಸ್ಟ್ರೋಫಿ (ಎಂಡಿಸಿ1ಎ) ಮತ್ತು ಕಾಲಜನ್ VI ಸಂಬಂಧಿತ ಮೈಯೋಪತಿ ಹೊಂದಿರುವ ಮಕ್ಕಳಿಗೆ ಔಷಧದ ಸೂಕ್ತವಾದ ಫಾರ್ಮಾಕೋಕೈನೆಟಿಕ್ ಪ್ರೊಫೈಲ್ ಅನ್ನು ನಿರ್ಧರಿಸಲು ಫಾರ್ಮಾಕೋಕೈನೆಟಿಕ್ ಪ್ರಯೋಗಗಳು 2012ರ ದ್ವಿತೀಯಾರ್ಧದಲ್ಲಿ ದಾಖಲಾತಿಯನ್ನು ಪ್ರಾರಂಭಿಸಲಿವೆ. ಸಂಥೇರಾ ಫಾರ್ಮಾಸ್ಯುಟಿಕಲ್ಸ್ ಈ ಔಷಧವು ಸುರಕ್ಷಿತವಾಗಿದೆಯೇ ಮತ್ತು ವಯಸ್ಕರಲ್ಲಿ ಮಾಡುವಂತೆಯೇ ಮಕ್ಕಳಲ್ಲಿ ಅದೇ ಫಾರ್ಮಕೋಕೈನೆಟಿಕ್ ಪ್ರೊಫೈಲ್ನೊಂದಿಗೆ ಕಾರ್ಯನಿರ್ವಹಿಸುತ್ತದೆಯೇ ಎಂದು ನಿರ್ಧರಿಸಲು ಹಂತ 1 ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಪ್ರಯೋಗವನ್ನು ಬಳಸುತ್ತದೆ. ಮುಂಬರುವ ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಪ್ರಯೋಗವು ಯುನೈಟೆಡ್ ಸ್ಟೇಟ್ಸ್ನಲ್ಲಿ ನ್ಯಾಷನಲ್ ಇನ್ಸ್ಟಿಟ್ಯೂಟ್ ಆಫ್ ನ್ಯೂರಾಲಜಿಕಲ್ ಡಿಸಾರ್ಡರ್ಸ್ ಅಂಡ್ ಸ್ಟ್ರೋಕ್/ನ್ಯಾಷನಲ್ ಇನ್ಸ್ಟಿಟ್ಯೂಟ್ ಆಫ್ ಹೆಲ್ತ್ (ಎನ್ಎನ್ಡಿಸಿಎಸ್/ಎನ್ಐಎನ್ಡಿಎಸ್) (ಬೆಥೆಸ್ಡಾ, ಮೇರಿಲ್ಯಾಂಡ್) ಮತ್ತು ಯುನೈಟೆಡ್ ಕಿಂಗ್ಡಮ್ನಲ್ಲಿ ಗ್ರೇಟ್ ಆರ್ಮಂಡ್ ಸ್ಟ್ರೀಟ್ ಆಸ್ಪತ್ರೆಯಲ್ಲಿ (ಯುಸಿಎಲ್) ನಡೆಯಲಿದೆ. ಒಮಿಗಾಪಿಲ್ ಕ್ರಿಯೆಯ ಕಾರ್ಯವಿಧಾನವು ಗ್ಲಿಸರಾಲ್ಡಿಹೈಡ್ 3-ಫಾಸ್ಫೇಟ್ ಡಿಹೈಡ್ರೋಜಿನೇಸ್ (ಜಿಎಪಿಡಿಎಚ್) ಮತ್ತು ಎಸ್ಐಎಹೆಚ್1 ಎಂಬ ಕಿಣ್ವಗಳ ಮೂಲಕ ಜೀವಕೋಶದ ಸಾವನ್ನು (ಅಪೊಪ್ಟೋಸಿಸ್) ತಡೆಯುತ್ತದೆ. ಗ್ಲೈಕೋಲಿಟಿಕ್ ಹೌಸ್ ಕೀಪಿಂಗ್ ಕಿಣ್ವವಾದ ಜಿಎಪಿಡಿಎಚ್ ಅನ್ನು ನರಕೋಶದ ನೈಟ್ರಿಕ್ ಆಕ್ಸೈಡ್ ಸಿಂಥೇಸ್ ಮಧ್ಯಸ್ಥಿಕೆ ವಹಿಸುತ್ತದೆ. ನೈಟ್ರಿಕ್ ಆಕ್ಸೈಡ್ನಿಂದ ಸಕ್ರಿಯಗೊಂಡ ನಂತರ, ಜಿಎಪಿಡಿಎಚ್ ಯುಬಿಕ್ವಿಟಿನ್ ಲಿಗೇಸ್ ಎಸ್ಐಎಹೆಚ್1ಗೆ ಬಂಧಿಸುತ್ತದೆ ಮತ್ತು ನ್ಯೂಕ್ಲಿಯಸ್ಗೆ ಸಾಗಿಸಲ್ಪಡುತ್ತದೆ, ಅಲ್ಲಿ ಅಸಿಟೈಲ್ ಟ್ರಾನ್ಸ್ಫರೇಸ್ ಪಿ300/ಸಿಬಿಪಿಯನ್ನು ಅಸಿಟೈಲೇಷನ್ ಮತ್ತು ನಂತರದ ಪ್ರತಿಲೇಖನವನ್ನು ಹೆಚ್ಚಿಸಲು ಸಕ್ರಿಯಗೊಳಿಸುತ್ತದೆ. ಜಿ. ಎ. ಪಿ. ಡಿ. ಎಚ್. ಪ್ರೊಅಪೋಪ್ಟೊಟಿಕ್ ವಂಶವಾಹಿಗಳಾದ ಪಿ53, ಪಿ53 ಅಪ್ರೆಗ್ಯುಲೇಟೆಡ್ ಮಾಡ್ಯುಲೇಟರ್ ಆಫ್ ಅಪೊಪ್ಟೋಸಿಸ್ (ಪುಮಾ), ಮತ್ತು ಪಿ21 ಮತ್ತು ಇತರ ಸಂಬಂಧಿತ ಗುರಿಗಳನ್ನು ಗುರಿಯಾಗಿರಿಸಿಕೊಳ್ಳುತ್ತದೆ. ಒಮಿಗಾಪಿಲ್ ಎಸ್-ನೈಟ್ರೋಸೈಲೇಷನ್ ಮೂಲಕ ಜಿಎಪಿಡಿಎಚ್ ಸಕ್ರಿಯಗೊಳಿಸುವಿಕೆಯನ್ನು ತಡೆಯುವ ಮೂಲಕ ಈ ಪ್ರೋಆಪೊಪ್ಟೋಟಿಕ್ ಸಿಗ್ನಲಿಂಗ್ ಕ್ಯಾಸ್ಕೇಡ್ ಅನ್ನು ಪ್ರತಿಬಂಧಿಸುತ್ತದೆ ಎಂದು ಕೆಮೊಜೆನೆಟಿಕ್ ಅಧ್ಯಯನಗಳು ಸೂಚಿಸುತ್ತವೆ, ಇದು ಎಸ್ಐಎಹೆಚ್ 1 ಅನ್ನು ಬಂಧಿಸುವುದನ್ನು ಮತ್ತು ನ್ಯೂಕ್ಲಿಯಸ್ಗೆ ಸ್ಥಳಾಂತರಿಸುವುದನ್ನು ತಡೆಯುತ್ತದೆ (ಚಿತ್ರವನ್ನು ನೋಡಿ). ಜಿಎಪಿಡಿಎಚ್ ಮೇಲೆ ಅನೇಕ ಬೈಂಡಿಂಗ್ ಉಲ್ಲೇಖಗಳನ್ನು ಸೂಚಿಸಲಾಗಿದೆ. ಒಮಿಗಾಪಿಲ್ ಅನ್ನು ಮೂಲತಃ ಎಂ. ಎ. ಓ. ವಿಧದ ಬಿ ಕಿಣ್ವವನ್ನು ತಡೆಯುವ ಮೊನೊಅಮೈನ್ ಆಕ್ಸಿಡೇಸ್ ಇನ್ಹಿಬಿಟರ್ (ಎಂ. ಎ. ಓ.) ಸೆಲೆಗಿಲಿನ್ (ಎಲ್-ಡಿಪ್ರೆನಿಲ್) ಗೆ ರಚನಾತ್ಮಕವಾಗಿ ಹೋಲುವ ಅಣುವಾಗಿ ಅಭಿವೃದ್ಧಿಪಡಿಸಲಾಯಿತು, ಆದರೂ ಒಮಿಗಾಪಿಲ್ ಯಾವುದೇ ರೀತಿಯ ಎಂ. ಎ. ಓ. ಅನ್ನು ತಡೆಯುವುದಿಲ್ಲ. ಪಾರ್ಕಿನ್ಸನ್ ಕಾಯಿಲೆಯ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಾಗಿ ಸೆಲೆಗಿಲಿನ್ ಸಮಸ್ಯಾತ್ಮಕವೆಂದು ಸಾಬೀತಾಗಿದೆ ಏಕೆಂದರೆ ಇದು (ಮೆಥ್) ಆಂಫೆಟಮೈನ್ಗೆ ಚಯಾಪಚಯಗೊಳ್ಳುತ್ತದೆ, ಇದು ಪ್ರತಿಕೂಲ ಪರಿಣಾಮಗಳಿಗೆ ಕಾರಣವಾಗುತ್ತದೆ. ಓಮಿಗಾಪಿಲ್ನ ಟ್ರೈಸೈಕ್ಲಿಕ್ ಸ್ವಭಾವದಿಂದಾಗಿ, ಔಷಧವನ್ನು ಆಂಫೆಟಮೈನ್ ಉತ್ಪನ್ನಗಳಾಗಿ ಚಯಾಪಚಯಗೊಳಿಸಲಾಗುವುದಿಲ್ಲ. ಒಮಿಗಾಪಿಲ್ ಸೆಲೆಗಿಲಿನ್ ನಂತಹ ಪಾರ್ಕಿನ್ಸನ್ ಕಾಯಿಲೆಯ ಸೆಲ್ಯುಲಾರ್ ಮತ್ತು ದಂಶಕ ಮಾದರಿಗಳಲ್ಲಿ ನ್ಯೂರೋಪ್ರೊಟೆಕ್ಟಿವ್ ಏಜೆಂಟ್ ಆಗಿ ಕಾರ್ಯನಿರ್ವಹಿಸುತ್ತದೆ, ಆದರೆ ಅದರ ನ್ಯೂರೋಪ್ರೊಟೆಕ್ಟಿವ್ ಕ್ರಿಯೆಯು ವಿವೋ ಮತ್ತು ಇನ್ ವಿಟ್ರೊ ಅಧ್ಯಯನಗಳಲ್ಲಿ ಸೆಲೆಗಿಲಿನ್ಗಿಂತ 100 ಪಟ್ಟು ಹೆಚ್ಚು ಪ್ರಬಲವಾಗಿದೆ. ಫಾರ್ಮಾಕೋಕೈನೆಟಿಕ್ಸ್ ಒಮಿಗಾಪಿಲ್ ರಕ್ತದ ಮೆದುಳಿನ ತಡೆಗೋಡೆಯ ಮೂಲಕ ಹಾದುಹೋಗಬಹುದು ಮತ್ತು ಒಮಿಗಾಪಿಲ್ ಮೊನೊ-ಮ್ಯಾಲೇಟ್ ಉಪ್ಪಿನಂತೆ ಬಾಯಿಯ ಜೈವಿಕ ಲಭ್ಯತೆಯನ್ನು ಹೊಂದಿರುತ್ತದೆ. ದಂಶಕಗಳು ಮತ್ತು ಪ್ರೈಮೇಟ್ ಮಾದರಿಗಳೆರಡಕ್ಕೂ ಬೆಲ್-ಆಕಾರದ ಡೋಸ್-ರೆಸ್ಪಾನ್ಸ್ ಕರ್ವ್ ಅನ್ನು ಅಧ್ಯಯನಗಳು ಪ್ರದರ್ಶಿಸಿವೆ. ರೀಸಸ್ ಮಂಗದ ಪ್ರಮಾಣವನ್ನು 0.014 ಮತ್ತು 0.14 ಮಿಗ್ರಾಂ/ಕೆಜಿ ಸಬ್ಕ್ಯುಟೇನಿಯಸ್ ನಡುವೆ ಹೊಂದುವಂತೆ ಮಾಡಲಾಗಿದೆ. ಪಾರ್ಕಿನ್ಸನ್ ಕಾಯಿಲೆಯ ಮಾನವ ಪ್ರಯೋಗಗಳಲ್ಲಿ, ದಿನಕ್ಕೆ 0.5,2.5 ಮತ್ತು 10 ಮಿ. ಗ್ರಾಂ ಪ್ರಮಾಣಗಳನ್ನು ಪರಿಗಣಿಸಲಾಗಿತ್ತು, ಇದರ ಪರಿಣಾಮವಾಗಿ 70 ಕೆ. ಜಿ. ತೂಕದ ವ್ಯಕ್ತಿಗೆ ದಿನಕ್ಕೆ 0.3 ರಿಂದ 3 ಮಿ. ಗ್ರಾಂ ಪ್ರಮಾಣವನ್ನು ಆಯ್ಕೆ ಮಾಡಲಾಯಿತು. ದುರದೃಷ್ಟವಶಾತ್ ಒಮಿಗಾಪಿಲ್ಗಾಗಿ ಬಯೋಮಾರ್ಕರ್ ಅನ್ನು ಸ್ಥಾಪಿಸಲಾಗಿಲ್ಲ, ಅಂದರೆ ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಪ್ರಯೋಗಗಳು ನಿರ್ದಿಷ್ಟವಾಗಿ ಮೆದುಳಿನ ಮಾನ್ಯತೆಯನ್ನು ಅಳೆಯಲು ಮೌಲ್ಯೀಕರಿಸಿದ ಬಯೋಮಾರ್ಕರ್ ಬದಲಿಗೆ ಔಷಧ ವಿತರಣೆಯನ್ನು ಅಳೆಯಲು ರಕ್ತದ ಪ್ಲಾಸ್ಮಾ ಮಟ್ಟವನ್ನು ಅವಲಂಬಿಸಿವೆ. ಪ್ರಾಣಿಗಳ ಮಾದರಿಗಳಲ್ಲಿ ಪರಿಣಾಮಕಾರಿತ್ವ ಈ ಸಂಯುಕ್ತವು ಅಪೊಪ್ಟೋಟಿಕ್ ನರಕೋಶದ ಸಾವಿನ ವಿವಿಧ ಮಾದರಿಗಳಲ್ಲಿ, ಜೊತೆಗೆ ನರಶೂಲೆಯ ದಂಶಕ ಮತ್ತು ರೊಡೆಂಟ್ ಅಲ್ಲದ ಪ್ರಾಣಿಗಳ ಮಾದರಿಗಳಲ್ಲಿ ಜೀವಕೋಶ-ಪಾರುಗಾಣಿಕಾ ಪರಿಣಾಮಗಳನ್ನು ಪ್ರದರ್ಶಿಸುತ್ತದೆ. ಒಮಿಗಾಪಿಲ್ ಇನ್ ವಿಟ್ರೊ ಪಿಸಿ12 ಜೀವಕೋಶಗಳನ್ನು ರೊಟೆನೋನ್ ವಿಷತ್ವ, β-ಅಮಿಲಾಯ್ಡ್ ವಿಷತ್ವ, ಪೋಷಣೆಯ ಹಿಂಪಡೆಯುವಿಕೆ ಮತ್ತು ಲ್ಯಾಕ್ಟಾಸಿಸ್ಟಿನ್ನಿಂದ ರಕ್ಷಿಸುತ್ತದೆ. ಹೆಚ್ಚುವರಿಯಾಗಿ, ಒಮಿಗಾಪಿಲ್ ಇಲಿ ಕಾರ್ಟಿಕಲ್ ನ್ಯೂರಾನ್ಗಳಲ್ಲಿ ಎನ್ಎಂಡಿಎ ಮತ್ತು ಕೈನೇಟ್ ರಿಸೆಪ್ಟರ್ ಎಕ್ಸೈಟೋಟಾಕ್ಸಿಸಿಟಿಯನ್ನು ಮತ್ತು ಸೆರೆಬೆಲ್ಲಾರ್ ಗ್ರಾನ್ಯುಲ್ ಕೋಶಗಳಲ್ಲಿನ ಸೈಟೋಸಿನ್ ಅರಾಬಿನೋಸೈಡ್ (ಅರಾ ಸಿ) ನಿಂದ ವಿಷತ್ವವನ್ನು ತಡೆಯುತ್ತದೆ. ಒಮಿಗಾಪಿಲ್ ಇಲಿ ಆಲಿಗೋಡೆಂಡ್ರೊಸೈಟ್ಗಳನ್ನು ಎಎಂಪಿಎ ಗ್ರಾಹಕ ಎಕ್ಸೈಟೋಟಾಕ್ಸಿಸಿಟಿ ಮತ್ತು ಇಲಿ ಭ್ರೂಣದ ಮೆಸೆನ್ಸೆಫಾಲಿಕ್ (ಮಿಡ್ಬ್ರೈನ್) ಡೋಪಮಿನರ್ಜಿಕ್ ಕೋಶಗಳಿಂದ ಎಂಪಿಪಿ +/ಎಂಪಿಟಿಪಿ ಯಿಂದ ವಿಷತ್ವದಿಂದ ರಕ್ಷಿಸುತ್ತದೆ. ಮಾನವ ನ್ಯೂರೋಬ್ಲಾಸ್ಟೋಮಾ (PAJU) ಜೀವಕೋಶಗಳಲ್ಲಿ, ಓಮಿಗಾಪಿಲ್ ರೋಟೆನೋನ್ ಮತ್ತು GAPDH ಅತಿಯಾದ ಅಭಿವ್ಯಕ್ತಿಯಿಂದ ವಿಷತ್ವವನ್ನು ತಡೆಯುತ್ತದೆ. ಒಮಿಗಾಪಿಲ್ ಸುಮಾರು 10−12 ಎಂ ನಿಂದ 10−5 ಎಂ ವರೆಗೆ ಸಕ್ರಿಯ ಸಾಂದ್ರತೆಯ ವ್ಯಾಪ್ತಿಯನ್ನು ಹೊಂದಿದೆ, ಗರಿಷ್ಠ 10−9 ಎಂ. ಒಮಿಗಾಪಿಲ್ ಮುಖದ ಮೋಟಾರು ನ್ಯೂರಾನ್ ಆಕ್ಸೋಟಮಿ ಪ್ರಾಣಿ ಮಾದರಿಗಳಲ್ಲಿ ನ್ಯೂರೋ ಡಿಜೆನರೇಶನ್ ಅನ್ನು ತಡೆಯುತ್ತದೆ ಮತ್ತು ಪ್ರಗತಿಶೀಲ ಮೋಟಾರು ನ್ಯೂರೋನೊಪತಿ, ಎಂಪಿಟಿಪಿ-ಪ್ರೇರಿತ ನೈಗ್ರೋಸ್ಟ್ರಿಯಾಟಲ್ ಡಿಜೆನರೇಶನ್ ಮತ್ತು ಆಕ್ಸಿಡೋಪಮೈನ್-ಪ್ರೇರಿತ ನರಕೋಶದ ಗಾಯದ ಮೌಸ್ ಮಾದರಿಗಳನ್ನು ತಡೆಯುತ್ತದೆ. ಪಾರ್ಕಿನ್ಸನ್ ಕಾಯಿಲೆಯ ರೋಗಲಕ್ಷಣಗಳನ್ನು ಅನುಕರಿಸಲು ಎಂ. ಪಿ. ಟಿ. ಪಿ. ಯೊಂದಿಗೆ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ಪಡೆದ ಮಂಗಗಳಲ್ಲಿ ನೈಗ್ರೋಸ್ಟ್ರಿಯಾಟಲ್ ಡೋಪಮಿನರ್ಜಿಕ್ ನ್ಯೂರಾನ್ಗಳ ಸಾವನ್ನು ಸಹ ಒಮಿಗಾಪಿಲ್ ತಡೆಯುತ್ತದೆ. ಒಮಿಗಾಪಿಲ್ ಹೆಚ್ಚಿನ ಅಪಾಯದ ಜೀವಕೋಶಗಳಿಗೆ ಯೋಜಿತ ಜೀವಕೋಶದ ಮರಣವನ್ನು ತಡೆಯಲು ಮತ್ತು ಪಾರ್ಕಿನ್ಸನ್ ರೋಗಲಕ್ಷಣಗಳಿಗೆ ಸಂಬಂಧಿಸಿದ ಸಹವರ್ತಿ ಮೋಟಾರು ಕೊರತೆಗಳ ಕ್ಷೀಣಿಸುವಿಕೆಯನ್ನು ತಡೆಯಲು ಸಾಧ್ಯವಾದರೂ, ಒಮಿಗಾಪಿಲ್ಗೆ ಎಂಪಿಟಿಪಿ ಮಂಗಗಳಲ್ಲಿ ಮೊದಲೇ ಅಸ್ತಿತ್ವದಲ್ಲಿರುವ ಪಾರ್ಕಿನ್ಸನ್ ರೋಗಲಕ್ಷಣಗಳನ್ನು ಹಿಮ್ಮೆಟ್ಟಿಸಲು ಸಾಧ್ಯವಾಗಲಿಲ್ಲ. ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಪ್ರಯೋಗಗಳು ಪಾರ್ಕಿನ್ಸನ್ ಕಾಯಿಲೆ ಮತ್ತು ಎಎಲ್ಎಸ್ ಮೇಲೆ ತಿಳಿಸಲಾದ ಪೂರ್ವಭಾವಿ ಫಲಿತಾಂಶಗಳ ಆಧಾರದ ಮೇಲೆ, ಪಾರ್ಕಿನ್ಸನ್ ಕಾಯಿಲೆ ಮತ್ತು ಅಮ್ಯೋಟ್ರೋಫಿಕ್ ಲ್ಯಾಟರಲ್ ಸ್ಕ್ಲೆರೋಸಿಸ್ ಎರಡಕ್ಕೂ ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಪ್ರಯೋಗಗಳನ್ನು ನಡೆಸಲಾಯಿತು, ಆದರೆ ಒಮಿಗಾಪಿಲ್ ಎರಡೂ ಕಾಯಿಲೆಗಳಿಗೆ ಪರಿಣಾಮಕಾರಿಯಲ್ಲ ಎಂದು ಸಾಬೀತಾಯಿತು. ಪ್ರಯೋಗಾಲಯದ ಅಧ್ಯಯನಗಳು ಮತ್ತು ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಅಧ್ಯಯನಗಳ ನಡುವಿನ ಫಲಿತಾಂಶಗಳಲ್ಲಿನ ವ್ಯತ್ಯಾಸವು ಪ್ರಾಣಿಗಳ ಮಾದರಿಗಳಲ್ಲಿನ ರೋಗದ ಅಸಮರ್ಪಕ ರೋಗಕಾರಕ ಮಾದರಿ, ಅಧ್ಯಯನ ಔಷಧದ ಸಾಕಷ್ಟು ಪ್ರಮಾಣಗಳು, ಸೂಕ್ಷ್ಮವಲ್ಲದ ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಎಂಡ್ ಪಾಯಿಂಟ್ಗಳು ಅಥವಾ ರೋಗಿಯ ಜನಸಂಖ್ಯೆಯಲ್ಲಿ ಅಸಹಜ ಮಾದರಿಗಳಿಂದಾಗಿದೆಯೇ ಎಂಬುದು ಸ್ಪಷ್ಟವಾಗಿಲ್ಲ. ಆದಾಗ್ಯೂ, ಈ ಔಷಧವು ಯಾವುದೇ ಗಮನಾರ್ಹವಾದ ಗಂಭೀರ ಅಡ್ಡಪರಿಣಾಮಗಳಿಲ್ಲದೆ ಮಾನವ ಬಳಕೆಗೆ ಸುರಕ್ಷಿತವಾಗಿದೆ ಎಂದು ನಿರ್ಧರಿಸಲಾಯಿತು. ಸಂಶೋಧನೆ ಜನ್ಮಜಾತ ಸ್ನಾಯುಕ್ಷಯ ಒಮಿಗಾಪಿಲ್ ಜನ್ಮಜಾತ ಸ್ನಾಯುಕ್ಷಯ (ಸಿಎಂಡಿ) ರೋಗಲಕ್ಷಣಗಳನ್ನು ನಿವಾರಿಸುತ್ತದೆ. ಈ ಅಪರೂಪದ ಆದರೆ ಮಾರಣಾಂತಿಕ ಶಿಶು ರೋಗವು ತೀವ್ರ ನವಜಾತ ಹೈಪೋಟೋನಿಯಾದಿಂದ ("ಫ್ಲಾಪಿ ಇನ್ಫ್ಯಾಂಟ್ ಸಿಂಡ್ರೋಮ್") ಹಿಡಿದು ಬಾಹ್ಯ ನರರೋಗ, ನಿಲ್ಲಲು ಅಥವಾ ನಡೆಯಲು ಅಸಮರ್ಥತೆ, ಉಸಿರಾಟದ ತೊಂದರೆ ಮತ್ತು ಅಂತಿಮವಾಗಿ ಆರಂಭಿಕ ಜೀವನದಲ್ಲಿ ಅಕಾಲಿಕ ಮರಣದ ಲಕ್ಷಣಗಳನ್ನು ಹೊಂದಿದೆ. ಬಹುಪಾಲು ಸಿಎಂಡಿ ಪ್ರಕರಣಗಳು ಲ್ಯಾಮಿನಿನ್-211 ಪ್ರೋಟೀನ್ನ ಉಪಘಟಕವಾದ ಲ್ಯಾಮಿನಿನ್-α2ನಲ್ಲಿನ ಆನುವಂಶಿಕ ರೂಪಾಂತರದಿಂದ ಉಂಟಾಗುತ್ತವೆ, ಇದು ಅಸ್ಥಿಪಂಜರ ಮತ್ತು ಹೃದಯ ಸ್ನಾಯುಗಳಲ್ಲಿನ ಬೇಸ್ಮೆಂಟ್ ಮೆಂಬರೇನ್ ಮತ್ತು ಸ್ನಾಯು ನಾರುಗಳ ನಡುವೆ ಅಗತ್ಯವಾದ ಯಾಂತ್ರಿಕ ಸಂಪರ್ಕವಾಗಿ ಕಾರ್ಯನಿರ್ವಹಿಸುತ್ತದೆ. ಇದರ ಫಲಿತಾಂಶವೆಂದರೆ ಸ್ನಾಯುವಿನ ಅವನತಿ ಮತ್ತು ಬಾಹ್ಯ ನರಗಳ ಡಿಮೈಲಿನೇಶನ್. ಲ್ಯಾಮಿನಿನ್-α2-ಕೊರತೆಯ ಜನ್ಮಜಾತ ಮಸ್ಕ್ಯುಲರ್ ಡಿಸ್ಟ್ರೋಫಿ (ಎಂಡಿಸಿ1ಎ) ಯ ಮೌಸ್ ಮಾದರಿಯು ಸ್ನಾಯುವಿನಲ್ಲಿ ಅಪೊಪ್ಟೋಸಿಸ್ ಅನ್ನು ಪ್ರತಿಬಂಧಿಸುವುದು, ದೇಹದ ತೂಕ ನಷ್ಟ ಮತ್ತು ಅಸ್ಥಿಪಂಜರದ ವಿರೂಪವನ್ನು ಕಡಿಮೆ ಮಾಡುವುದು, ಲೋಕೋಮೋಟಿವ್ ಚಟುವಟಿಕೆಯನ್ನು ಹೆಚ್ಚಿಸುವುದು ಮತ್ತು ಆರಂಭಿಕ ಮರಣದಿಂದ ರಕ್ಷಣೆ ನೀಡುವ ಮೂಲಕ ಒಮಿಗಾಪಿಲ್ಗೆ ಸಕಾರಾತ್ಮಕವಾಗಿ ಪ್ರತಿಕ್ರಿಯಿಸುತ್ತದೆ ಎಂದು ಕಂಡುಬಂದಿದೆ. ಇದಲ್ಲದೆ, ಎಮ್. ಡಿ. ಸಿ. 