Cipaglucosidase alfa
ಪೊಂಬಿಲಿಟಿ ಎಂಬ ಬ್ರಾಂಡ್ ಹೆಸರಿನಲ್ಲಿ ಮಾರಾಟವಾಗುವ ಮತ್ತು ಮೈಗ್ಲಸ್ಟಾಟ್ನೊಂದಿಗೆ ಸಂಯೋಜನೆಯಾಗಿ ಬಳಸಲಾಗುವ ಸಿಪಾಗ್ಲುಕೋಸಿಡೇಸ್ ಆಲ್ಫಾ, ಗ್ಲೈಕೋಜೆನ್ ಶೇಖರಣಾ ರೋಗದ ಪ್ರಕಾರ II (ಪೊಂಪೆ ರೋಗ) ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಲ್ಲಿ ಬಳಸಲಾಗುವ ಔಷಧಿಯಾಗಿದೆ. ಸಿಪಾಗ್ಲುಕೋಸಿಡೇಸ್ ಆಲ್ಫಾ ಎಂಬುದು ಮಾನವ ಆಮ್ಲ α-ಗ್ಲುಕೋಸಿಡೇಸ್ ಕಿಣ್ವ ಬದಲಿ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಾಗಿದ್ದು, ಇದು ಆಮ್ಲ α-ಗ್ಲುಕೋಸಿಡೇಸ್ನ ಹೊರಗಿನ ಮೂಲವನ್ನು ಒದಗಿಸುತ್ತದೆ. ಅತ್ಯಂತ ಸಾಮಾನ್ಯ ಅಡ್ಡಪರಿಣಾಮಗಳು ಶೀತ, ತಲೆತಿರುಗುವಿಕೆ, ಫ್ಲಶಿಂಗ್, ನಿದ್ರಾಹೀನತೆ, ಎದೆಯ ಅಸ್ವಸ್ಥತೆ, ಕೆಮ್ಮು, ದ್ರಾವಣ ಸ್ಥಳದಲ್ಲಿ ಊತ ಮತ್ತು ನೋವು ಸೇರಿವೆ. ಮಾರ್ಚ್ 2023 ರಲ್ಲಿ ಯುರೋಪಿಯನ್ ಒಕ್ಕೂಟದಲ್ಲಿ ವೈದ್ಯಕೀಯ ಬಳಕೆಗಾಗಿ ಸಿಪಾಗ್ಲುಕೋಸಿಡೇಸ್ ಆಲ್ಫಾವನ್ನು ಅನುಮೋದಿಸಲಾಯಿತು. ವೈದ್ಯಕೀಯ ಬಳಕೆಗಳು ಸಿಪಾಗ್ಲುಕೋಸಿಡೇಸ್ ಆಲ್ಫಾ ಎಂಬುದು ದೀರ್ಘಾವಧಿಯ ಕಿಣ್ವ ಬದಲಿ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಾಗಿದ್ದು, ಕಿಣ್ವ ಸ್ಥಿರೀಕಾರಕ ಮೈಗ್ಲಸ್ಟ್ಯಾಟ್ನೊಂದಿಗೆ ಸಂಯೋಜನೆಯಾಗಿ ಪೊಂಪೆ ಕಾಯಿಲೆಯ (ಆಮ್ಲ α-ಗ್ಲುಕೋಸಿಡೇಸ್ [GAA] ಕೊರತೆ) ವಯಸ್ಕರಿಗೆ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ನೀಡಲು ಬಳಸಲಾಗುತ್ತದೆ. ಸಮಾಜ ಮತ್ತು ಸಂಸ್ಕೃತಿ ಕಾನೂನು ಸ್ಥಿತಿ ಸಿಪಾಗ್ಲುಕೋಸಿಡೇಸ್ ಆಲ್ಫಾ ಯು. ಕೆ. ಯಲ್ಲಿ, ಜೂನ್ 2021 ರಿಂದ, ಅರ್ಲಿ ಆಕ್ಸೆಸ್ ಟು ಮೆಡಿಸಿನ್ಸ್ ಸ್ಕೀಮ್ ಅಡಿಯಲ್ಲಿ ಲಭ್ಯವಿದೆ. 15 ಡಿಸೆಂಬರ್ 2022 ರಂದು, ಯುರೋಪಿಯನ್ ಮೆಡಿಸಿನ್ಸ್ ಏಜೆನ್ಸಿ (ಇಎಂಎ) ಯ ಮಾನವ ಬಳಕೆಗಾಗಿ ಔಷಧೀಯ ಉತ್ಪನ್ನಗಳ ಸಮಿತಿ (ಸಿಎಚ್ಎಂಪಿ) ಸಕಾರಾತ್ಮಕ ಅಭಿಪ್ರಾಯವನ್ನು ಅಂಗೀಕರಿಸಿತು, ಗ್ಲೈಕೋಜೆನ್ ಶೇಖರಣಾ ರೋಗದ ಪ್ರಕಾರ II (ಪಾಂಪೆ ರೋಗ) ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಾಗಿ ಉದ್ದೇಶಿಸಲಾದ ಔಷಧೀಯ ಉತ್ಪನ್ನವಾದ ಪೊಂಬಿಲಿಟಿಯ ಮಾರಾಟದ ಅಧಿಕಾರವನ್ನು ನೀಡಲು ಶಿಫಾರಸು ಮಾಡಿತು. ಅಮಿಕಸ್ ಥೆರಪ್ಯುಟಿಕ್ಸ್ ಯುರೋಪ್ ಲಿಮಿಟೆಡ್ ಈ ಔಷಧೀಯ ಉತ್ಪನ್ನಕ್ಕೆ ಅರ್ಜಿದಾರರಾಗಿದ್ದಾರೆ. ಮಾರ್ಚ್ 2023 ರಲ್ಲಿ ಯುರೋಪಿಯನ್ ಒಕ್ಕೂಟದಲ್ಲಿ ವೈದ್ಯಕೀಯ ಬಳಕೆಗಾಗಿ ಸಿಪಾಗ್ಲುಕೋಸಿಡೇಸ್ ಆಲ್ಫಾವನ್ನು ಅನುಮೋದಿಸಲಾಯಿತು. ಸಿಪಾಗ್ಲುಕೋಸಿಡೇಸ್ ಆಲ್ಫಾ ಎಂಬ ಹೆಸರುಗಳು ಅಂತರರಾಷ್ಟ್ರೀಯ ಸ್ವಾಮ್ಯರಹಿತ ಹೆಸರು (ಐ. ಎನ್. ಎನ್). ಹೆಚ್ಚಿನ ಓದುವ ಉಲ್ಲೇಖಗಳು ಬಾಹ್ಯ ಕೊಂಡಿಗಳು ಸಂಯೋಜನೆ ಔಷಧಗಳು ಅನಾಥ ಔಷಧಗಳು