Pharmacological chaperone
ಔಷಧೀಯ ಚಾಪೆರೋನ್ ಅಥವಾ ಫಾರ್ಮಾಕೋಪೆರೋನ್ ಎಂಬುದು ಪ್ರೋಟೀನ್ ಚಾಪೆರೋನ್ ಆಗಿ ಕಾರ್ಯನಿರ್ವಹಿಸುವ ಔಷಧಿಯಾಗಿದೆ. ಅಂದರೆ, ಇದು ಜೀವಕೋಶಗಳನ್ನು ಪ್ರವೇಶಿಸುವ ಸಣ್ಣ ಅಣುಗಳನ್ನು ಹೊಂದಿರುತ್ತದೆ ಮತ್ತು ಇಲ್ಲದಿದ್ದರೆ-ತಪ್ಪಾದ ರೂಪಾಂತರಿತ ಪ್ರೋಟೀನ್ಗಳು ಜೀವಕೋಶದೊಳಗೆ ಸರಿಯಾಗಿ ಮಡಚಿಕೊಳ್ಳಲು ಮತ್ತು ಹಾದುಹೋಗಲು ಕಾರಣವಾಗುವ ಸಲುವಾಗಿ ಆಣ್ವಿಕ ಸ್ಕ್ಯಾಫೋಲ್ಡಿಂಗ್ ಆಗಿ ಕಾರ್ಯನಿರ್ವಹಿಸುತ್ತದೆ. ಪ್ರೋಟೀನ್ಗಳ ರೂಪಾಂತರವು ಆಗಾಗ್ಗೆ ಆಣ್ವಿಕ ತಪ್ಪಾದ ಮಡಿಸುವಿಕೆಗೆ ಕಾರಣವಾಗುತ್ತದೆ, ಇದು ಜೀವಕೋಶದೊಳಗೆ ಪ್ರೋಟೀನ್ ತಪ್ಪಾಗಿ ಬೇರೂರಲು ಕಾರಣವಾಗುತ್ತದೆ. ಅಂತೆಯೇ, ರೂಪಾಂತರಿತ ಅಣುಗಳು ಸರಿಯಾದ ಕಾರ್ಯವನ್ನು ಉಳಿಸಿಕೊಳ್ಳಬಹುದು ಆದರೆ ಜೀವಕೋಶದ ಕಾರ್ಯಕ್ಕೆ ಸೂಕ್ತವಲ್ಲದ ಅಥವಾ ಹಾನಿಕಾರಕವಾದ ಜೀವಕೋಶದ ಭಾಗಗಳಲ್ಲಿ ಕೊನೆಗೊಳ್ಳಬಹುದು. ತಪ್ಪಾದ ಪದರದ ಪ್ರೋಟೀನ್ಗಳನ್ನು ಸಾಮಾನ್ಯವಾಗಿ ಜೀವಕೋಶದ ಗುಣಮಟ್ಟ-ನಿಯಂತ್ರಣ ವ್ಯವಸ್ಥೆಯಿಂದ ಗುರುತಿಸಲಾಗುತ್ತದೆ ಮತ್ತು ಎಂಡೋಪ್ಲಾಸ್ಮಿಕ್ ರೆಟಿಕ್ಯುಲಮ್ನಲ್ಲಿ ಉಳಿಸಿಕೊಳ್ಳಲಾಗುತ್ತದೆ (ಮತ್ತು ಆಗಾಗ್ಗೆ ನಾಶವಾಗುತ್ತದೆ ಅಥವಾ ಮರುಬಳಕೆ ಮಾಡಲಾಗುತ್ತದೆ). ಫಾರ್ಮಾಕೊಪೆರೋನ್ಗಳು ತಪ್ಪಾಗಿ ಮಡಚಲ್ಪಟ್ಟ ಪ್ರೋಟೀನ್ಗಳ ಮಡಿಸುವಿಕೆಯನ್ನು ಸರಿಪಡಿಸುತ್ತವೆ, ಅವು ಜೀವಕೋಶದ ಗುಣಮಟ್ಟ-ನಿಯಂತ್ರಣ ವ್ಯವಸ್ಥೆಯ ಮೂಲಕ ಹಾದುಹೋಗಲು ಮತ್ತು ಸರಿಯಾಗಿ ಹಾದುಹೋಗಲು ಅನುವು ಮಾಡಿಕೊಡುತ್ತದೆ. ರೂಪಾಂತರಗಳು ಆಗಾಗ್ಗೆ ತಪ್ಪು ಮಡಿಕೆ ಮತ್ತು ತಪ್ಪು ಮಾರ್ಗವನ್ನು ಉಂಟುಮಾಡುವ ಮೂಲಕ ರೋಗವನ್ನು ಉಂಟುಮಾಡುವುದರಿಂದ, ಫಾರ್ಮಾಕೋಪೆರೋನ್ಗಳು ಸಂಭಾವ್ಯ ಚಿಕಿತ್ಸಕ ಏಜೆಂಟ್ಗಳಾಗಿರುತ್ತವೆ, ಏಕೆಂದರೆ ಅವು ಈ ದೋಷವನ್ನು ಸರಿಪಡಿಸಲು ಸಮರ್ಥವಾಗಿವೆ. ಅಂತಹ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಳಿಗೆ ಒಳಗಾಗುವ ರೋಗಗಳಲ್ಲಿ ಮಧುಮೇಹ, ಆನುವಂಶಿಕ ಕಣ್ಣಿನ ಪೊರೆ ಮತ್ತು ಸಿಸ್ಟಿಕ್ ಫೈಬ್ರೋಸಿಸ್ ಸೇರಿವೆ. ಉದಾಹರಣೆಗಳು ಮೈಗಲಾಸ್ಟಾಟ್ ಎಂಬುದು ಫ್ಯಾಬ್ರಿ ರೋಗದ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಾಗಿ ಔಷಧೀಯ ಚಾಪೆರೋನ್ ಆಗಿದೆ. ಟ್ರಾಫಾಮಿಡಿಸ್ ಎಂಬುದು ಟ್ರಾನ್ಸ್ಥೈರೆಟಿನ್ ಅಮಿಲಾಯ್ಡೋಸಿಸ್ (ಎ. ಟಿ. ಟಿ. ಆರ್) ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ಔಷಧೀಯ ಚಾಪೆರೋನ್ ಆಗಿದೆ. 2013ರಲ್ಲಿ, ಗಂಡು ಮಕ್ಕಳಿಗೆ ಸಂತಾನ ಹೊಂದಲು ಸಾಧ್ಯವಾಗದ ರೋಗವನ್ನು ಹೊಂದಿರುವ ಇಲಿಗಳನ್ನು ಫಾರ್ಮಾಕೊಪೆರೋನ್ಗಳ ಬಳಕೆಯಿಂದ ಗುಣಪಡಿಸಲಾಯಿತು. ಆಟೋಚಪೆರೋನ್ ಎಂಜೈಮ್ ರಿಪ್ಲೇಸ್ಮೆಂಟ್ ಥೆರಪಿ ಉಲ್ಲೇಖಗಳು ಕಾನ್, ಪಿ. ಎಂ. ಮತ್ತು ಜಾನೊವಿಕ್, ಜೆ. ಎ., ಎ ನ್ಯೂ ಅಂಡರ್ಸ್ಟ್ಯಾಂಡಿಂಗ್ ಆಫ್ ಪ್ರೋಟೀನ್ ಮ್ಯೂಟೇಶನ್ ಅನ್ಫೋಲ್ಡ್ಸ್, ಅಮೆರಿಕನ್ ಸೈಂಟಿಸ್ಟ್ 93:314-321,2005 ಅನ್ನು ಸಹ ನೋಡಿ. ಡೋಸೇಜ್ ರೂಪಗಳು ಪ್ರೋಟೀನ್ ಮಡಿಸುವ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ಆಣ್ವಿಕ ಚಾಪೆರೋನ್ಗಳು