1ಎ ಇಲಿಗಳಲ್ಲಿನ ಬಾಹ್ಯಕೋಶೀಯ ಮ್ಯಾಟ್ರಿಕ್ಸ್ ಅಣು ಮಿನಿ-ಅಗ್ರಿನ್ನ ಅತಿಯಾದ ಅಭಿವ್ಯಕ್ತಿಯೊಂದಿಗೆ ಒಮಿಗಾಪಿಲ್ ಸ್ನಾಯುವಿನ ಕಾರ್ಯ ಮತ್ತು ಬಲವನ್ನು ಸುಧಾರಿಸುವಲ್ಲಿ ಇನ್ನೂ ಹೆಚ್ಚು ಪರಿಣಾಮಕಾರಿಯಾಗಿದೆ ಎಂದು ಕಂಡುಬಂದಿದೆ. ಮಿನಿ-ಅಗ್ರಿನ್ ಓವರ್ಎಕ್ಸ್ಪ್ರೆಶನ್ನೊಂದಿಗೆ ಒಮಿಗಾಪಿಲ್ ಡ್ಯುಯಲ್ ಟ್ರೀಟ್ಮೆಂಟ್ ಆಗಿ ಕಾರ್ಯನಿರ್ವಹಿಸುತ್ತದೆ, ಇದು ಯಾಂತ್ರಿಕ ಲೋಡ್ ಬೇರಿಂಗ್ ಸಾಮರ್ಥ್ಯವನ್ನು ಹೆಚ್ಚಿಸುತ್ತದೆ ಮತ್ತು ಎಂಡಿಸಿ1ಎ ಇಲಿಗಳಲ್ಲಿ ಸ್ನಾಯುವಿನ ಪುನರುತ್ಪಾದನೆಯನ್ನು ಸುಧಾರಿಸುತ್ತದೆ. ಮಾನವರಲ್ಲಿ ಅಸ್ಥಿಪಂಜರದ ಸ್ನಾಯುಗಳಿಗೆ ಮಿನಿ-ಅಗ್ರಿನ್ ಆಡಳಿತದ ತಂತ್ರಜ್ಞಾನವು ಇನ್ನೂ ಲಭ್ಯವಿಲ್ಲವಾದ್ದರಿಂದ, ಒಮಿಗಾಪಿಲ್ ಸಿಎಂಡಿಯನ್ನು ಮಧ್ಯಸ್ಥಿಕೆ ವಹಿಸಲು ಸಹಾಯ ಮಾಡಲು ಮಾನವ ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಪ್ರಯೋಗಗಳಿಗೆ ಸಿದ್ಧವಾಗಿದೆ. ಪಾರ್ಕಿನ್ಸನ್ಸ್ ಕಾಯಿಲೆ ಮತ್ತು ಎಎಲ್ಎಸ್ಗಾಗಿ ಒಮಿಗಾಪಿಲ್ ವ್ಯಾಪಕ ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಪ್ರಯೋಗ ಪರಿಶೀಲನೆಗೆ ಒಳಗಾಗಿದೆ, ಇದು ಜನ್ಮಜಾತ ಸ್ನಾಯುಕ್ಷಯಕ್ಕೆ ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಪ್ರಯೋಗಗಳನ್ನು ಪ್ರಾರಂಭಿಸಲು ಔಷಧವು ಸುರಕ್ಷಿತವಾಗಿದೆ ಎಂದು ಸೂಚಿಸುತ್ತದೆ. ಖಿನ್ನತೆ ಕೀಟಮೈನ್ನಂತಹ ಕ್ಷಿಪ್ರವಾಗಿ ಕಾರ್ಯನಿರ್ವಹಿಸುವ ಖಿನ್ನತೆ-ಶಮನಕಾರಿಗಳ ಸಂದರ್ಭದಲ್ಲಿ ಇದನ್ನು ಇನ್ ವಿಟ್ರೊದಲ್ಲಿ ತನಿಖೆ ಮಾಡಲಾಗಿದೆ. ಹೆಚ್ಚಿನ ಓದುವ ಉಲ್ಲೇಖಗಳು ಬಾಹ್ಯ ಕೊಂಡಿಗಳು ಸಂಥೇರಾ ಫಾರ್ಮಾಸ್ಯುಟಿಕಲ್ಸ್ ನರವ್ಯೂಹದ ಮೇಲೆ ಕಾರ್ಯನಿರ್ವಹಿಸುವ ಔಷಧಗಳು ಅನಾಥ ಔಷಧಗಳು ಪ್ರೊಪರ್ಜಿಲ್ ಸಂಯುಕ್ತಗಳು